Fase 2-onderzoek ter evaluatie van LUM001 in combinatie met ursodeoxycholzuur bij patiënten met primaire biliaire cirrose (CLARITY)
15 maart 2019 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van LUM001, een apicale natriumafhankelijke galzuurtransportremmer (ASBTi) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij patiënten met primaire biliaire cirrose
De studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, multicenter studie.
Het is een 13 weken durende fase 2-studie bij volwassenen met primaire biliaire cirrose, ontworpen om het effect van dagelijkse dosering met UDCA in combinatie met LUM001 of placebo te vergelijken.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
66
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, W2 1NY
- Imperial College London St Mary's Hospital
-
-
England
-
Birmingham, England, Verenigd Koninkrijk, B15 2TT
- University of Birmingham
-
Liverpool, England, Verenigd Koninkrijk, L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, England, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
- Newcastle University
-
Oxford, England, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- Scripps Clinic
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- University of California at Davis
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- University of Louisville
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55114
- Minnesota Gastroenterology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
- St. Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Health Science center
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Verenigde Staten, 23602
- Liver Institute of Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van primaire biliaire cirrose
- Matige tot ernstige jeuk
- Ursodeoxycholzuur (UDCA) gedurende ten minste 6 maanden gebruiken of UDCA niet verdragen
- Vermogen om te begrijpen en bereidheid om geïnformeerde toestemming te ondertekenen voorafgaand aan de start van enige studieprocedures
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis of aanwezigheid van andere gelijktijdige significante leverziekte
- Levertransplantatie
- Bekende hiv-infectie
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: LUM001 en ursodeoxycholzuur (UDCA)
Eenmaal daags oraal toegediend
|
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo en ursodeoxycholzuur (UDCA)
Eenmaal daags oraal toegediend
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline bij pruritus met behulp van Adult Itch Reported Outcome (ItchRO) Wekelijkse somscore in week 13/vroegtijdige beëindiging (ET)
Tijdsspanne: Basislijn en week 13/ET
|
Pruritus werd beoordeeld met behulp van ItchRO-meting, toegediend als een elektronisch dagboek (eDiary) dat tweemaal per dag door de deelnemers werd ingevuld ('s ochtends en' s avonds).
(ItchRO)-scores varieerden van 0 tot 10, waarbij 0 staat voor geen jeuk en 10 voor zeer ernstige jeuk.
De hoogste score tussen de ochtend- en avond ItchRO-rapporten vertegenwoordigde de dagelijkse score: een maat voor de ergste jeuk in de afgelopen 24 uur.
De wekelijkse somscore werd berekend als de som van de dagelijkse scores voor de 7 dagen voorafgaand aan het gerapporteerde tijdstip: 7 dagen voorafgaand aan randomisatie of 7 dagen voorafgaand aan week 13/ET-bezoek.
|
Basislijn en week 13/ET
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline bij pruritus met behulp van volwassen ItchRO wekelijkse somscores in week 4, 8 en 13
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 8 en 13
|
ItchRO-scores hadden een bereik van 0 tot 10, waarbij 0 staat voor geen jeuk en 10 voor zeer ernstige jeuk.
De hoogste score tussen de ochtend- en avond ItchRO-rapporten vertegenwoordigde de dagelijkse score: een maat voor de ergste jeuk in de afgelopen 24 uur.
De wekelijkse somscore werd berekend als de som van de dagelijkse scores voor de 7 dagen voorafgaand aan het gerapporteerde tijdstip: 7 dagen voorafgaand aan randomisatie of 7 dagen voorafgaand aan week 13/ET-bezoek.
|
Basislijn, week 4, 8 en 13
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in pruritus met behulp van volwassen jeukRO Gemiddelde dagelijkse scores in week 4, 8, 13 en laatste bezoek na baseline (week 13/ET)
Tijdsspanne: Baseline, weken 4, 8, 13 en laatste bezoek na baseline (week 13/ET)
|
ItchRO-scores hadden een bereik van 0 tot 10, waarbij 0 staat voor geen jeuk en 10 voor zeer ernstige jeuk.
De hoogste score tussen de ochtend- en avond ItchRO-rapporten vertegenwoordigde de dagelijkse score: een maat voor de ergste jeuk in de afgelopen 24 uur.
De gemiddelde dagelijkse score van de ItchRO voor volwassenen was de som van de dagelijkse scores gedeeld door het aantal dagen dat de ItchRO voor volwassenen was voltooid, waarbij de 7 dagen voorafgaand aan de gerapporteerde bezoekdatum werden gebruikt.
|
Baseline, weken 4, 8, 13 en laatste bezoek na baseline (week 13/ET)
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in alkalische fosfatase (ALP) in week 4, 8, 13 en laatste bezoek na baseline (week 13/ET)
Tijdsspanne: Baseline, weken 4, 8, 13 en Last Post-baseline (week 13/ET)
|
Laboratoriumserum ALP-enzymniveaus werden geëvalueerd met behulp van verzamelde bloedmonsters.
|
Baseline, weken 4, 8, 13 en Last Post-baseline (week 13/ET)
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in 5-D jeukscore in week 4, 8, 13 en laatste post-baselinebezoek (week 13/ET)
Tijdsspanne: Baseline, weken 4, 8, 13 en laatste bezoek na baseline (week 13/ET)
|
De 5-D jeukschaal (gevalideerd instrument om pruritus te meten) is ontwikkeld voor de multidimensionale kwantificering van pruritus die gevoelig is voor verandering in de tijd.
De 5-D jeukschaal omvatte 5 domeinen (duur, mate, richting, handicap en verspreiding van jeuk).
De totale 5-D-score werd verkregen door elk van de domeinen afzonderlijk te scoren en ze vervolgens bij elkaar op te tellen.
5-D totaalscores varieerden tussen 5 (geen pruritus) en 25 (ernstigste pruritus).
|
Baseline, weken 4, 8, 13 en laatste bezoek na baseline (week 13/ET)
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in nuchter serumgalzuurniveau in week 4, 8, 13 en laatste post-baselinebezoek (week 13/ET)
Tijdsspanne: Baseline, weken 4, 8, 13 en laatste bezoek na baseline (week 13/ET)
|
Laboratoriumserumgalzuurniveaus werden geëvalueerd met behulp van verzamelde bloedmonsters.
|
Baseline, weken 4, 8, 13 en laatste bezoek na baseline (week 13/ET)
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in galzuursynthese zoals gemeten door serum 7 Alpha-Hydroxy-4-Cholesten-3-One C4-niveau [7 Alpha C4]) in week 4, 8, 13 en laatste post-baselinebezoek (week 13/ET )
Tijdsspanne: Baseline, weken 4, 8, 13 en laatste bezoek na baseline (week 13/ET)
|
C4 7 alfa-hydroxy-4-cholesten-3-on is een tussenproduct in de biochemische synthese van galzuren uit cholesterol en de concentraties ervan weerspiegelen de activiteit van de galzuursyntheseroute.
Verhoogde niveaus van C4 duiden op galzuurmalabsorptie.
Laboratorium C4-niveaus werden geëvalueerd met behulp van verzamelde bloedmonsters.
|
Baseline, weken 4, 8, 13 en laatste bezoek na baseline (week 13/ET)
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot de 13 weken behandelingsperiode (of ET) + 14 dagen (ongeveer 15 weken)
|
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksproduct, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan het product.
Een ernstige bijwerking (SAE) werd gedefinieerd als een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigend; aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking of aangeboren afwijking; een belangrijke medische gebeurtenis die niet voldeed aan een van de bovenstaande criteria, maar de deelnemer in gevaar bracht of medische of chirurgische interventie vereiste om een van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen.
Een TEAE werd gedefinieerd als elke bijwerking die optrad tijdens het onderzoek, vanaf het begin van de dosering van het onderzoeksproduct tot het einde van het onderzoek (13 weken behandelingsperiode (of ET) + 14 dagen]), of die verslechterde sinds het begin van de dosering. .
|
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot de 13 weken behandelingsperiode (of ET) + 14 dagen (ongeveer 15 weken)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 augustus 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 april 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 april 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 juli 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 juli 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
22 juli 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 maart 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 maart 2019
Laatst geverifieerd
1 maart 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LUM001-201
- 2013-000482-36 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .