Estudo de Fase 2 para avaliar LUM001 em combinação com ácido ursodesoxicólico em pacientes com cirrose biliar primária (CLARITY)
15 de março de 2019 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar o LUM001, um inibidor apical do transportador de ácidos biliares dependente de sódio (ASBTi) em combinação com ácido ursodesoxicólico (UDCA) em pacientes com cirrose biliar primária
O estudo é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico.
É um estudo de Fase 2 de 13 semanas em adultos com cirrose biliar primária projetado para comparar o efeito da dosagem diária com UDCA em combinação com LUM001 ou placebo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
66
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Scripps Clinic
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California at Davis
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University of Louisville
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55114
- Minnesota Gastroenterology
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- St. Louis University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medical College
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Health Science center
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Virginia
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Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23602
- Liver Institute of Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London, Reino Unido, W2 1NY
- Imperial College London St Mary's Hospital
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England
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Birmingham, England, Reino Unido, B15 2TT
- University of Birmingham
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Liverpool, England, Reino Unido, L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
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Newcastle Upon Tyne, England, Reino Unido, NE1 4LP
- Newcastle University
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Oxford, England, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de Cirrose Biliar Primária
- Prurido moderado a grave
- Tomando ácido ursodesoxicólico (UDCA) por pelo menos 6 meses, ou incapaz de tolerar UDCA
- Capacidade de entender e vontade de assinar o consentimento informado antes do início de qualquer procedimento do estudo
Critério de exclusão:
- História ou presença de outra doença hepática significativa concomitante
- Transplante de fígado
- Infecção por HIV conhecida
- Mulheres grávidas ou lactantes
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: LUM001 e ácido ursodesoxicólico (UDCA)
Administrado por via oral uma vez ao dia
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Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo e Ácido Ursodesoxicólico (UDCA)
Administrado por via oral uma vez ao dia
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base no prurido usando o resultado relatado de coceira em adultos (ItchRO) Pontuação de soma semanal na semana 13/ Rescisão antecipada (ET)
Prazo: Linha de base e Semana 13/ET
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O prurido foi avaliado por meio da medida ItchRO, administrada como um diário eletrônico (eDiary) que foi preenchido pelos participantes duas vezes ao dia (manhã e noite).
(ItchRO) variou de 0 a 10, com 0 representando nenhuma coceira e 10 representando coceira muito intensa.
A pontuação mais alta entre os relatórios de ItchRO da manhã e da noite representou a pontuação diária: uma medida da pior coceira nas 24 horas anteriores.
A pontuação da soma semanal foi calculada como a soma das pontuações diárias para os 7 dias anteriores ao ponto de tempo relatado: 7 dias antes da randomização ou 7 dias antes da visita da semana 13/ET.
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Linha de base e Semana 13/ET
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base no prurido usando pontuações de soma semanal de ItchRO adulto nas semanas 4, 8 e 13
Prazo: Linha de base, semanas 4, 8 e 13
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As pontuações de ItchRO variaram de 0 a 10, com 0 representando nenhuma coceira e 10 representando coceira muito intensa.
A pontuação mais alta entre os relatórios de ItchRO da manhã e da noite representou a pontuação diária: uma medida da pior coceira nas 24 horas anteriores.
A pontuação da soma semanal foi calculada como a soma das pontuações diárias para os 7 dias anteriores ao ponto de tempo relatado: 7 dias antes da randomização ou 7 dias antes da visita da semana 13/ET.
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Linha de base, semanas 4, 8 e 13
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Mudança da linha de base no prurido usando pontuações diárias médias de ItchRO em adultos nas semanas 4, 8, 13 e na última visita pós-linha de base (semana 13/ET)
Prazo: Linha de base, semanas 4, 8, 13 e última visita pós-linha de base (semana 13/ET)
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As pontuações de ItchRO variaram de 0 a 10, com 0 representando nenhuma coceira e 10 representando coceira muito intensa.
A pontuação mais alta entre os relatórios de ItchRO da manhã e da noite representou a pontuação diária: uma medida da pior coceira nas 24 horas anteriores.
