2. fázisú vizsgálat a LUM001 és az ursodeoxikólsav kombinációjának értékelésére elsődleges biliaris cirrhosisban szenvedő betegeknél (CLARITY)
2019. március 15. frissítette: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a LUM001 apikális nátrium-függő epesav transzporter gátló (ASBTi) urzodezoxikólsavval (UDCA) kombinációban történő értékelésére elsődleges epecirrhosisban szenvedő betegeknél
A vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat.
Ez egy 13 hetes, 2. fázisú vizsgálat primer biliaris cirrhosisban szenvedő felnőtteknél, amelynek célja az UDCA napi adagolása LUM001-gyel vagy placebóval kombinálva történő összehasonlítása.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
66
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Egyesült Királyság, W2 1NY
- Imperial College London St Mary's Hospital
-
-
England
-
Birmingham, England, Egyesült Királyság, B15 2TT
- University of Birmingham
-
Liverpool, England, Egyesült Királyság, L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, England, Egyesült Királyság, NE1 4LP
- Newcastle University
-
Oxford, England, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
- Scripps Clinic
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- University of California at Davis
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- University of Louisville
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55114
- Minnesota Gastroenterology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- St. Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah Health Science center
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Egyesült Államok, 23602
- Liver Institute of Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az elsődleges biliaris cirrhosis diagnózisa
- Közepes vagy súlyos viszketés
- Ursodeoxycholic sav (UDCA) szedése legalább 6 hónapig, vagy nem tolerálja az UDCA-t
- Képes megérteni és hajlandó aláírni a tájékozott beleegyezést bármely vizsgálati eljárás megkezdése előtt
Kizárási kritériumok:
- Egyéb egyidejű jelentős májbetegség anamnézisében vagy jelenléte
- Májátültetés
- Ismert HIV-fertőzés
- Terhes vagy szoptató nők
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: LUM001 és ursodeoxikólsav (UDCA)
Szájon át naponta egyszer
|
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo és ursodeoxikólsav (UDCA)
Szájon át naponta egyszer
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a viszketés kiindulási állapotához képest a felnőttkori viszketés által jelentett eredmény (ItchRO) heti összesített pontszáma alapján a 13. héten / korai felmondás (ET)
Időkeret: Alapállapot és 13. hét/ET
|
A viszketést ItchRO méréssel értékelték, amelyet elektronikus naplóként (eDiary) vezettek be, amelyet a résztvevők naponta kétszer (reggel és este) töltöttek ki.
(ItchRO) pontszámok 0 és 10 között változtak, ahol a 0 azt jelenti, hogy nincs viszketés, a 10 pedig nagyon súlyos viszketést.
A reggeli és az esti ItchRO jelentések közötti legmagasabb pontszám a napi pontszámot jelentette: az előző 24 órás időszak legrosszabb viszketésének mértéke.
A heti összesített pontszámot a jelentés időpontját megelőző 7 nap napi pontszámainak összegeként számítottuk ki: 7 nappal a randomizálás előtt vagy 7 nappal a 13. hét/ET vizit előtt.
|
Alapállapot és 13. hét/ET
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a viszketés kiindulási állapotához képest a felnőtt ItchRO heti összesített pontszámával a 4., 8. és 13. héten
Időkeret: Alapállapot, 4., 8. és 13. hét
|
Az ItchRO pontszámok 0 és 10 között voltak, ahol a 0 azt jelenti, hogy nincs viszketés, a 10 pedig nagyon súlyos viszketést.
A reggeli és az esti ItchRO jelentések közötti legmagasabb pontszám a napi pontszámot jelentette: az előző 24 órás időszak legrosszabb viszketésének mértéke.
A heti összesített pontszámot a jelentés időpontját megelőző 7 nap napi pontszámainak összegeként számítottuk ki: 7 nappal a randomizálás előtt vagy 7 nappal a 13. hét/ET vizit előtt.
|
Alapállapot, 4., 8. és 13. hét
|
|
Változás a viszketés kiindulási állapotához képest a felnőtt ItchRO átlagos napi pontszámával a 4., 8., 13. héten és az utolsó kiindulási látogatás után (13. hét/ET)
Időkeret: Kiindulási állapot, 4., 8., 13. hét és utolsó utáni látogatás (13. hét/ET)
|
Az ItchRO pontszámok 0 és 10 között voltak, ahol a 0 azt jelenti, hogy nincs viszketés, a 10 pedig nagyon súlyos viszketést.
A reggeli és az esti ItchRO jelentések közötti legmagasabb pontszám a napi pontszámot jelentette: az előző 24 órás időszak legrosszabb viszketésének mértéke.
