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Estudio de fase 2 para evaluar LUM001 en combinación con ácido ursodesoxicólico en pacientes con cirrosis biliar primaria (CLARITY)

15 de marzo de 2019 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar LUM001, un inhibidor apical del transportador de ácidos biliares dependiente de sodio (ASBTi) en combinación con ácido ursodesoxicólico (UDCA) en pacientes con cirrosis biliar primaria

El estudio es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. Es un estudio de fase 2 de 13 semanas en adultos con cirrosis biliar primaria diseñado para comparar el efecto de la dosificación diaria con UDCA en combinación con LUM001 o placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

66

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
        • University Health Network, Toronto Western Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Scripps Clinic
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California at Davis
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55114
        • Minnesota Gastroenterology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • St. Louis University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Health Science center
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23249
        • Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • University of Washington Harborview Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Reino Unido, W2 1NY
        • Imperial College London St Mary's Hospital
    • England
      • Birmingham, England, Reino Unido, B15 2TT
        • University of Birmingham
      • Liverpool, England, Reino Unido, L7 8XP
        • Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, England, Reino Unido, NE1 4LP
        • Newcastle University
      • Oxford, England, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals (John Radcliffe)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de cirrosis biliar primaria
  2. Prurito moderado a severo
  3. Tomar ácido ursodesoxicólico (UDCA) durante al menos 6 meses o no tolerar el UDCA
  4. Capacidad para comprender y disposición para firmar el consentimiento informado antes del inicio de cualquier procedimiento de estudio

Criterio de exclusión:

  1. Historia o presencia de otra enfermedad hepática significativa concomitante
  2. Trasplante de hígado
  3. Infección por VIH conocida
  4. Mujeres embarazadas o lactantes

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: LUM001 y ácido ursodesoxicólico (UDCA)
Administrado por vía oral una vez al día
Droga: Ácido ursodesoxicólico
Otros nombres:
  • UDCA
Droga: LUM001
Comparador de placebos: Placebo y ácido ursodesoxicólico (UDCA)
Administrado por vía oral una vez al día
Droga: Placebo
Droga: Ácido ursodesoxicólico
Otros nombres:
  • UDCA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el prurito utilizando el resultado informado de comezón en adultos (ItchRO) Puntaje de suma semanal en la semana 13/ Terminación temprana (ET)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 13/ET
El prurito se evaluó mediante la medida ItchRO, administrada como un diario electrónico (eDiary) que los participantes completaron dos veces al día (mañana y tarde). (ItchRO) las puntuaciones oscilaron entre 0 y 10, donde 0 representaba ninguna picazón y 10 representaba una picazón muy intensa. La puntuación más alta entre los informes de ItchRO matutino y vespertino representó la puntuación diaria: una medida de la peor picazón durante el período anterior de 24 horas. La puntuación de la suma semanal se calculó como la suma de las puntuaciones diarias durante los 7 días anteriores al punto de tiempo informado: 7 días antes de la aleatorización o 7 días antes de la semana 13/visita ET.
Línea de base y semana 13/ET

