Fas 2-studie för att utvärdera LUM001 i kombination med ursodeoxicholsyra hos patienter med primär biliär cirros (CLARITY)
15 mars 2019 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera LUM001, en apikal natriumberoende gallsyratransporthämmare (ASBTi) i kombination med ursodeoxicholsyra (UDCA) hos patienter med primär biliär cirros
Studien är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie.
Det är en 13-veckors fas 2-studie på vuxna med primär biliär cirros utformad för att jämföra effekten av daglig dosering med UDCA i kombination med LUM001 eller placebo.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
66
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
- Scripps Clinic
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California at Davis
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- University of Louisville
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55114
- Minnesota Gastroenterology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- St. Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah Health Science center
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Förenta staterna, 23602
- Liver Institute of Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Storbritannien, W2 1NY
- Imperial College London St Mary's Hospital
-
-
England
-
Birmingham, England, Storbritannien, B15 2TT
- University of Birmingham
-
Liverpool, England, Storbritannien, L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, England, Storbritannien, NE1 4LP
- Newcastle University
-
Oxford, England, Storbritannien, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av primär biliär cirros
- Måttlig till svår klåda
- Tar ursodeoxicholsyra (UDCA) i minst 6 månader eller inte kan tolerera UDCA
- Förmåga att förstå och vilja att underteckna informerat samtycke innan studieförfaranden påbörjas
Exklusions kriterier:
- Historik eller förekomst av annan samtidig signifikant leversjukdom
- Levertransplantation
- Känd HIV-infektion
- Kvinnor som är gravida eller ammar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: LUM001 och Ursodeoxicholsyra (UDCA)
Administreras oralt en gång dagligen
|
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo och Ursodeoxicholsyra (UDCA)
Administreras oralt en gång dagligen
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i klåda med användning av rapporterat utfall för klåda för vuxna (ItchRO) Veckosummapoäng vid vecka 13/ tidig avslutning (ET)
Tidsram: Baslinje och vecka 13/ET
|
Pruritus bedömdes med hjälp av ItchRO-mått, administrerat som en elektronisk dagbok (eDiary) som fylldes i av deltagarna två gånger dagligen (morgon och kväll).
(ItchRO) poäng varierade från 0 till 10, där 0 representerar ingen klåda och 10 representerar mycket allvarlig klåda.
Den högsta poängen mellan morgon- och kvällsrapporterna från ItchRO representerade den dagliga poängen: ett mått på den värsta klådan under den föregående 24-timmarsperioden.
Den veckovisa summapoängen beräknades som summan av de dagliga poängen för de 7 dagarna innan tidpunkten rapporterades: 7 dagar före randomisering eller 7 dagar före vecka 13/ET-besök.
|
Baslinje och vecka 13/ET
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i klåda med Adult ItchRO veckovisa summapoäng vid vecka 4, 8 och 13
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8 och 13
|
ItchRO-poängen hade ett intervall från 0 till 10, där 0 representerade ingen klåda och 10 representerade mycket allvarlig klåda.
Den högsta poängen mellan morgon- och kvällsrapporterna från ItchRO representerade den dagliga poängen: ett mått på den värsta klådan under den föregående 24-timmarsperioden.
Den veckovisa summapoängen beräknades som summan av de dagliga poängen för de 7 dagarna innan tidpunkten rapporterades: 7 dagar före randomisering eller 7 dagar före vecka 13/ET-besök.
|
Baslinje, vecka 4, 8 och 13
|
|
Ändring från baslinje vid klåda med hjälp av Adult ItchRO genomsnittliga dagliga poäng vid vecka 4, 8, 13 och senaste besök efter baslinje (vecka 13/ET)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 13 och senaste besök efter baslinje (vecka 13/ET)
|
ItchRO-poängen hade ett intervall från 0 till 10, där 0 representerade ingen klåda och 10 representerade mycket allvarlig klåda.
Den högsta poängen mellan morgon- och kvällsrapporterna från ItchRO representerade den dagliga poängen: ett mått på den värsta klådan under den föregående 24-timmarsperioden.
Vuxen ItchRO genomsnittliga dagliga poäng var summan av dagliga poäng dividerat med antalet dagar vuxen ItchRO slutfördes, med de 7 dagarna före det rapporterade besöksdatumet.
|
Baslinje, vecka 4, 8, 13 och senaste besök efter baslinje (vecka 13/ET)
|
|
Ändring från baslinjen i alkaliskt fosfatas (ALP) vid vecka 4, 8, 13 och senaste besök efter baslinje (vecka 13/ET)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 13 och sista post-baslinje (vecka 13/ET)
|
ALP-enzymnivåer i laboratorieserum utvärderades med hjälp av insamlade blodprover.
|
Baslinje, vecka 4, 8, 13 och sista post-baslinje (vecka 13/ET)
|
|
Ändra från baslinjen i 5-D Itch-resultat vid vecka 4, 8, 13 och senaste post-baslinjebesök (vecka 13/ET)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 13 och senaste besök efter baslinje (vecka 13/ET)
|
5-D itch-skalan (validerat instrument för att mäta klåda) utvecklades för multidimensionell kvantifiering av klåda som är känslig för förändring över tid.
5-D itch-skalan inkluderade 5 domäner (varaktighet, grad, riktning, funktionsnedsättning och fördelning av klåda).
Den totala 5-D-poängen erhölls genom att poängsätta var och en av domänerna separat och sedan summera dem.
5-D totalpoäng varierade mellan 5 (ingen klåda) och 25 (allvarligast klåda).
|
Baslinje, vecka 4, 8, 13 och senaste besök efter baslinje (vecka 13/ET)
|
|
Förändring från baslinjen i fastande gallsyranivå i serum vid veckorna 4, 8, 13 och senaste postbesöket (Vecka 13/ET)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 13 och senaste besök efter baslinje (vecka 13/ET)
|
Nivåer av gallsyra i laboratorieserum utvärderades med hjälp av insamlade blodprover.
|
Baslinje, vecka 4, 8, 13 och senaste besök efter baslinje (vecka 13/ET)
|
|
Förändring från baslinjen i gallsyrasyntesen mätt med Serum 7 Alpha-Hydroxy-4-Cholesten-3-One C4-nivå [7 Alpha C4]) vid vecka 4, 8, 13 och senaste post-baslinjebesök (vecka 13/ET) )
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 13 och senaste besök efter baslinje (vecka 13/ET)
|
C4 7 alfa-hydroxi-4-kolesten-3-on är en mellanprodukt i den biokemiska syntesen av gallsyror från kolesterol och dess koncentrationer återspeglar aktiviteten hos gallsyrasyntesvägen.
Förhöjda nivåer av C4 indikerar gallsyramalabsorption.
Laboratoriets C4-nivåer utvärderades med hjälp av insamlade blodprover.
|
Baslinje, vecka 4, 8, 13 och senaste besök efter baslinje (vecka 13/ET)
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) och behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAEs)
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet till 13 veckors behandlingsperiod (eller ET) + 14 dagar (ungefär 15 veckor)
|
En biverkning (AE) definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som var tidsmässigt förknippad med användningen av en prövningsprodukt, oavsett om den anses vara relaterad till produkten eller inte.
En allvarlig biverkning (SAE) definierades som en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som signifikant av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali eller fosterskada; en viktig medicinsk händelse som inte uppfyllde något av ovanstående kriterier men som äventyrade deltagaren eller krävde medicinsk eller kirurgisk ingripande för att förhindra något av ovanstående resultat.
En TEAE definierades som alla biverkningar som inträffade under studien, från början av prövningsproduktdoseringen till slutet av studien (13 veckors behandlingsperiod (eller ET) + 14 dagar ]), eller som förvärrats sedan doseringsstarten .
|
Från den första dosen av studieläkemedlet till 13 veckors behandlingsperiod (eller ET) + 14 dagar (ungefär 15 veckor)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 juli 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 juli 2013
Första postat (Uppskatta)
22 juli 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 mars 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 mars 2019
Senast verifierad
1 mars 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LUM001-201
- 2013-000482-36 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .