Studio di fase 2 per valutare LUM001 in combinazione con acido ursodesossicolico in pazienti con cirrosi biliare primitiva (CLARITY)
15 marzo 2019 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare LUM001, un inibitore apicale del trasportatore di acidi biliari sodio-dipendente (ASBTi) in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) in pazienti con cirrosi biliare primaria
Lo studio è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.
Si tratta di uno studio di fase 2 di 13 settimane su adulti con cirrosi biliare primaria progettato per confrontare l'effetto del dosaggio giornaliero con UDCA in combinazione con LUM001 o placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
66
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
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London, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London, Regno Unito, W2 1NY
- Imperial College London St Mary's Hospital
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England
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Birmingham, England, Regno Unito, B15 2TT
- University of Birmingham
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Liverpool, England, Regno Unito, L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
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Newcastle Upon Tyne, England, Regno Unito, NE1 4LP
- Newcastle University
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Oxford, England, Regno Unito, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Scripps Clinic
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California at Davis
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- University of Chicago Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55114
- Minnesota Gastroenterology
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- St. Louis University
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Weill Cornell Medical College
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Health Science Center
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Virginia
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Newport News, Virginia, Stati Uniti, 23602
- Liver Institute of Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di cirrosi biliare primitiva
- Prurito da moderato a grave
- Assunzione di acido ursodesossicolico (UDCA) per almeno 6 mesi o incapace di tollerare l'UDCA
- Capacità di comprensione e disponibilità a firmare il consenso informato prima dell'inizio di qualsiasi procedura di studio
Criteri di esclusione:
- Storia o presenza di altre malattie epatiche significative concomitanti
- Trapianto di fegato
- Infezione da HIV nota
- Donne in gravidanza o in allattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: LUM001 e acido ursodesossicolico (UDCA)
Somministrato per via orale una volta al giorno
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Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo e acido ursodesossicolico (UDCA)
Somministrato per via orale una volta al giorno
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale del prurito in base all'esito riportato per prurito nell'adulto (ItchRO) Punteggio totale settimanale alla settimana 13/Interruzione anticipata (ET)
Lasso di tempo: Basale e settimana 13/ET
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Il prurito è stato valutato utilizzando la misura ItchRO, somministrata come un diario elettronico (eDiary) che è stato completato dai partecipanti due volte al giorno (mattina e sera).
(ItchRO) i punteggi variavano da 0 a 10, con 0 che rappresentava nessun prurito e 10 che rappresentava un prurito molto grave.
Il punteggio più alto tra i rapporti ItchRO mattutini e serali rappresentava il punteggio giornaliero: una misura del peggior prurito nel precedente periodo di 24 ore.
Il punteggio totale settimanale è stato calcolato come la somma dei punteggi giornalieri per i 7 giorni precedenti il punto temporale riportato: 7 giorni prima della randomizzazione o 7 giorni prima della settimana 13/ET visita.
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Basale e settimana 13/ET
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale del prurito utilizzando i punteggi della somma settimanale di ItchRO nell'adulto alle settimane 4, 8 e 13
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8 e 13
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I punteggi ItchRO avevano un range da 0 a 10, con 0 che rappresenta nessun prurito e 10 che rappresenta un prurito molto grave.
Il punteggio più alto tra i rapporti ItchRO mattutini e serali rappresentava il punteggio giornaliero: una misura del peggior prurito nel precedente periodo di 24 ore.
Il punteggio totale settimanale è stato calcolato come la somma dei punteggi giornalieri per i 7 giorni precedenti il punto temporale riportato: 7 giorni prima della randomizzazione o 7 giorni prima della settimana 13/ET visita.
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Basale, settimane 4, 8 e 13
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Variazione rispetto al basale del prurito utilizzando i punteggi medi giornalieri dell'adulto ItchRO alle settimane 4, 8, 13 e all'ultima visita successiva al basale (settimana 13/ET)
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 13 e ultima visita post-basale (settimana 13/ET)
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I punteggi ItchRO avevano un range da 0 a 10, con 0 che rappresenta nessun prurito e 10 che rappresenta un prurito molto grave.
