Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 mające na celu ocenę LUM001 w skojarzeniu z kwasem ursodeoksycholowym u pacjentów z pierwotną żółciową marskością wątroby (CLARITY)

15 marca 2019 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w celu oceny LUM001, zależnego od sodu inhibitora transportera kwasów żółciowych (ASBTi) w skojarzeniu z kwasem ursodeoksycholowym (UDCA) u pacjentów z pierwotną marskością żółciową wątroby

Badanie jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, wieloośrodkowym badaniem. Jest to 13-tygodniowe badanie fazy 2 u osób dorosłych z pierwotną marskością żółciową wątroby, mające na celu porównanie wpływu codziennego dawkowania UDCA w połączeniu z LUM001 lub placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • University Health Network, Toronto Western Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Scripps Clinic
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California at Davis
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55114
        • Minnesota Gastroenterology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • St. Louis University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Health Science center
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Stany Zjednoczone, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23249
        • Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • University of Washington Harborview Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, W2 1NY
        • Imperial College London St Mary's Hospital
    • England
      • Birmingham, England, Zjednoczone Królestwo, B15 2TT
        • University of Birmingham
      • Liverpool, England, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
        • Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, England, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Newcastle University
      • Oxford, England, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals (John Radcliffe)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie pierwotnej marskości żółciowej wątroby
  2. Umiarkowany do ciężkiego świąd
  3. Przyjmowanie kwasu ursodeoksycholowego (UDCA) przez co najmniej 6 miesięcy lub brak tolerancji na UDCA
  4. Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania świadomej zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia lub obecność innych współistniejących istotnych chorób wątroby
  2. Przeszczep wątroby
  3. Znane zakażenie wirusem HIV
  4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LUM001 i kwas ursodeoksycholowy (UDCA)
Podawany doustnie raz dziennie
Lek: Kwas ursodeoksycholowy
Inne nazwy:
  • UDCA
Lek: LUM001
Komparator placebo: Placebo i kwas ursodeoksycholowy (UDCA)
Podawany doustnie raz dziennie
Lek: Placebo
Lek: Kwas ursodeoksycholowy
Inne nazwy:
  • UDCA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej świądu na podstawie wyników leczenia świądu zgłaszanych u dorosłych (ItchRO) Tygodniowa suma punktacji w 13. tygodniu/wcześniejsze zakończenie leczenia (ET)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 13/ET
Świąd oceniano za pomocą narzędzia ItchRO, podawanego w postaci elektronicznego dzienniczka (eDzienniczek), który uczestnicy wypełniali dwa razy dziennie (rano i wieczorem). (ItchRO) wyniki mieściły się w zakresie od 0 do 10, gdzie 0 oznaczało brak swędzenia, a 10 oznaczało bardzo silne swędzenie. Najwyższy wynik między porannymi i wieczornymi raportami ItchRO reprezentował wynik dzienny: miarę najgorszego swędzenia w ciągu poprzedniego 24-godzinnego okresu. Tygodniowy wynik sumaryczny obliczono jako sumę dziennych wyników dla 7 dni przed zgłoszonym punktem czasowym: 7 dni przed randomizacją lub 7 dni przed wizytą w tygodniu 13/ET.
Linia bazowa i tydzień 13/ET

