Étude de phase 2 pour évaluer LUM001 en association avec l'acide ursodésoxycholique chez des patients atteints de cirrhose biliaire primitive (CLARITY)
15 mars 2019 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer LUM001, un inhibiteur apical du transporteur des acides biliaires dépendant du sodium (ASBTi) en association avec l'acide ursodésoxycholique (UDCA) chez les patients atteints de cirrhose biliaire primitive
L'étude est une étude multicentrique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo.
Il s'agit d'une étude de phase 2 de 13 semaines chez des adultes atteints de cirrhose biliaire primitive conçue pour comparer l'effet de l'administration quotidienne d'UDCA en association avec LUM001 ou un placebo.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
66
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
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London, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London, Royaume-Uni, W2 1NY
- Imperial College London St Mary's Hospital
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England
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Birmingham, England, Royaume-Uni, B15 2TT
- University of Birmingham
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Liverpool, England, Royaume-Uni, L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
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Newcastle Upon Tyne, England, Royaume-Uni, NE1 4LP
- Newcastle University
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Oxford, England, Royaume-Uni, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92037
- Scripps Clinic
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California at Davis
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- University Of Chicago Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- University of Louisville
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55114
- Minnesota Gastroenterology
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
- St. Louis University
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Weill Cornell Medical College
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah Health Science center
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Virginia
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Newport News, Virginia, États-Unis, 23602
- Liver Institute of Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de la cirrhose biliaire primitive
- Prurit modéré à sévère
- Prise d'acide ursodésoxycholique (UDCA) pendant au moins 6 mois, ou incapacité à tolérer l'UDCA
- Capacité à comprendre et volonté de signer un consentement éclairé avant le début de toute procédure d'étude
Critère d'exclusion:
- Antécédents ou présence d'autres maladies hépatiques importantes concomitantes
- Greffe du foie
- Infection à VIH connue
- Femmes enceintes ou allaitantes
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: LUM001 et acide ursodésoxycholique (UDCA)
Administré par voie orale une fois par jour
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Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo et acide ursodésoxycholique (UDCA)
Administré par voie orale une fois par jour
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Variation du prurit par rapport à la valeur initiale en utilisant le résultat hebdomadaire rapporté sur les démangeaisons chez l'adulte (ItchRO) à la semaine 13/arrêt précoce (ET)
Délai: Ligne de base et Semaine 13/ET
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Le prurit a été évalué à l'aide de la mesure ItchRO, administrée sous la forme d'un journal électronique (eDiary) rempli par les participants deux fois par jour (matin et soir).
(ItchRO) les scores variaient de 0 à 10, 0 représentant aucune démangeaison et 10 représentant des démangeaisons très sévères.
Le score le plus élevé entre les rapports ItchRO du matin et du soir représentait le score quotidien : une mesure des pires démangeaisons au cours de la période de 24 heures précédente.
Le score de somme hebdomadaire a été calculé comme la somme des scores quotidiens pour les 7 jours précédant le point dans le temps signalé : 7 jours avant la randomisation ou 7 jours avant la semaine 13/visite ET.
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Ligne de base et Semaine 13/ET
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base du prurit en utilisant les scores de somme hebdomadaires de l'adulte ItchRO aux semaines 4, 8 et 13
Délai: Base de référence, semaines 4, 8 et 13
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Les scores ItchRO variaient de 0 à 10, 0 représentant aucune démangeaison et 10 représentant des démangeaisons très sévères.
Le score le plus élevé entre les rapports ItchRO du matin et du soir représentait le score quotidien : une mesure des pires démangeaisons au cours de la période de 24 heures précédente.
Le score de somme hebdomadaire a été calculé comme la somme des scores quotidiens pour les 7 jours précédant le point dans le temps signalé : 7 jours avant la randomisation ou 7 jours avant la semaine 13/visite ET.
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Base de référence, semaines 4, 8 et 13
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Changement par rapport à la ligne de base du prurit en utilisant les scores quotidiens moyens d'ItchRO chez l'adulte aux semaines 4, 8, 13 et à la dernière visite après la ligne de base (semaine 13/ET)
Délai: Consultation initiale, semaines 4, 8, 13 et dernière visite après la consultation initiale (semaine 13/ET)
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Les scores ItchRO variaient de 0 à 10, 0 représentant aucune démangeaison et 10 représentant des démangeaisons très sévères.
Le score le plus élevé entre les rapports ItchRO du matin et du soir représentait le score quotidien : une mesure des pires démangeaisons au cours de la période de 24 heures précédente.
Le score quotidien moyen d'ItchRO chez l'adulte était la somme des scores quotidiens divisé par le nombre de jours d'ItchRO chez l'adulte, en utilisant les 7 jours précédant la date de visite signalée.
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Consultation initiale, semaines 4, 8, 13 et dernière visite après la consultation initiale (semaine 13/ET)
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Changement par rapport à la ligne de base de la phosphatase alcaline (ALP) aux semaines 4, 8, 13 et dernière visite après la ligne de base (semaine 13/ET)
Délai: Ligne de base, semaines 4, 8, 13 et dernière post-ligne de base (semaine 13/ET)
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Les taux d'enzymes ALP sériques en laboratoire ont été évalués à l'aide d'échantillons de sang prélevés.
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Ligne de base, semaines 4, 8, 13 et dernière post-ligne de base (semaine 13/ET)
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Changement par rapport à la ligne de base du score de démangeaison 5-D aux semaines 4, 8, 13 et à la dernière visite post-ligne de base (semaine 13/ET)
Délai: Consultation initiale, semaines 4, 8, 13 et dernière visite après la consultation initiale (semaine 13/ET)
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L'échelle de démangeaison 5-D (instrument validé pour mesurer le prurit) a été développée pour la quantification multidimensionnelle du prurit sensible au changement dans le temps.
L'échelle de démangeaison 5-D comprenait 5 domaines (durée, degré, direction, incapacité et distribution du prurit).
Le score total 5-D a été obtenu en notant chacun des domaines séparément, puis en les additionnant.
Les scores totaux 5-D variaient entre 5 (pas de prurit) et 25 (prurit le plus sévère).
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Consultation initiale, semaines 4, 8, 13 et dernière visite après la consultation initiale (semaine 13/ET)
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Changement par rapport à la ligne de base du niveau d'acide biliaire sérique à jeun aux semaines 4, 8, 13 et dernière visite après la ligne de base (semaine 13/ET)
Délai: Consultation initiale, semaines 4, 8, 13 et dernière visite après la consultation initiale (semaine 13/ET)
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Les niveaux d'acides biliaires sériques en laboratoire ont été évalués à l'aide d'échantillons de sang prélevés.
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Consultation initiale, semaines 4, 8, 13 et dernière visite après la consultation initiale (semaine 13/ET)
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Changement par rapport à la ligne de base de la synthèse des acides biliaires, mesuré par le niveau sérique 7 Alpha-Hydroxy-4-Cholesten-3-One C4 [7 Alpha C4]) aux semaines 4, 8, 13 et dernière visite après la ligne de base (semaine 13/ET )
Délai: Ligne de base, semaines 4, 8, 13 et dernière visite post-ligne de base (semaine 13/ET)
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C4 7 alpha-hydroxy-4-cholesten-3-one est un intermédiaire dans la synthèse biochimique des acides biliaires à partir du cholestérol et ses concentrations reflètent l'activité de la voie de synthèse des acides biliaires.
Des niveaux élevés de C4 indiquent une malabsorption des acides biliaires.
Les niveaux de C4 en laboratoire ont été évalués à l'aide d'échantillons de sang prélevés.
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Ligne de base, semaines 4, 8, 13 et dernière visite post-ligne de base (semaine 13/ET)
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves liés au traitement (TESAE)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'aux 13 semaines de la période de traitement (ou ET) + 14 jours (environ 15 semaines)
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Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un produit expérimental, qu'il soit ou non considéré comme lié au produit.
Un événement indésirable grave (EIG) a été défini comme un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; mettant la vie en danger; invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale ou anomalie congénitale; un événement médical important qui ne répondait à aucun des critères ci-dessus mais qui a mis en danger le participant ou a nécessité une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'un des résultats énumérés ci-dessus.
Un TEAE a été défini comme tout EI survenu au cours de l'étude, depuis le début de l'administration du produit expérimental jusqu'à la fin de l'étude (13 semaines de période de traitement (ou ET) + 14 jours]), ou qui s'est aggravé depuis le début de l'administration. .
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De la première dose du médicament à l'étude jusqu'aux 13 semaines de la période de traitement (ou ET) + 14 jours (environ 15 semaines)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 juillet 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 juillet 2013
Première publication (Estimation)
22 juillet 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 mars 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 mars 2019
Dernière vérification
1 mars 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LUM001-201
- 2013-000482-36 (Numéro EudraCT)
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