Протокол лечения мышечной дистрофии Дрисаперсена-Дюшенна (МДД)

Критерии включения:

• Субъекты, предшествующие DMD114876: Субъекты, которые завершили 24-недельную двойную слепую терапию и 24-недельную фазу после лечения в исследовании DMD114876, ИЛИ Субъекты, которые выбыли из лечебной части исследования DMD114876 из-за соответствия лабораторным критериям безопасности прекращения, могут иметь право на участие в расширенное исследование, если: исчезли лабораторные параметры, приведшие к остановке исследования; польза от дальнейшего лечения дрисаперсеном превышает риск для отдельного субъекта; и после консультации с медицинским руководителем GSK.
• Предыдущие субъекты DMD115501:
• Активные субъекты, принявшие участие в открытом расширенном исследовании DMD115501. Для участия субъекты должны быть отозваны из DMD115501.
• Субъекты, предшествующие DMD114044: граждане США, завершившие исследование DMD114044 в другой стране и желающие вернуться в США для участия, с согласия врача, проводящего этот протокол, ИЛИ граждане США, которые участвовали в DMD114044, но были вынуждены выйти из исследования из-за соответствует критериям прекращения лабораторной безопасности, может иметь право на регистрацию, если: лабораторные параметры, которые привели к остановке, разрешились; польза от дальнейшего лечения дрисаперсеном превышает риск для отдельного субъекта; и после консультации с медицинским руководителем GSK и с согласия врача, проводящего этот протокол
• Субъекты, предшествующие DMD114349: граждане США, которые участвовали и завершили исследование DMD114044 в другой стране и приняли участие в продолжающемся открытом расширенном исследовании DMD114349 в стране за пределами США, которые желают выйти из DMD114349 и вернуться в США для участия в этом протоколе. , по согласованию с врачом, проводящим этот протокол. Субъекты должны выйти из DMD114349, чтобы участвовать в этом протоколе.
• Исходный уровень тромбоцитов 150 х 109/л (л) или выше и отсутствие тромбоцитопении в анамнезе.
• Продолжающееся использование глюкокортикостероидов в течение как минимум 60 дней до включения в протокол с разумным ожиданием того, что субъект останется на стероидах в течение всего срока действия протокола. Изменение или прекращение приема глюкокортикостероидов будет осуществляться по усмотрению врача, проводящего этот протокол, после консультации с субъектом/родителем. Медицинский руководитель GSK должен быть своевременно уведомлен.
• Желание и способность соблюдать все требования и процедуры протокола (за исключением тех оценок, которые требуют, чтобы субъект мог передвигаться, для тех субъектов, которые потеряли способность передвигаться).
• Способен дать информированное согласие и/или согласие в письменной форме, подписанное субъектом и/или родителем(ями)/законным опекуном (в соответствии с местным законодательством).

Критерий исключения:

• Субъект имел серьезный неблагоприятный опыт или соответствовал критериям безопасного прекращения, которые остаются неразрешенными в соответствии с протоколом DMD114876, что, по мнению врача, проводившего этот протокол, могло быть связано с исследуемым препаратом и продолжается. После решения субъект может иметь право на регистрацию после консультации с медицинским руководителем GlaxoSmithKline (GSK).
• Использование антикоагулянтов, антитромботических или антитромбоцитарных средств или предшествующее лечение исследуемыми препаратами, за исключением дрисаперсена, в течение 28 дней после первого введения дрисаперсена.