A pontuação diária média de ItchRO em adultos foi a soma das pontuações diárias dividida pelo número de dias em que o ItchRO em adultos foi concluído, usando os 7 dias anteriores à data da visita relatada.
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Linha de base, semanas 4, 8, 13 e última visita pós-linha de base (semana 13/ET)
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Mudança da linha de base na fosfatase alcalina (ALP) nas semanas 4, 8, 13 e na última visita após a linha de base (semana 13/ET)
Prazo: Linha de base, semanas 4, 8, 13 e última pós-linha de base (semana 13/ET)
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Os níveis séricos laboratoriais da enzima ALP foram avaliados usando amostras de sangue coletadas.
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Linha de base, semanas 4, 8, 13 e última pós-linha de base (semana 13/ET)
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Alteração da linha de base na pontuação de coceira 5-D nas semanas 4, 8, 13 e última visita pós-linha de base (semana 13/ET)
Prazo: Linha de base, semanas 4, 8, 13 e última visita pós-linha de base (semana 13/ET)
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A escala 5-D itch (instrumento validado para medir o prurido) foi desenvolvida para a quantificação multidimensional do prurido sensível à mudança ao longo do tempo.
A escala 5-D de coceira incluiu 5 domínios (duração, grau, direção, incapacidade e distribuição do prurido).
A pontuação total 5-D foi obtida pontuando cada um dos domínios separadamente e, em seguida, somando-os.
Os escores totais 5-D variaram entre 5 (sem prurido) e 25 (prurido mais intenso).
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Linha de base, semanas 4, 8, 13 e última visita pós-linha de base (semana 13/ET)
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Alteração da linha de base no nível de ácidos biliares séricos em jejum nas semanas 4, 8, 13 e na última consulta após a linha de base (semana 13/ET)
Prazo: Linha de base, semanas 4, 8, 13 e última visita pós-linha de base (semana 13/ET)
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Os níveis séricos laboratoriais de ácidos biliares foram avaliados usando amostras de sangue coletadas.
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Linha de base, semanas 4, 8, 13 e última visita pós-linha de base (semana 13/ET)
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Mudança da linha de base na síntese de ácidos biliares conforme medido pelo nível sérico de 7 alfa-hidroxi-4-colesten-3-um C4 [7 alfa C4]) nas semanas 4, 8, 13 e na última visita pós-linha de base (semana 13/ET )
Prazo: Linha de base, semanas 4, 8, 13 e última visita pós-linha de base (semana 13/ET)
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C4 7 alfa-hidroxi-4-colesten-3-ona é um intermediário na síntese bioquímica dos ácidos biliares a partir do colesterol e suas concentrações refletem a atividade da via de síntese dos ácidos biliares.
Níveis elevados de C4 indicam má absorção de ácidos biliares.
Os níveis laboratoriais de C4 foram avaliados por meio de amostras de sangue coletadas.
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Linha de base, semanas 4, 8, 13 e última visita pós-linha de base (semana 13/ET)
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até as 13 semanas do período de tratamento (ou ET) + 14 dias (aproximadamente 15 semanas)
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um produto experimental, considerado ou não relacionado ao produto.
Um evento adverso grave (EAG) foi definido como um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; risco de vida; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita ou defeito congênito; um evento médico importante que não atendeu a nenhum dos critérios acima, mas prejudicou o participante ou exigiu intervenção médica ou cirúrgica para evitar um dos resultados listados acima.
Um TEAE foi definido como qualquer EA ocorrido durante o estudo, desde o início da dosagem do produto experimental até o final do estudo (13 semanas de período de tratamento (ou ET) + 14 dias]), ou que piorou desde o início da dosagem .
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até as 13 semanas do período de tratamento (ou ET) + 14 dias (aproximadamente 15 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de julho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de julho de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
22 de julho de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de março de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de março de 2019
Última verificação
1 de março de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LUM001-201
- 2013-000482-36 (Número EudraCT)
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