Felnőtt ItchRO átlagos napi pontszáma a napi pontszámok összege osztva a felnőtt ItchRO teljesítése napjainak számával, a jelentett látogatási dátumot megelőző 7 nap alapján.
|
Kiindulási állapot, 4., 8., 13. hét és utolsó utáni látogatás (13. hét/ET)
|
|
Az alkalikus foszfatáz (ALP) kiindulási értékének változása a 4., 8., 13. héten és az utolsó kiindulási látogatás után (13. hét/ET)
Időkeret: Kiindulási állapot, 4., 8., 13. hét és utolsó utáni alaphelyzet (13. hét/ET)
|
A laboratóriumi szérum ALP enzimszinteket gyűjtött vérminták segítségével értékelték ki.
|
Kiindulási állapot, 4., 8., 13. hét és utolsó utáni alaphelyzet (13. hét/ET)
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az 5-D viszketési pontszámban a 4., 8., 13. héten és az utolsó utáni kiindulási látogatás után (13. hét/ET)
Időkeret: Kiindulási állapot, 4., 8., 13. hét és utolsó utáni látogatás (13. hét/ET)
|
Az 5-D viszketés (validált műszer a viszketés mérésére) skálát az időbeli változásokra érzékeny viszketés többdimenziós számszerűsítésére fejlesztették ki.
Az 5-D viszketési skála 5 tartományt tartalmazott (a viszketés időtartama, mértéke, iránya, fogyatékossága és megoszlása).
A teljes 5-D pontszámot úgy kaptuk meg, hogy minden egyes tartományt külön-külön pontoztunk, majd összeadtuk őket.
Az 5-D összpontszám 5 (nincs viszketés) és 25 (legsúlyosabb viszketés) között mozgott.
|
Kiindulási állapot, 4., 8., 13. hét és utolsó utáni látogatás (13. hét/ET)
|
|
Az éhgyomri szérum epesavszintjének változása a kiindulási értékhez képest a 4., 8., 13. héten és az utolsó utáni kiindulási vizitnél (13. hét/ET)
Időkeret: Kiindulási állapot, 4., 8., 13. hét és utolsó utáni látogatás (13. hét/ET)
|
A laboratóriumi szérum epesavszinteket gyűjtött vérminták segítségével értékelték ki.
|
Kiindulási állapot, 4., 8., 13. hét és utolsó utáni látogatás (13. hét/ET)
|
|
Változás az epesavszintézis kiindulási értékéhez képest a 7-es szérum alfa-hidroxi-4-koleszten-3-one C4 szintje [7 alfa C4]) alapján a 4., 8., 13. héten és az utolsó utáni kiindulási vizitben (13. hét/ET) )
Időkeret: Kiindulási helyzet, 4., 8., 13. hét és utolsó utáni látogatás (13. hét/ET)
|
A C47-alfa-hidroxi-4-koleszten-3-on az epesavak koleszterinből történő biokémiai szintézisének köztiterméke, és koncentrációja az epesav-szintetikus folyamat aktivitását tükrözi.
Az emelkedett C4 szint epesav felszívódási zavart jelez.
A laboratóriumi C4 szinteket gyűjtött vérminták segítségével értékelték ki.
|
Kiindulási helyzet, 4., 8., 13. hét és utolsó utáni látogatás (13. hét/ET)
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) és a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekben (TESAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 13 hetes kezelési időszakig (vagy ET) + 14 nap (körülbelül 15 hét)
|
A nemkívánatos esemény (AE) minden olyan kedvezőtlen és nem szándékolt jelet (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), tünetet vagy betegséget jelent, amely időlegesen összefügg a vizsgálati készítmény használatával, függetlenül attól, hogy a termékkel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem.
Súlyos nemkívánatos eseményként (SAE) olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármely más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes; tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség; olyan fontos egészségügyi esemény, amely a fenti kritériumok egyikének sem felelt meg, de veszélyeztette a résztvevőt, vagy orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényelt a fent felsorolt kimenetelek valamelyikének megakadályozása érdekében.
TEAE-nek minősül minden olyan mellékhatás, amely a vizsgálat során, a vizsgálati készítmény adagolásának kezdetétől a vizsgálat végéig (13 hetes kezelési időszak (vagy ET) + 14 nap ], vagy az adagolás kezdete óta súlyosbodott. .
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 13 hetes kezelési időszakig (vagy ET) + 14 nap (körülbelül 15 hét)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. április 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. július 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. július 17.
Első közzététel (Becslés)
2013. július 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. március 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. március 15.
Utolsó ellenőrzés
2019. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LUM001-201
- 2013-000482-36 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .