左卡尼汀治疗 Vismodegib 相关肌肉痉挛患者
2017年8月3日 更新者：Anne Chang、Stanford University
双盲、随机、安慰剂对照的两期交叉研究，以评估左卡尼汀对 Vismodegib 相关肌肉痉挛的影响
这项随机临床试验研究了左卡尼汀在治疗与 vismodegib 相关的肌肉痉挛患者中的作用。
左卡尼汀可以减少由 vismodegib 引起的肌肉痉挛。
研究概览
详细说明
主要目标：
I. 确定左卡尼汀与安慰剂相比对肌肉痉挛频率的影响（中位数百分比比较）
次要目标：
I. 与安慰剂相比，评估左卡尼汀后肌肉痉挛的强度。
二。 与安慰剂相比，评估服用左卡尼汀后与日常生活活动或社会心理功能相关的反应。
三、 评估服用左卡尼汀或安慰剂后受肌肉痉挛影响的身体部位数量。
四、 评估左卡尼汀与安慰剂的所有不良反应的频率和严重程度。
大纲：患者被随机分配到 2 个治疗组中的 1 个。
ARM I：患者在第 1-4 周期间每天两次 (BID) 口服 (PO) 左卡尼汀。 清除期为第 5-8 周。 然后，患者在第 9-12 周内每天两次交叉服用安慰剂 PO。
ARM II：患者在第 1-4 周期间每天两次接受安慰剂 PO。 清除期为第 5-8 周。 然后，患者在第 9-12 周期间交叉使用左卡尼汀。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Stanford、California、美国、94305
- Stanford University, School of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 每天服用vismodegib
- 受试者在筛选时将肌肉痉挛问卷的第 1 项回答为中度或重度强度
- 筛选时每天至少有一次肌肉痉挛
- 启动 vismodegib 后肌肉痉挛发作
- 愿意并能够理解并签署同意书
排除标准：
- 在 vismodegib 开始之前存在肌肉痉挛或活动性神经系统疾病
- 筛选时使用甲状腺药物
- 筛选时使用香豆素或醋硝香豆素
- 入组后 4 周内改变肌肉松弛药物治疗方案
- 如果在入组前 4 周接受稳定的肌肉松弛药物治疗方案，则不愿意在研究过程中保持肌肉松弛药物治疗方案不变
- 存在严重的肾脏疾病或血液透析，这会导致全身左卡尼汀水平急剧下降
- 癫痫发作史
- 已知缺乏肉碱（遗传等）
- 任何可能使患者在参与研究期间面临更高风险的不受控制的医疗状况（由临床研究者自行决定）
- 无法或不愿遵守学习程序
- 怀孕或哺乳期
- 所有有生育能力的女性患者，包括末次月经后 1 年以内的女性患者，都需要在筛选、登记期间以及第 0、4、8 和 12 周进行妊娠试验
- 如果育龄女性或育龄女性的男性伴侣在使用 vismodegib 时不愿使用两种医学上可靠的避孕方法
- 在最后一次 vismodegib 剂量后的 7 个月内不愿放弃体液（血液、血小板等）的捐献
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Arm I（左卡尼汀开始）
患者在第 1-4 周内接受左卡尼汀 PO BID。
清除期为第 5-8 周。
然后，患者在第 9-12 周期间交叉服用安慰剂。
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辅助研究
给定采购订单
其他名称：
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安慰剂比较：第二组（安慰剂开始）
患者在第 1-4 周期间接受安慰剂 PO BID。
清除期为第 5-8 周。
然后，患者在第 9-12 周期间交叉使用左卡尼汀。
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辅助研究
给定采购订单
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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左卡尼汀和安慰剂之间肌肉痉挛频率（定义为每周次数）的百分比差异
大体时间：12周
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Wilcoxon 秩和检验，配对
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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左卡尼汀和安慰剂后肌肉痉挛严重程度的变化
大体时间：12周
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Wilcoxon 秩和检验，配对
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12周
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服用左卡尼汀和安慰剂后受肌肉痉挛影响的身体部位数量的变化
大体时间：12周
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Wilcoxon 秩和检验，配对
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12周
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服用左卡尼汀和安慰剂后痉挛对日常生活活动（如睡眠或驾驶）的影响发生变化
大体时间：12周
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根据问卷项目测量
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12周
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左卡尼汀和安慰剂后肌肉痉挛的社会/情绪影响
大体时间：12周
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根据问卷项目测量
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12周
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左卡尼汀和安慰剂后不良事件的发生频率
大体时间：12周
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根据 CTCAE 4.03
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12周
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左卡尼汀和安慰剂后不良事件的严重程度
大体时间：12周
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根据 CTCAE 4.03
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12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Anne Lynn Chang、Stanford University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年3月1日
初级完成 (实际的)
2017年3月15日
研究完成 (实际的)
2017年3月15日
研究注册日期
首次提交
2013年7月2日
首先提交符合 QC 标准的
2013年7月2日
首次发布 (估计)
2013年7月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年8月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年8月3日
最后验证
2017年8月1日
更多信息
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