Drisapersen Protocole de traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Critère d'intégration:

• Sujets antérieurs au DMD114876 : sujets qui ont terminé à la fois les phases de traitement en double aveugle de 24 semaines et de post-traitement de 24 semaines dans l'étude DMD114876, OU les sujets qui se sont retirés de la partie traitement de l'étude DMD114876 en raison de la satisfaction des critères d'arrêt de sécurité en laboratoire peuvent être éligibles pour s'inscrire à l'étude d'extension si : les paramètres de laboratoire ayant conduit à l'arrêt sont résolus ; le bénéfice d'un traitement ultérieur par le drisapersen l'emporte sur le risque pour le sujet individuel ; et après consultation avec le responsable médical de GSK.
• Sujets antérieurs au DMD115501 :
• Sujets actifs qui ont participé à l'étude d'extension en ouvert DMD115501. Les sujets doivent être retirés du DMD115501 pour participer.
• Sujets antérieurs au DMD114044 : Citoyens américains qui ont terminé l'étude DMD114044 dans un autre pays et qui souhaitent retourner aux États-Unis pour participer, après accord d'un médecin menant ce protocole, OU Citoyens des États-Unis qui ont participé au DMD114044 mais qui ont dû se retirer de l'étude en raison répondre aux critères d'arrêt de sécurité du laboratoire peuvent être éligibles pour s'inscrire si : les paramètres de laboratoire qui ont conduit à l'arrêt ont été résolus ; le bénéfice d'un traitement ultérieur par le drisapersen l'emporte sur le risque pour le sujet individuel ; et après consultation avec le responsable médical de GSK et après accord du médecin chargé de ce protocole
• Sujets antérieurs au DMD114349 : Citoyens américains qui ont participé et terminé l'étude DMD114044 dans un autre pays et qui sont entrés dans l'étude d'extension en ouvert DMD114349 en cours dans un pays en dehors des États-Unis qui souhaitent se retirer du DMD114349 et retourner aux États-Unis pour participer à ce protocole , après accord d'un médecin réalisant ce protocole. Les sujets sont tenus de se retirer de DMD114349 pour participer à ce protocole.
• Plaquettes de base de 150 x 109/litres (L) ou plus et aucun antécédent de thrombocytopénie.
• Utilisation continue de glucocorticostéroïdes pendant au moins 60 jours avant l'entrée dans le protocole avec une attente raisonnable que le sujet restera sous stéroïdes pendant toute la durée du protocole. Les changements ou l'arrêt des glucocorticostéroïdes seront à la discrétion du médecin menant ce protocole en consultation avec le sujet/parent. Le responsable médical de GSK doit être informé en temps opportun.
• Volonté et capable de se conformer à toutes les exigences et procédures du protocole (à l'exception des évaluations nécessitant qu'un sujet soit ambulant, pour les sujets qui ont perdu la marche).
• Capable de donner son consentement éclairé et/ou son consentement par écrit signé par le sujet et/ou le(s) parent(s)/tuteur légal (conformément à la réglementation locale).

Critère d'exclusion:

• - Le sujet a eu une expérience indésirable grave ou qui répondait aux critères d'arrêt de sécurité non résolus du protocole DMD114876, qui, de l'avis du médecin chargé de ce protocole, aurait pu être attribuable au médicament à l'étude, et qui est en cours. Une fois résolu, le sujet peut être éligible pour s'inscrire après consultation avec le responsable médical de GlaxoSmithKline (GSK).
• Utilisation d'anticoagulants, d'antithrombotiques ou d'agents antiplaquettaires, ou traitement antérieur avec des médicaments expérimentaux, à l'exception du drisapersen, dans les 28 jours suivant la première administration de drisapersen.