Vaiheen 2 tutkimus LUM001:n arvioimiseksi yhdessä ursodeoksikoolihapon kanssa potilailla, joilla on primaarinen sappikirroosi (CLARITY)
perjantai 15. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus LUM001:n, apikaalisesta natriumista riippuvaisen sappihapon kuljettajan estäjän (ASBTi) arvioimiseksi yhdessä ursodeoksikoolihapon (UDCA) kanssa potilailla, joilla on primaarinen sappikirroosi
Tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus.
Se on 13 viikkoa kestävä 2. vaiheen tutkimus aikuisilla, joilla on primaarinen biliaarinen kirroosi ja jonka tarkoituksena on verrata UDCA:n päivittäisen annostelun vaikutuksia yhdessä LUM001:n tai lumelääkkeen kanssa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
66
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W2 1NY
- Imperial College London St Mary's Hospital
-
-
England
-
Birmingham, England, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TT
- University of Birmingham
-
Liverpool, England, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- Newcastle University
-
Oxford, England, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- Scripps Clinic
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California at Davis
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55114
- Minnesota Gastroenterology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- St. Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Health Science center
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Yhdysvallat, 23602
- Liver Institute of Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Primaarisen sappikirroosin diagnoosi
- Kohtalainen tai vaikea kutina
- Ursodeoksikoolihapon (UDCA) ottaminen vähintään 6 kuukauden ajan tai UDCA:ta ei siedä
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa tietoinen suostumus ennen minkä tahansa tutkimusmenettelyn aloittamista
Poissulkemiskriteerit:
- Muu samanaikainen merkittävä maksasairaus historia tai olemassaolo
- Maksansiirto
- Tunnettu HIV-infektio
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LUM001 ja ursodeoksikoolihappo (UDCA)
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
|
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo ja ursodeoksikoolihappo (UDCA)
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kutinassa käyttämällä aikuisten kutina raportoitua tulosta (ItchRO) viikoittainen kokonaispistemäärä viikolla 13 / ennenaikainen lopettaminen (ET)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 13/ET
|
Kutina arvioitiin ItchRO-mittauksella, jota annettiin sähköisenä päiväkirjana (eDiary), jota osallistujat täyttivät kahdesti päivässä (aamulla ja illalla).
(ItchRO) pisteet vaihtelivat välillä 0-10, jolloin 0 merkitsi ei kutinaa ja 10 edustaa erittäin voimakasta kutinaa.
Korkein pistemäärä aamun ja illan ItchRO-raporttien välillä edusti päivittäistä tulosta: pahimman kutinan mitta edellisen 24 tunnin aikana.
Viikoittainen summapisteet laskettiin päivittäisten pisteiden summana 7 päivää ennen raportointiajankohtaa: 7 päivää ennen satunnaistamista tai 7 päivää ennen viikon 13/ET-käyntiä.
|
Lähtötilanne ja viikko 13/ET
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kutinassa käyttämällä aikuisten ItchRO:n viikoittaisia summapisteitä viikoilla 4, 8 ja 13
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 4, 8 ja 13
|
ItchRO-pisteet vaihtelivat välillä 0-10, jolloin 0 merkitsi ei kutinaa ja 10 erittäin voimakasta kutinaa.
Korkein pistemäärä aamun ja illan ItchRO-raporttien välillä edusti päivittäistä tulosta: pahimman kutinan mitta edellisen 24 tunnin aikana.
Viikoittainen summapisteet laskettiin päivittäisten pisteiden summana 7 päivää ennen raportointiajankohtaa: 7 päivää ennen satunnaistamista tai 7 päivää ennen viikon 13/ET-käyntiä.
|
Lähtötilanne, viikot 4, 8 ja 13
|
|
Muutos lähtötasosta kutinassa käyttämällä aikuisten ItchRO:n keskimääräisiä päivittäisiä pisteitä viikoilla 4, 8, 13 ja viimeisellä perustilanteen jälkeisellä käynnillä (viikko 13/ET)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 4, 8, 13 ja viimeinen perustilanteen jälkeinen käynti (viikko 13/ET)
|
ItchRO-pisteet vaihtelivat välillä 0-10, jolloin 0 merkitsi ei kutinaa ja 10 erittäin voimakasta kutinaa.
Korkein pistemäärä aamun ja illan ItchRO-raporttien välillä edusti päivittäistä tulosta: pahimman kutinan mitta edellisen 24 tunnin aikana.
Aikuisten ItchRO:n keskimääräinen päivittäinen pistemäärä oli päivittäisten pisteiden summa jaettuna päivien lukumäärällä, jolloin aikuisten ItchRO oli suoritettu, käyttäen 7 päivää ennen raportoitua käyntipäivää.
|
Lähtötilanne, viikot 4, 8, 13 ja viimeinen perustilanteen jälkeinen käynti (viikko 13/ET)
|
|
Alkalisen fosfataasin (ALP) muutos lähtötasosta viikoilla 4, 8, 13 ja viimeisellä perustilanteen jälkeisellä käynnillä (viikko 13/ET)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 4, 8, 13 ja viimeinen lähtötilanne (viikko 13/ET)
|
Laboratorio seerumin ALP-entsyymitasot arvioitiin käyttämällä kerättyjä verinäytteitä.
|
Lähtötilanne, viikot 4, 8, 13 ja viimeinen lähtötilanne (viikko 13/ET)
|
|
Muutos lähtötasosta 5-D-kutinapisteissä viikoilla 4, 8, 13 ja viimeisellä perustilan käynnin jälkeen (viikko 13/ET)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 4, 8, 13 ja viimeinen perustilanteen jälkeinen käynti (viikko 13/ET)
|
5-D-kutina-asteikko (validoitu instrumentti kutinan mittaamiseen) kehitettiin moniulotteiseen kutinan kvantifiointiin, joka on herkkä ajan mittaan muuttuville muutoksille.
5-D-kutina-asteikko sisälsi 5 aluetta (kesto, aste, suunta, vamma ja kutinan jakautuminen).
Kokonais5-D-pistemäärä saatiin pisteyttämällä kukin alue erikseen ja sitten summaamalla ne yhteen.
5-D-kokonaispisteet vaihtelivat välillä 5 (ei kutinaa) ja 25 (vakain kutina).
|
Lähtötilanne, viikot 4, 8, 13 ja viimeinen perustilanteen jälkeinen käynti (viikko 13/ET)
|
|
Paaston seerumin sappihappotason muutos lähtötasosta viikoilla 4, 8, 13 ja viimeisellä perustilan jälkeisellä käynnillä (viikko 13/ET)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 4, 8, 13 ja viimeinen perustilanteen jälkeinen käynti (viikko 13/ET)
|
Laboratorio seerumin sappihappotasot arvioitiin käyttämällä kerättyjä verinäytteitä.
|
Lähtötilanne, viikot 4, 8, 13 ja viimeinen perustilanteen jälkeinen käynti (viikko 13/ET)
|
|
Muutos sappihapposynteesin lähtötasosta mitattuna seerumin 7 alfa-hydroksi-4-kolesteroli-3-One C4 -tasolla [7 Alpha C4]) viikoilla 4, 8, 13 ja viimeisellä lähtötilanteen jälkeisellä käynnillä (viikko 13/ET) )
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 4, 8, 13 ja viimeinen perustilanteen jälkeinen käynti (viikko 13/ET)
|
C47-alfa-hydroksi-4-kolesteen-3-oni on välituote sappihappojen biokemiallisessa synteesissä kolesterolista ja sen pitoisuudet heijastavat sappihapon synteesireitin aktiivisuutta.
Kohonneet C4-tasot osoittavat sappihapon imeytymishäiriötä.
Laboratorio-C4-tasot arvioitiin käyttämällä kerättyjä verinäytteitä.
|
Lähtötilanne, viikot 4, 8, 13 ja viimeinen perustilanteen jälkeinen käynti (viikko 13/ET)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 13 viikon hoitojaksoon (tai ET) + 14 päivään (noin 15 viikkoa)
|
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimustuotteen käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tuotteeseen vai ei.
Vakava haittatapahtuma (SAE) määriteltiin haittavaikutukseksi, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma tai syntymävika; tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka ei täyttänyt mitään yllä olevista kriteereistä, mutta vaaransi osallistujan tai vaati lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä jonkin yllä mainitun seurauksen estämiseksi.
TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka ilmeni tutkimuksen aikana tutkimustuotteen annostelun alusta tutkimuksen loppuun (13 viikkoa hoitojaksoa (tai ET) + 14 päivää ]) tai joka paheni annostelun aloittamisen jälkeen. .
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 13 viikon hoitojaksoon (tai ET) + 14 päivään (noin 15 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. elokuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 17. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 22. heinäkuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 27. maaliskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. maaliskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LUM001-201
- 2013-000482-36 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .