评估 LUM001 联合熊去氧胆酸治疗原发性胆汁性肝硬化患者的 2 期研究 (CLARITY)
2019年3月15日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
一项评估 LUM001 的随机、双盲、安慰剂对照研究，LUM001 是一种顶端钠依赖性胆汁酸转运抑制剂 (ASBTi) 联合熊去氧胆酸 (UDCA) 治疗原发性胆汁性肝硬化患者
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究。
这是一项针对原发性胆汁性肝硬化成人的为期 13 周的 2 期研究，旨在比较每日服用 UDCA 联合 LUM001 或安慰剂的效果。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
66
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
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California
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La Jolla、California、美国、92037
- Scripps Clinic
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California at Davis
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60637
- University Of Chicago Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国、40202
- University of Louisville
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
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Saint Paul、Minnesota、美国、55114
- Minnesota Gastroenterology
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63104
- St. Louis University
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New York
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New York、New York、美国、10021
- Weill Cornell Medical College
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、美国、77030
- Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah Health Science center
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Virginia
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Newport News、Virginia、美国、23602
- Liver Institute of Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98104
- University of Washington Harborview Medical Center
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London、英国、NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London、英国、W2 1NY
- Imperial College London St Mary's Hospital
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England
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Birmingham、England、英国、B15 2TT
- University of Birmingham
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Liverpool、England、英国、L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
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Newcastle Upon Tyne、England、英国、NE1 4LP
- Newcastle University
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Oxford、England、英国、OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 原发性胆汁性肝硬化的诊断
- 中度至重度瘙痒
- 服用熊去氧胆酸 (UDCA) 至少 6 个月，或不能耐受 UDCA
- 在开始任何研究程序之前能够理解并愿意签署知情同意书
排除标准：
- 其他伴随的显着肝病的病史或存在
- 肝移植
- 已知的 HIV 感染
- 怀孕或哺乳期的妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：LUM001 和熊去氧胆酸 (UDCA)
每天口服一次
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其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂和熊去氧胆酸 (UDCA)
每天口服一次
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用成人瘙痒报告结果 (ItchRO) 在第 13 周/提前终止 (ET) 时的每周总分，从基线改变瘙痒症
大体时间：基线和第 13 周/东部时间
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使用 ItchRO 测量评估瘙痒，作为电子日记 (eDiary) 管理，参与者每天两次（早上和晚上）完成。
(ItchRO) 分数范围从 0 到 10，0 代表不痒，10 代表非常痒。
早晚 ItchRO 报告中的最高分代表每日得分：衡量前 24 小时内最严重的瘙痒程度。
每周总分计算为报告时间点之前 7 天的每日分数总和：随机分组前 7 天或第 13 周/ET 就诊前 7 天。
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基线和第 13 周/东部时间
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在第 4、8 和 13 周使用成人 ItchRO 每周总和评分改变瘙痒症的基线
大体时间：基线，第 4、8 和 13 周
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ItchRO 评分范围为 0 到 10，0 代表不痒，10 代表非常痒。
早晚 ItchRO 报告中的最高分代表每日得分：衡量前 24 小时内最严重的瘙痒程度。
每周总分计算为报告时间点之前 7 天的每日分数总和：随机分组前 7 天或第 13 周/ET 就诊前 7 天。
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基线，第 4、8 和 13 周
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使用成人 ItchRO 在第 4、8、13 周和基线后最后一次访问（第 13 周/东部时间）的平均每日得分从基线改变瘙痒症
大体时间：基线、第 4、8、13 周和最后一次基线后访问（第 13 周/东部时间）
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ItchRO 评分范围为 0 到 10，0 代表不痒，10 代表非常痒。
早晚 ItchRO 报告中的最高分代表每日得分：衡量前 24 小时内最严重的瘙痒程度。
成人 ItchRO 平均每日分数是每日分数的总和除以成人 ItchRO 完成的天数，使用报告访问日期之前的 7 天。
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基线、第 4、8、13 周和最后一次基线后访问（第 13 周/东部时间）
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第 4、8、13 周和最后一次基线后访问（第 13 周/东部时间）碱性磷酸酶 (ALP) 相对于基线的变化
大体时间：基线、第 4、8、13 周和最后一次基线后（第 13 周/东部时间）
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使用收集的血样评估实验室血清 ALP 酶水平。
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基线、第 4、8、13 周和最后一次基线后（第 13 周/东部时间）
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在第 4、8、13 周和最后一次基线访问后（第 13 周/东部时间）5-D 瘙痒评分相对于基线的变化
大体时间：基线、第 4、8、13 周和最后一次基线后访问（第 13 周/东部时间）
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5-D 痒（经验证的瘙痒测量仪器）量表是为对随时间变化敏感的瘙痒进行多维量化而开发的。
5 维瘙痒量表包括 5 个领域（持续时间、程度、方向、功能障碍和瘙痒的分布）。
总的 5-D 分数是通过分别对每个领域进行评分然后将它们加在一起获得的。
5-D 总分介于 5（无瘙痒）和 25（最严重的瘙痒）之间。
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基线、第 4、8、13 周和最后一次基线后访问（第 13 周/东部时间）
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第 4、8、13 周和最后一次基线访视后（第 13 周/东部时间）空腹血清胆汁酸水平相对于基线的变化
大体时间：基线、第 4、8、13 周和最后一次基线后访问（第 13 周/东部时间）
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使用收集的血样评估实验室血清胆汁酸水平。
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基线、第 4、8、13 周和最后一次基线后访问（第 13 周/东部时间）
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根据血清 7 Alpha-Hydroxy-4-Cholesten-3-One C4 水平 [7 Alpha C4]）在第 4、8、13 周和最后一次基线访视后（第 13 周/东部时间）测量的胆汁酸合成相对于基线的变化)
大体时间：基线、第 4、8、13 周和最后一次基线后访问（第 13 周/东部时间）
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C4 7 α-hydroxy-4-cholesten-3-one 是从胆固醇生化合成胆汁酸的中间体，其浓度反映了胆汁酸合成途径的活性。
C4 水平升高表明胆汁酸吸收不良。
使用收集的血液样本评估实验室 C4 水平。
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基线、第 4、8、13 周和最后一次基线后访问（第 13 周/东部时间）
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生治疗突发不良事件 (TEAE) 和治疗突发严重不良事件 (TESAE) 的参与者人数
大体时间：从研究药物的第一次剂量到治疗期（或 ET）的 13 周 + 14 天（约 15 周）
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不良事件 (AE) 被定义为与使用研究产品暂时相关的任何不利和意外迹象（包括异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否被认为与产品相关。
严重不良事件 (SAE) 被定义为导致以下任何结果或由于任何其他原因被认为具有重大意义的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常或出生缺陷；不符合上述任何标准但危及参与者或需要医疗或手术干预以防止上述结果之一的重要医疗事件。
TEAE 被定义为在研究期间发生的任何 AE，从研究产品给药开始到研究结束（13 周治疗期（或 ET）+ 14 天]），或自给药开始后恶化.
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从研究药物的第一次剂量到治疗期（或 ET）的 13 周 + 14 天（约 15 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年8月1日
初级完成 (实际的)
2015年4月1日
研究完成 (实际的)
2015年4月1日
研究注册日期
首次提交
2013年7月17日
首先提交符合 QC 标准的
2013年7月17日
首次发布 (估计)
2013年7月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月15日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
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