Protocollo di trattamento della distrofia muscolare di Drisapersen Duchenne (DMD).

Criterio di inclusione:

• Precedenti soggetti DMD114876: soggetti che hanno completato sia il trattamento in doppio cieco di 24 settimane sia le fasi post-trattamento di 24 settimane nello studio DMD114876, OPPURE i soggetti che si sono ritirati dalla parte di trattamento dello studio DMD114876 a causa del rispetto dei criteri di interruzione di sicurezza del laboratorio possono essere idonei per l'arruolamento lo studio di estensione se: i parametri di laboratorio che hanno portato all'arresto si sono risolti; il beneficio di un ulteriore trattamento con drisapersen supera il rischio per il singolo soggetto; e previa consultazione con il GSK Medical Lead.
• Precedenti soggetti DMD115501:
• Soggetti attivi che sono entrati nello studio di estensione in aperto DMD115501. I soggetti devono essere ritirati da DMD115501 per partecipare.
• Precedente DMD114044 Soggetti: cittadini statunitensi che hanno completato lo studio DMD114044 in un altro paese e che desiderano tornare negli Stati Uniti per partecipare, previo accordo di un medico che conduce questo protocollo, OPPURE cittadini degli Stati Uniti che hanno partecipato a DMD114044 ma che hanno dovuto ritirarsi dallo studio a causa per soddisfare i criteri di interruzione di sicurezza del laboratorio possono essere ammessi all'arruolamento se: i parametri di laboratorio che hanno portato all'interruzione si sono risolti; il beneficio di un ulteriore trattamento con drisapersen supera il rischio per il singolo soggetto; e previa consultazione con il GSK Medical Lead e previo accordo del medico che conduce questo protocollo
• Precedente DMD114349 Soggetti: cittadini statunitensi che hanno partecipato e completato lo studio DMD114044 in un altro paese e che sono entrati nello studio di estensione in aperto in corso DMD114349 in un paese al di fuori degli Stati Uniti che desiderano ritirarsi dal DMD114349 e tornare negli Stati Uniti per partecipare a questo protocollo , previo accordo di un medico che conduce questo protocollo. I soggetti sono tenuti a ritirarsi da DMD114349 per partecipare a questo protocollo.
• Piastrine al basale di 150 x 109/litri (L) o superiori e nessuna storia di trombocitopenia.
• Uso continuato di glucocorticosteroidi per un minimo di 60 giorni prima dell'entrata nel protocollo con una ragionevole aspettativa che il soggetto rimanga sotto steroidi per tutta la durata del protocollo. Le modifiche o la cessazione dei glucocorticosteroidi saranno a discrezione del medico che conduce questo protocollo in consultazione con il soggetto/genitore. Il responsabile medico di GSK deve essere informato tempestivamente.
• Disponibilità e capacità di rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo (ad eccezione di quelle valutazioni che richiedono che un soggetto sia ambulante, per quei soggetti che hanno perso la deambulazione).
• In grado di fornire il consenso informato e/o il consenso per iscritto firmato dal soggetto e/o dai genitori/tutore legale (secondo le normative locali).

Criteri di esclusione:

• Il soggetto ha avuto un'esperienza avversa grave o ha soddisfatto i criteri di interruzione di sicurezza che rimangono irrisolti dal protocollo DMD114876, che secondo l'opinione del medico che ha condotto questo protocollo potrebbe essere attribuibile al farmaco in studio e che è in corso. Una volta risolto, il soggetto può essere idoneo a iscriversi previa consultazione con il GlaxoSmithKline (GSK) Medical Lead.
• Uso di anticoagulanti, antitrombotici o agenti antipiastrinici o precedente trattamento con farmaci sperimentali, ad eccezione di drisapersen, entro 28 giorni dalla prima somministrazione di drisapersen.