Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2 по оценке LUM001 в комбинации с урсодезоксихолевой кислотой у пациентов с первичным билиарным циррозом (CLARITY)

15 марта 2019 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки LUM001, апикального натрий-зависимого ингибитора переносчика желчных кислот (ASBTi) в комбинации с урсодезоксихолевой кислотой (УДХК) у пациентов с первичным билиарным циррозом

Исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование. Это 13-недельное исследование фазы 2 у взрослых с первичным билиарным циррозом, предназначенное для сравнения эффекта ежедневного приема УДХК в комбинации с LUM001 или плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

66

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5T 2S8
        • University Health Network, Toronto Western Hospital
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Соединенное Королевство, W2 1NY
        • Imperial College London St Mary's Hospital
    • England
      • Birmingham, England, Соединенное Королевство, B15 2TT
        • University of Birmingham
      • Liverpool, England, Соединенное Королевство, L7 8XP
        • Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, England, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • Newcastle University
      • Oxford, England, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Scripps Clinic
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California at Davis
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • University of Louisville
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55114
        • Minnesota Gastroenterology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • St. Louis University
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Health Science center
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Соединенные Штаты, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23249
        • Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • University of Washington Harborview Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Диагностика первичного билиарного цирроза
  2. От умеренного до сильного зуда
  3. Прием урсодезоксихолевой кислоты (УДХК) в течение не менее 6 месяцев или непереносимость УДХК
  4. Способность понимать и готовность подписать информированное согласие до начала любых процедур исследования

Критерий исключения:

  1. История или наличие другого сопутствующего значительного заболевания печени
  2. Пересадка печени
  3. Известная ВИЧ-инфекция
  4. Женщины, которые беременны или кормят грудью

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: LUM001 и урсодезоксихолевая кислота (УДХК)
Вводят перорально один раз в день
Лекарство: Урсодезоксихолевая кислота
Другие имена:
  • УДХК
Лекарство: LUM001
Плацебо Компаратор: Плацебо и урсодезоксихолевая кислота (УДХК)
Вводят перорально один раз в день
Лекарство: Плацебо
Лекарство: Урсодезоксихолевая кислота
Другие имена:
  • УДХК

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение зуда по сравнению с исходным уровнем с использованием отчета о зуде у взрослых (ItchRO) Еженедельный суммарный балл на 13-й неделе/досрочное прекращение (ET)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 13/ET
Зуд оценивали с помощью измерения ItchRO, вводимого в виде электронного дневника (eDiary), который участники заполняли два раза в день (утром и вечером). (ItchRO) баллы варьировались от 0 до 10, где 0 соответствовал отсутствию зуда, а 10 — очень сильному зуду. Наивысший балл между утренним и вечерним отчетами о зуде представляет собой ежедневный балл: показатель самого сильного зуда за предыдущий 24-часовой период. Недельный суммарный балл рассчитывали как сумму ежедневных баллов за 7 дней до указанного момента времени: за 7 дней до рандомизации или за 7 дней до визита на неделе 13/ЕТ.
Исходный уровень и неделя 13/ET