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el prurito utilizando las puntuaciones de la suma semanal de ItchRO en adultos en las semanas 4, 8 y 13
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8 y 13
Las puntuaciones de ItchRO tenían un rango de 0 a 10, donde 0 representaba ningún picor y 10 representaba un picor muy intenso. La puntuación más alta entre los informes de ItchRO matutino y vespertino representó la puntuación diaria: una medida de la peor picazón durante el período anterior de 24 horas. La puntuación de la suma semanal se calculó como la suma de las puntuaciones diarias durante los 7 días anteriores al punto de tiempo informado: 7 días antes de la aleatorización o 7 días antes de la semana 13/visita ET.
Línea de base, Semanas 4, 8 y 13
Cambio desde el inicio en el prurito usando puntajes diarios promedio de ItchRO en adultos en las semanas 4, 8, 13 y última visita posterior al inicio (semana 13/ET)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 4, 8, 13 y última visita posterior a la línea de base (semana 13/ET)
Las puntuaciones de ItchRO tenían un rango de 0 a 10, donde 0 representaba ningún picor y 10 representaba un picor muy intenso. La puntuación más alta entre los informes de ItchRO matutino y vespertino representó la puntuación diaria: una medida de la peor picazón durante el período anterior de 24 horas. La puntuación diaria promedio de ItchRO en adultos fue la suma de las puntuaciones diarias dividida por la cantidad de días en que se completó ItchRO en adultos, utilizando los 7 días anteriores a la fecha de la visita informada.
Línea de base, semanas 4, 8, 13 y última visita posterior a la línea de base (semana 13/ET)
Cambio desde el inicio en la fosfatasa alcalina (ALP) en las semanas 4, 8, 13 y última visita posterior al inicio (semana 13/ET)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 4, 8, 13 y última después de la línea de base (semana 13/ET)
Los niveles de enzima ALP en suero de laboratorio se evaluaron utilizando muestras de sangre recolectadas.
Línea de base, semanas 4, 8, 13 y última después de la línea de base (semana 13/ET)
Cambio desde el inicio en la puntuación de picazón 5-D en las semanas 4, 8, 13 y última visita posterior al inicio (semana 13/ET)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 4, 8, 13 y última visita posterior a la línea de base (semana 13/ET)
La escala 5-D itch (instrumento validado para medir el prurito) fue desarrollada para la cuantificación multidimensional del prurito que es sensible al cambio con el tiempo. La escala de picor de 5-D incluía 5 dominios (duración, grado, dirección, discapacidad y distribución del prurito). La puntuación total de 5-D se obtuvo puntuando cada uno de los dominios por separado y luego sumándolos. Las puntuaciones totales de 5-D oscilaron entre 5 (sin prurito) y 25 (prurito más intenso).
Línea de base, semanas 4, 8, 13 y última visita posterior a la línea de base (semana 13/ET)
Cambio desde el inicio en el nivel de ácido biliar sérico en ayunas en las semanas 4, 8, 13 y última visita posterior al inicio (semana 13/ET)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 4, 8, 13 y última visita posterior a la línea de base (semana 13/ET)
Los niveles de ácido biliar en suero de laboratorio se evaluaron utilizando muestras de sangre recolectadas.
Línea de base, semanas 4, 8, 13 y última visita posterior a la línea de base (semana 13/ET)
Cambio desde el inicio en la síntesis de ácidos biliares medido por el nivel sérico de 7 alfa-hidroxi-4-colesten-3-uno C4 [7 alfa C4]) en las semanas 4, 8, 13 y la última visita posterior al inicio (semana 13/ET) )
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 4, 8, 13 y última visita posterior a la línea de base (semana 13/ET)
C4 7 alfa-hidroxi-4-colesten-3-ona es un intermediario en la síntesis bioquímica de ácidos biliares a partir del colesterol y sus concentraciones reflejan la actividad de la ruta de síntesis de ácidos biliares. Los niveles elevados de C4 indican malabsorción de ácidos biliares. Los niveles de C4 de laboratorio se evaluaron utilizando muestras de sangre recolectadas.
Línea de base, semanas 4, 8, 13 y última visita posterior a la línea de base (semana 13/ET)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta las 13 semanas de tratamiento (o ET) + 14 días (aproximadamente 15 semanas)
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier signo (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un producto en investigación, ya sea que se considere relacionado o no con el producto. Un evento adverso grave (SAE) se definió como un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; potencialmente mortal; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita o defecto de nacimiento; un evento médico importante que no cumplió con ninguno de los criterios anteriores pero puso en peligro al participante o requirió una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente. Un TEAE se definió como cualquier AA que ocurrió durante el estudio, desde el inicio de la dosificación del producto en investigación hasta el final del estudio (13 semanas del período de tratamiento [o ET] + 14 días]), o que empeoró desde el inicio de la dosificación .
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta las 13 semanas de tratamiento (o ET) + 14 días (aproximadamente 15 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de julio de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de julio de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LUM001-201
  • 2013-000482-36 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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