原発性胆汁性肝硬変患者におけるLUM001とウルソデオキシコール酸の併用を評価する第2相試験 (CLARITY)
2019年3月15日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
原発性胆汁性肝硬変患者におけるウルソデオキシコール酸（UDCA）と組み合わせた先端ナトリウム依存性胆汁酸トランスポーター阻害剤（ASBTi）であるLUM001を評価する第2相無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この研究は、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設研究です。
これは、原発性胆汁性肝硬変の成人を対象とした 13 週間の第 2 相試験であり、LUM001 またはプラセボと組み合わせた UDCA の毎日の投与の効果を比較するように設計されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
66
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- Scripps Clinic
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California at Davis
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University of Louisville
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55114
- Minnesota Gastroenterology
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- St. Louis University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Weill Cornell Medical College
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Health Science Center
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Virginia
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Newport News、Virginia、アメリカ、23602
- Liver Institute of Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98104
- University of Washington Harborview Medical Center
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London、イギリス、W2 1NY
- Imperial College London St Mary's Hospital
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England
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Birmingham、England、イギリス、B15 2TT
- University of Birmingham
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Liverpool、England、イギリス、L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
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Newcastle Upon Tyne、England、イギリス、NE1 4LP
- Newcastle University
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Oxford、England、イギリス、OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 原発性胆汁性肝硬変の診断
- 中等度から重度のかゆみ
- ウルソデオキシコール酸（UDCA）を6か月以上服用している、またはUDCAに耐えられない
- -研究手順の開始前に、インフォームドコンセントを理解する能力と署名する意欲
除外基準:
- -他の付随する重大な肝疾患の病歴または存在
- 肝移植
- 既知のHIV感染
- 妊娠中または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：LUM001 とウルソデオキシコール酸 (UDCA)
1日1回経口投与
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他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボとウルソデオキシコール酸 (UDCA)
1日1回経口投与
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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成人のかゆみ報告アウトカム（ItchRO）を使用したそう痒症のベースラインからの変化 13週目/早期終了（ET）での週ごとの合計スコア
時間枠：ベースラインと 13 週目/ET
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かゆみは、参加者が 1 日 2 回 (朝と夕方) に記入する電子日記 (eDiary) として管理される ItchRO 測定を使用して評価されました。
(ItchRO) スコアは 0 ～ 10 の範囲で、0 はかゆみがないことを表し、10 は非常に激しいかゆみを表します。
朝と夜の ItchRO レポート間の最高スコアは、毎日のスコアを表し、過去 24 時間の最悪のかゆみの尺度です。
週ごとの合計スコアは、報告される時点の前の 7 日間の毎日のスコアの合計として計算されました。
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ベースラインと 13 週目/ET
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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4、8、13 週目の成人 ItchRO 週間合計スコアを使用したそう痒症のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、4、8、13 週目
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ItchRO スコアは 0 から 10 の範囲で、0 はかゆみがないことを表し、10 は非常に激しいかゆみを表します。
朝と夜の ItchRO レポート間の最高スコアは、毎日のスコアを表し、過去 24 時間の最悪のかゆみの尺度です。
週ごとの合計スコアは、報告される時点の前の 7 日間の毎日のスコアの合計として計算されました。
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ベースライン、4、8、13 週目
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4、8、13 週目、およびベースライン後の最後の訪問時 (13 週目/ET) の成人 ItchRO 平均 1 日スコアを使用したそう痒症のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、4、8、13 週目、およびベースライン後の最後の訪問 (13 週目/ET)