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение зуда по сравнению с исходным уровнем с использованием еженедельных суммарных баллов по зуду у взрослых на 4, 8 и 13 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8 и 13
Баллы ItchRO имели диапазон от 0 до 10, где 0 соответствовал отсутствию зуда, а 10 — очень сильному зуду. Наивысший балл между утренним и вечерним отчетами о зуде представляет собой ежедневный балл: показатель самого сильного зуда за предыдущий 24-часовой период. Недельный суммарный балл рассчитывали как сумму ежедневных баллов за 7 дней до указанного момента времени: за 7 дней до рандомизации или за 7 дней до визита на неделе 13/ЕТ.
Исходный уровень, недели 4, 8 и 13
Изменение зуда по сравнению с исходным уровнем с использованием средних ежедневных показателей зуда у взрослых на 4-й, 8-й, 13-й неделе и при последнем посещении после исходного уровня (13-я неделя/ET)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 13 и последний визит после исходного уровня (неделя 13/ET)
Баллы ItchRO имели диапазон от 0 до 10, где 0 соответствовал отсутствию зуда, а 10 — очень сильному зуду. Наивысший балл между утренним и вечерним отчетами о зуде представляет собой ежедневный балл: показатель самого сильного зуда за предыдущий 24-часовой период. Среднесуточная оценка ItchRO у взрослых представляла собой сумму ежедневных оценок, деленную на количество дней, в течение которых у взрослых ItchRO была завершена, используя 7 дней до указанной даты визита.
Исходный уровень, недели 4, 8, 13 и последний визит после исходного уровня (неделя 13/ET)
Изменение по сравнению с исходным уровнем щелочной фосфатазы (ЩФ) на 4-й, 8-й, 13-й неделе и во время последнего визита после исходного уровня (13-я неделя/ET)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 13 и последний после исходного уровня (неделя 13/ET)
Лабораторные уровни фермента ALP в сыворотке оценивали с использованием собранных образцов крови.
Исходный уровень, недели 4, 8, 13 и последний после исходного уровня (неделя 13/ET)
Изменение оценки зуда по шкале 5-D по сравнению с исходным уровнем на 4-й, 8-й, 13-й неделе и при последнем посещении после исходного уровня (13-я неделя/ET)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 13 и последний визит после исходного уровня (неделя 13/ET)
Шкала зуда 5-D (утвержденный инструмент для измерения зуда) была разработана для многомерной количественной оценки зуда, которая чувствительна к изменениям во времени. 5-D шкала зуда включала 5 доменов (длительность, степень, направление, нетрудоспособность и распространение зуда). Общая оценка 5-D была получена путем подсчета каждой из областей отдельно, а затем суммирования их вместе. Суммарные баллы по шкале 5-D варьировались от 5 (отсутствие зуда) до 25 (самый сильный зуд).
Исходный уровень, недели 4, 8, 13 и последний визит после исходного уровня (неделя 13/ET)
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровня желчных кислот в сыворотке натощак на 4, 8, 13 неделе и при последнем посещении после исходного уровня (неделя 13/ET)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 13 и последний визит после исходного уровня (неделя 13/ET)
Лабораторные уровни желчных кислот в сыворотке оценивали с использованием собранных образцов крови.
Исходный уровень, недели 4, 8, 13 и последний визит после исходного уровня (неделя 13/ET)
Изменение синтеза желчных кислот по сравнению с исходным уровнем, измеренное по уровню 7 альфа-гидрокси-4-холестен-3-он C4 в сыворотке [7 альфа C4]) на 4, 8, 13 неделе и при последнем посещении после исходного уровня (неделя 13/ET). )
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 13 и последний визит после исходного уровня (неделя 13/ET)
C4 7 альфа-гидрокси-4-холестен-3-он является промежуточным продуктом в биохимическом синтезе желчных кислот из холестерина, и его концентрации отражают активность пути синтеза желчных кислот. Повышенный уровень С4 свидетельствует о нарушении всасывания желчных кислот. Лабораторные уровни C4 оценивали с использованием собранных образцов крови.
Исходный уровень, недели 4, 8, 13 и последний визит после исходного уровня (неделя 13/ET)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TESAE)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 13 недель периода лечения (или ET) + 14 дней (приблизительно 15 недель)
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальные лабораторные данные), симптом или заболевание, временно связанные с использованием исследуемого продукта, независимо от того, считались ли они связанными с продуктом. Серьезное нежелательное явление (СНЯ) определялось как НЯ, приводящее к любому из следующих исходов или считающееся значительным по любой другой причине: смерть; начальная или длительная стационарная госпитализация; опасно для жизни; постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия или врожденный дефект; важное медицинское событие, которое не соответствовало ни одному из вышеперечисленных критериев, но поставило под угрозу участника или потребовало медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения одного из перечисленных выше исходов. TEAE определяли как любое AE, которое возникло во время исследования, от начала приема исследуемого продукта до конца исследования (13 недель периода лечения (или ET) + 14 дней]), или которое ухудшилось с момента начала приема препарата. .
От первой дозы исследуемого препарата до 13 недель периода лечения (или ET) + 14 дней (приблизительно 15 недель)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 июля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 июля 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 июля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LUM001-201
  • 2013-000482-36 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться