Fase 2-studie for å evaluere LUM001 i kombinasjon med ursodeoksykolsyre hos pasienter med primær biliær cirrhose (CLARITY)
15. mars 2019 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere LUM001, en apikal natriumavhengig gallesyretransporthemmer (ASBTi) i kombinasjon med ursodeoksykolsyre (UDCA) hos pasienter med primær biliær cirrhose
Studien er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie.
Det er en 13-ukers fase 2-studie hos voksne med primær biliær cirrhose designet for å sammenligne effekten av daglig dosering med UDCA i kombinasjon med LUM001 eller placebo.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
66
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- Scripps Clinic
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California at Davis
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- University of Louisville
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55114
- Minnesota Gastroenterology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
- St. Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah Health Science center
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Forente stater, 23602
- Liver Institute of Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Storbritannia, W2 1NY
- Imperial College London St Mary's Hospital
-
-
England
-
Birmingham, England, Storbritannia, B15 2TT
- University of Birmingham
-
Liverpool, England, Storbritannia, L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, England, Storbritannia, NE1 4LP
- Newcastle University
-
Oxford, England, Storbritannia, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av primær biliær cirrhose
- Moderat til alvorlig kløe
- Tar ursodeoksykolsyre (UDCA) i minst 6 måneder, eller tåler ikke UDCA
- Evne til å forstå og vilje til å signere informert samtykke før igangsetting av studieprosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese eller tilstedeværelse av annen samtidig signifikant leversykdom
- Levertransplantasjon
- Kjent HIV-infeksjon
- Kvinner som er gravide eller ammende
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: LUM001 og ursodeoksykolsyre (UDCA)
Administreres oralt en gang daglig
|
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo og ursodeoksykolsyre (UDCA)
Administreres oralt en gang daglig
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i kløe ved bruk av rapportert utfall for kløe for voksne (ItchRO) Ukentlig sumscore ved uke 13/ tidlig avslutning (ET)
Tidsramme: Baseline og uke 13/ET
|
Kløe ble vurdert ved hjelp av ItchRO-mål, administrert som en elektronisk dagbok (eDiary) som ble fylt ut av deltakerne to ganger daglig (morgen og kveld).
(ItchRO)-score varierte fra 0 til 10, hvor 0 representerer ingen kløe og 10 representerer svært alvorlig kløe.
Den høyeste poengsummen mellom morgen- og kveldsrapportene fra ItchRO representerte den daglige poengsummen: et mål på den verste kløen i løpet av den forrige 24-timersperioden.
Den ukentlige sumskåren ble beregnet som summen av de daglige poengsummene for de 7 dagene før tidspunktet ble rapportert: 7 dager før randomisering eller 7 dager før uke 13/ET-besøk.
|
Baseline og uke 13/ET
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i pruritus ved bruk av voksen ItchRO ukentlige sumscore i uke 4, 8 og 13
Tidsramme: Baseline, uke 4, 8 og 13
|
ItchRO-score hadde et område fra 0 til 10, hvor 0 representerte ingen kløe og 10 representerte svært alvorlig kløe.
Den høyeste poengsummen mellom morgen- og kveldsrapportene fra ItchRO representerte den daglige poengsummen: et mål på den verste kløen i løpet av den forrige 24-timersperioden.
Den ukentlige sumskåren ble beregnet som summen av de daglige poengsummene for de 7 dagene før tidspunktet ble rapportert: 7 dager før randomisering eller 7 dager før uke 13/ET-besøk.
|
Baseline, uke 4, 8 og 13
|
|
Endring fra baseline i pruritus ved bruk av voksen ItchRO gjennomsnittlige daglige poeng i uke 4, 8, 13 og siste post-baseline besøk (uke 13/ET)
Tidsramme: Baseline, uke 4, 8, 13 og siste post-baseline-besøk (uke 13/ET)
|
ItchRO-score hadde et område fra 0 til 10, hvor 0 representerte ingen kløe og 10 representerte svært alvorlig kløe.
Den høyeste poengsummen mellom morgen- og kveldsrapportene fra ItchRO representerte den daglige poengsummen: et mål på den verste kløen i løpet av den forrige 24-timersperioden.
Voksen ItchRO gjennomsnittlig daglig poengsum var summen av daglige poengsummer delt på antall dager voksen ItchRO ble fullført, ved å bruke de 7 dagene før den rapporterte besøksdatoen.
|
Baseline, uke 4, 8, 13 og siste post-baseline-besøk (uke 13/ET)
|
|
Endring fra baseline i alkalisk fosfatase (ALP) ved uke 4, 8, 13 og siste post-baseline-besøk (uke 13/ET)
Tidsramme: Baseline, uke 4, 8, 13 og siste post-baseline (uke 13/ET)
|
Laboratorieserum ALP enzymnivåer ble evaluert ved å bruke blodprøver samlet.
|
Baseline, uke 4, 8, 13 og siste post-baseline (uke 13/ET)
|
|
Endring fra baseline i 5-D Itch-score ved uke 4, 8, 13 og siste post-baseline-besøk (uke 13/ET)
Tidsramme: Baseline, uke 4, 8, 13 og siste post-baseline-besøk (uke 13/ET)
|
5-D kløeskalaen (validert instrument for å måle kløe) ble utviklet for flerdimensjonal kvantifisering av kløe som er følsom for endringer over tid.
5-D kløeskalaen inkluderte 5 domener (varighet, grad, retning, funksjonshemming og fordeling av pruritus).
Den totale 5-D-poengsummen ble oppnådd ved å score hvert av domenene separat og deretter summere dem sammen.
5-D totalskåre varierte mellom 5 (ingen kløe) og 25 (alvorligst kløe).
|
Baseline, uke 4, 8, 13 og siste post-baseline-besøk (uke 13/ET)
|
|
Endring fra baseline i fastende serum gallesyrenivå ved uke 4, 8, 13 og siste post-baseline besøk (uke 13/ET)
Tidsramme: Baseline, uke 4, 8, 13 og siste post-baseline-besøk (uke 13/ET)
|
Laboratorieserum gallesyrenivåer ble evaluert ved å bruke blodprøver samlet.
|
Baseline, uke 4, 8, 13 og siste post-baseline-besøk (uke 13/ET)
|
|
Endring fra baseline i gallesyresyntese målt ved serum 7 Alpha-Hydroxy-4-Cholesten-3-One C4-nivå [7 Alpha C4]) ved uke 4, 8, 13 og siste post-baseline-besøk (uke 13/ET) )
Tidsramme: Baseline, uke 4, 8, 13 og siste post-baseline-besøk (uke 13/ET)
|
C4 7 alfa-hydroksy-4-kolesten-3-on er et mellomprodukt i den biokjemiske syntesen av gallesyrer fra kolesterol og konsentrasjonene reflekterer aktiviteten til gallesyresynteseveien.
Forhøyede nivåer av C4 indikerer gallesyremalabsorpsjon.
Laboratorie C4-nivåer ble evaluert ved å bruke blodprøver samlet.
|
Baseline, uke 4, 8, 13 og siste post-baseline-besøk (uke 13/ET)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: Fra den første dosen av studiemedikamentet til 13 ukers behandlingsperiode (eller ET) + 14 dager (omtrent 15 uker)
|
En uønsket hendelse (AE) ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruk av et undersøkelsesprodukt, uansett om det anses relatert til produktet eller ikke.
En alvorlig uønsket hendelse (SAE) ble definert som en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som signifikant av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende; vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali eller fødselsdefekt; en viktig medisinsk hendelse som ikke oppfylte noen av kriteriene ovenfor, men som satte deltakeren i fare eller krevde medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene som er oppført ovenfor.
En TEAE ble definert som enhver AE som oppsto under studien, fra starten av undersøkelsesproduktdoseringen til slutten av studien (13 ukers behandlingsperiode (eller ET) + 14 dager ]), eller som ble forverret siden starten av doseringen .
|
Fra den første dosen av studiemedikamentet til 13 ukers behandlingsperiode (eller ET) + 14 dager (omtrent 15 uker)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. august 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. april 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. juli 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. juli 2013
Først lagt ut (Anslag)
22. juli 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. mars 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. mars 2019
Sist bekreftet
1. mars 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LUM001-201
- 2013-000482-36 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .