Drisapersen Duchenne muskeldystrofi (DMD) behandlingsprotokoll

Inklusjonskriterier:

• Tidligere DMD114876-personer: Forsøkspersoner som fullførte både den 24 ukers dobbeltblinde behandlingen og 24 ukers etterbehandlingsfaser i studien DMD114876, ELLER Forsøkspersoner som trakk seg fra behandlingsdelen av studien DMD114876 på grunn av oppfyllelse av laboratoriesikkerhetsstoppkriterier kan være kvalifisert til å melde seg på utvidelsesstudien hvis: laboratorieparametrene som førte til stopp er løst; fordelen med videre behandling med drisapersen oppveier risikoen for den enkelte pasient; og etter konsultasjon med GSK Medical Lead.
• Tidligere DMD115501-fag:
• Aktive forsøkspersoner som gikk inn i åpen utvidelsesstudie DMD115501. Emner må trekkes fra DMD115501 for å delta.
• Tidligere DMD114044 Emner: Amerikanske statsborgere som fullførte studie DMD114044 i et annet land og som ønsker å returnere til USA for å delta, etter avtale med en lege som utfører denne protokollen, ELLER amerikanske statsborgere som deltok i DMD114044, men som måtte trekke seg fra studien pga. å oppfylle laboratoriesikkerhetsstoppkriterier kan være kvalifisert til å melde seg på hvis: laboratorieparametrene som førte til stopp har løst seg; fordelen med videre behandling med drisapersen oppveier risikoen for den enkelte pasient; og etter konsultasjon med GSK Medical Lead og etter avtale med legen som utfører denne protokollen
• Tidligere DMD114349 Emner: Amerikanske statsborgere som deltok i og fullførte studien DMD114044 i et annet land og som deltok i den pågående åpne utvidelsesstudien DMD114349 i et land utenfor USA som ønsker å trekke seg fra DMD114349 og returnere til USA for å delta i denne protokollen , etter avtale med en lege som utfører denne protokollen. Forsøkspersoner må trekke seg fra DMD114349 for å delta i denne protokollen.
• Baseline blodplater på 150 x 109/liter (L) eller mer og ingen historie med trombocytopeni.
• Fortsatt bruk av glukokortikosteroider i minimum 60 dager før protokollen legges inn med en rimelig forventning om at forsøkspersonen vil forbli på steroider så lenge protokollen varer. Endringer i eller seponering av glukokortikosteroider vil være etter skjønn av legen som utfører denne protokollen i samråd med forsøkspersonen/forelderen. GSK Medical Lead må varsles i tide.
• Villig og i stand til å overholde alle protokollkrav og prosedyrer (med unntak av de vurderingene som krever at et forsøksperson er ambulant, for de forsøkspersonene som har mistet ambulasjonen).
• Kunne gi informert samtykke og/eller samtykke skriftlig signert av subjektet og/eller forelder(e)/verge (i henhold til lokale forskrifter).

Ekskluderingskriterier:

• Personen hadde en alvorlig uønsket opplevelse eller som oppfylte sikkerhetsstoppkriterier som forblir uavklart fra protokoll DMD114876, som etter legen som utførte denne protokollen kunne ha vært tilskrevet studiemedisin, og som pågår. Når det er løst, kan emnet være kvalifisert til å registrere seg etter konsultasjon med GlaxoSmithKline (GSK) Medical Lead.
• Bruk av antikoagulantia, antitrombotika eller blodplatehemmende midler, eller tidligere behandling med undersøkelsesmedisiner, unntatt drisapersen, innen 28 dager etter første administrasjon av drisapersen.