Il punteggio più alto tra i rapporti ItchRO mattutini e serali rappresentava il punteggio giornaliero: una misura del peggior prurito nel precedente periodo di 24 ore.
Il punteggio giornaliero medio di ItchRO per adulti era la somma dei punteggi giornalieri divisa per il numero di giorni in cui ItchRO per adulti è stato completato, utilizzando i 7 giorni precedenti la data della visita riportata.
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Basale, settimane 4, 8, 13 e ultima visita post-basale (settimana 13/ET)
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Variazione rispetto al basale della fosfatasi alcalina (ALP) alle settimane 4, 8, 13 e ultima visita post-basale (settimana 13/ET)
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 13 e ultimo post-basale (settimana 13/ET)
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I livelli sierici dell'enzima ALP di laboratorio sono stati valutati utilizzando campioni di sangue raccolti.
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Basale, settimane 4, 8, 13 e ultimo post-basale (settimana 13/ET)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del prurito 5-D alle settimane 4, 8, 13 e all'ultima visita post-basale (settimana 13/ET)
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 13 e ultima visita post-basale (settimana 13/ET)
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La scala 5-D prurito (strumento convalidato per misurare il prurito) è stata sviluppata per la quantificazione multidimensionale del prurito sensibile ai cambiamenti nel tempo.
La scala del prurito 5-D includeva 5 domini (durata, grado, direzione, disabilità e distribuzione del prurito).
Il punteggio totale 5-D è stato ottenuto valutando separatamente ciascuno dei domini e quindi sommandoli insieme.
I punteggi totali 5-D variavano tra 5 (nessun prurito) e 25 (prurito più grave).
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Basale, settimane 4, 8, 13 e ultima visita post-basale (settimana 13/ET)
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Variazione rispetto al basale del livello di acidi biliari sierici a digiuno alle settimane 4, 8, 13 e all'ultima visita successiva al basale (settimana 13/ET)
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 13 e ultima visita post-basale (settimana 13/ET)
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I livelli sierici di acido biliare in laboratorio sono stati valutati utilizzando campioni di sangue raccolti.
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Basale, settimane 4, 8, 13 e ultima visita post-basale (settimana 13/ET)
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Variazione rispetto al basale nella sintesi degli acidi biliari misurata dal livello sierico di 7 alfa-idrossi-4-colesten-3-one C4 [7 alfa C4]) alle settimane 4, 8, 13 e all'ultima visita successiva al basale (settimana 13/ET )
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 13 e ultima visita post-basale (settimana 13/ET)
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C4 7 alfa-idrossi-4-colesten-3-one è un intermedio nella sintesi biochimica degli acidi biliari dal colesterolo e le sue concentrazioni riflettono l'attività della via di sintesi degli acidi biliari.
Livelli elevati di C4 indicano malassorbimento degli acidi biliari.
I livelli di laboratorio C4 sono stati valutati utilizzando campioni di sangue raccolti.
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Basale, settimane 4, 8, 13 e ultima visita post-basale (settimana 13/ET)
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alle 13 settimane del periodo di trattamento (o ET) + 14 giorni (circa 15 settimane)
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Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associato all'uso di un prodotto sperimentale, considerato o meno correlato al prodotto.
Un evento avverso grave (SAE) è stato definito come un evento avverso che determina uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; in pericolo di vita; invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita o difetto alla nascita; un evento medico importante che non ha soddisfatto nessuno dei criteri di cui sopra, ma ha messo in pericolo il partecipante o ha richiesto un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti sopra elencati.
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso che si è verificato durante lo studio, dall'inizio della somministrazione del prodotto sperimentale fino alla fine dello studio (13 settimane di periodo di trattamento (o ET) + 14 giorni ]), o che è peggiorato dall'inizio della somministrazione .
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alle 13 settimane del periodo di trattamento (o ET) + 14 giorni (circa 15 settimane)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 luglio 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 luglio 2013
Primo Inserito (Stima)
22 luglio 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 marzo 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 marzo 2019
Ultimo verificato
1 marzo 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LUM001-201
- 2013-000482-36 (Numero EudraCT)
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