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ItchRO スコアは 0 から 10 の範囲で、0 はかゆみがないことを表し、10 は非常に激しいかゆみを表します。
朝と夜の ItchRO レポート間の最高スコアは、毎日のスコアを表し、過去 24 時間の最悪のかゆみの尺度です。
成人 ItchRO の 1 日の平均スコアは、報告された訪問日の 7 日前を使用して、成人 ItchRO を完了した日数で割った 1 日のスコアの合計です。
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ベースライン、4、8、13 週目、およびベースライン後の最後の訪問 (13 週目/ET)
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4、8、13週目、およびベースライン後の最後の来院時（13週目/ ET）のアルカリホスファターゼ（ALP）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、4、8、13 週目、およびベースライン後の最後の (13 週目/ET)
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検査室の血清ALP酵素レベルは、採取した血液サンプルを使用して評価しました。
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ベースライン、4、8、13 週目、およびベースライン後の最後の (13 週目/ET)
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4、8、13週目、および最後のポストベースライン訪問時の5-Dかゆみスコアのベースラインからの変化（13週/ ET）
時間枠：ベースライン、4、8、13 週目、およびベースライン後の最後の訪問 (13 週目/ET)
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5-D itch (かゆみを測定する検証済みの機器) スケールは、経時変化に敏感なそう痒の多次元定量化のために開発されました。
5-D のかゆみスケールには、5 つのドメイン (期間、程度、方向、障害、およびそう痒の分布) が含まれていました。
合計 5-D スコアは、各ドメインを個別にスコアリングし、それらを合計することによって得られました。
5-D 合計スコアは、5 (かゆみなし) から 25 (最も重度のかゆみ) の範囲でした。
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ベースライン、4、8、13 週目、およびベースライン後の最後の訪問 (13 週目/ET)
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4、8、13週目、および最後のベースライン訪問後の空腹時血清胆汁酸レベルのベースラインからの変化（13週/ ET）
時間枠：ベースライン、4、8、13 週目、およびベースライン後の最後の訪問 (13 週目/ET)
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検査室の血清胆汁酸レベルは、採取した血液サンプルを使用して評価されました。
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ベースライン、4、8、13 週目、およびベースライン後の最後の訪問 (13 週目/ET)
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血清 7 アルファ-ヒドロキシ-4-コレステン-3-ワン C4 レベル [7 アルファ C4]) によって測定される胆汁酸合成のベースラインからの変化 4、8、13 週目、および最後のポストベースライン訪問 (13 週/ET) )
時間枠：ベースライン、4、8、13週目、およびベースライン後の最後の訪問（13週目/ ET）
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C4 7 アルファ-ヒドロキシ-4-コレステン-3-オンは、コレステロールからの胆汁酸の生化学的合成における中間体であり、その濃度は胆汁酸合成経路の活性を反映しています。
C4 レベルの上昇は、胆汁酸の吸収不良を示します。
検査室の C4 レベルは、採取した血液サンプルを使用して評価しました。
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ベースライン、4、8、13週目、およびベースライン後の最後の訪問（13週目/ ET）
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に起因する有害事象（TEAE）および治療に起因する重篤な有害事象（TESAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬初回投与時から投与期間（またはET）13週間＋14日（約15週間）まで
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有害事象（AE）は、製品に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、治験薬の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患として定義されました。
重大な有害事象 (SAE) は、以下の結果のいずれかをもたらすか、またはその他の理由で重大とみなされる AE として定義されました。初期または長期の入院患者;生命を脅かす;永続的または重大な障害/無能力;先天異常または先天異常;上記の基準のいずれも満たさなかったが、参加者を危険にさらした、または上記の結果の1つを防ぐために医学的または外科的介入を必要とした重要な医療イベント。
TEAE は、治験薬の投与開始から試験終了まで (13 週間の治療期間 (または ET) + 14 日]) の試験中に発生した、または投与開始以降に悪化した任意の AE として定義されました。 .
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治験薬初回投与時から投与期間（またはET）13週間＋14日（約15週間）まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年8月1日
一次修了 (実際)
2015年4月1日
研究の完了 (実際)
2015年4月1日
試験登録日
最初に提出
2013年7月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年7月17日
最初の投稿 (見積もり)
2013年7月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年3月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年3月15日
最終確認日
2019年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
プラセボの臨床試験
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Palacky University完了
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Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了
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Advice Pharma Group srl積極的、募集していない肥満 | 栄養障害 | 体重 | 減量 | 食生活 | 太りすぎと肥満 | 健康行動 | ダイエット、健康 | ダイエット習慣 | ライフスタイル | 栄養、健康 | 行動障害イタリア
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University Hospital, Strasbourg, France積極的、募集していない