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana świądu w stosunku do wartości wyjściowych na podstawie tygodniowej sumy wyników ItchRO dla dorosłych w 4, 8 i 13 tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8 i 13
Wyniki ItchRO mieściły się w zakresie od 0 do 10, gdzie 0 oznaczało brak swędzenia, a 10 oznaczało bardzo silne swędzenie. Najwyższy wynik między porannymi i wieczornymi raportami ItchRO reprezentował wynik dzienny: miarę najgorszego swędzenia w ciągu poprzedniego 24-godzinnego okresu. Tygodniowy wynik sumaryczny obliczono jako sumę dziennych wyników dla 7 dni przed zgłoszonym punktem czasowym: 7 dni przed randomizacją lub 7 dni przed wizytą w tygodniu 13/ET.
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8 i 13
Zmiana świądu w stosunku do wartości początkowej na podstawie średnich dziennych wyników ItchRO u dorosłych w 4, 8, 13 tygodniu i podczas ostatniej wizyty po wizycie początkowej (tydzień 13/ET)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 4, 8, 13 i ostatnia wizyta po okresie początkowym (tydzień 13/czas wschodni)
Wyniki ItchRO mieściły się w zakresie od 0 do 10, gdzie 0 oznaczało brak swędzenia, a 10 oznaczało bardzo silne swędzenie. Najwyższy wynik między porannymi i wieczornymi raportami ItchRO reprezentował wynik dzienny: miarę najgorszego swędzenia w ciągu poprzedniego 24-godzinnego okresu. Średni dzienny wynik ItchRO dla dorosłych był sumą dziennych wyników podzielonych przez liczbę dni, w których ukończono ItchRO dla dorosłych, na podstawie 7 dni przed zgłoszoną datą wizyty.
Punkt wyjściowy, tygodnie 4, 8, 13 i ostatnia wizyta po okresie początkowym (tydzień 13/czas wschodni)
Zmiana fosfatazy alkalicznej (ALP) w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 4, 8, 13 i podczas ostatniej wizyty po okresie wyjściowym (tydzień 13/ET)
Ramy czasowe: Wartość początkowa, tygodnie 4, 8, 13 i ostatni okres po wartości początkowej (tydzień 13/ET)
Laboratoryjne poziomy enzymu ALP w surowicy oceniano na podstawie pobranych próbek krwi.
Wartość początkowa, tygodnie 4, 8, 13 i ostatni okres po wartości początkowej (tydzień 13/ET)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w 5-D punktacji świądu w tygodniach 4, 8, 13 i ostatniej wizycie po wizycie początkowej (tydzień 13/ET)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 4, 8, 13 i ostatnia wizyta po okresie początkowym (tydzień 13/czas wschodni)
Skala 5-D itch (zatwierdzony instrument do pomiaru świądu) została opracowana do wielowymiarowej ilościowej oceny świądu, która jest wrażliwa na zmiany w czasie. 5-stopniowa skala swędzenia obejmowała 5 domen (czas trwania, stopień, kierunek, niesprawność i rozmieszczenie świądu). Całkowity wynik 5-D uzyskano, oceniając każdą z domen osobno, a następnie sumując je razem. Całkowite wyniki 5-D mieściły się w zakresie od 5 (brak świądu) do 25 (najcięższy świąd).
Punkt wyjściowy, tygodnie 4, 8, 13 i ostatnia wizyta po okresie początkowym (tydzień 13/czas wschodni)
Zmiana poziomu kwasów żółciowych w surowicy na czczo w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 4, 8, 13 i podczas ostatniej wizyty po wizycie początkowej (tydzień 13/ET)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 4, 8, 13 i ostatnia wizyta po okresie początkowym (tydzień 13/czas wschodni)
Laboratoryjne poziomy kwasów żółciowych w surowicy oceniano na podstawie pobranych próbek krwi.
Punkt wyjściowy, tygodnie 4, 8, 13 i ostatnia wizyta po okresie początkowym (tydzień 13/czas wschodni)
Zmiana syntezy kwasów żółciowych w porównaniu z wartością wyjściową mierzona na podstawie stężenia alfa-hydroksy-4-cholestanu-3-jednego C4 w surowicy 7 [7 alfa C4]) w tygodniach 4, 8, 13 i w ostatniej wizycie po wizycie początkowej (tydzień 13/ET )
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 4, 8, 13 i ostatnia wizyta po okresie początkowym (tydzień 13/czas wschodni)
C4 7 alfa-hydroksy-4-cholesten-3-on jest związkiem pośrednim w biochemicznej syntezie kwasów żółciowych z cholesterolu, a jego stężenia odzwierciedlają aktywność szlaku syntezy kwasów żółciowych. Podwyższony poziom C4 wskazuje na złe wchłanianie kwasów żółciowych. Laboratoryjne poziomy C4 oceniono na podstawie pobranych próbek krwi.
Punkt wyjściowy, tygodnie 4, 8, 13 i ostatnia wizyta po okresie początkowym (tydzień 13/czas wschodni)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 13 tygodni okresu leczenia (lub ET) + 14 dni (około 15 tygodni)
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowy wynik badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem badanego produktu, niezależnie od tego, czy uważa się go za związany z produktem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z następujących zdarzeń lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; zagrażający życiu; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wrodzona anomalia lub wada wrodzona; ważne zdarzenie medyczne, które nie spełniało żadnego z powyższych kryteriów, ale zagrażało uczestnikowi lub wymagało interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z wyżej wymienionych skutków. TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane, które wystąpiło podczas badania, od rozpoczęcia dawkowania badanego produktu do końca badania (13 tygodni okresu leczenia (lub ET) + 14 dni]) lub które nasiliło się od rozpoczęcia dawkowania .
Od pierwszej dawki badanego leku do 13 tygodni okresu leczenia (lub ET) + 14 dni (około 15 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LUM001-201
  • 2013-000482-36 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna marskość żółciowa wątroby

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj