Studie fáze 2 k hodnocení LUM001 v kombinaci s kyselinou ursodeoxycholovou u pacientů s primární biliární cirhózou (CLARITY)
15. března 2019 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení LUM001, apikálního inhibitoru transportéru žlučových kyselin závislých na sodíku (ASBTi) v kombinaci s kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA) u pacientů s primární biliární cirhózou
Studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie.
Jde o 13týdenní studii fáze 2 u dospělých s primární biliární cirhózou navrženou tak, aby porovnala účinek denního dávkování s UDCA v kombinaci s LUM001 nebo placebem.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
66
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
-
-
-
-
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Spojené království, W2 1NY
- Imperial College London St Mary's Hospital
-
-
England
-
Birmingham, England, Spojené království, B15 2TT
- University of Birmingham
-
Liverpool, England, Spojené království, L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, England, Spojené království, NE1 4LP
- Newcastle University
-
Oxford, England, Spojené království, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Scripps Clinic
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California at Davis
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- University of Louisville
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55114
- Minnesota Gastroenterology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- St. Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah Health Science center
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Spojené státy, 23602
- Liver Institute of Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza primární biliární cirhózy
- Střední až těžký pruritus
- Užívání kyseliny ursodeoxycholové (UDCA) po dobu nejméně 6 měsíců nebo neschopnost tolerovat UDCA
- Schopnost porozumět a ochota podepsat informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli studijních postupů
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza nebo přítomnost jiného souběžného významného onemocnění jater
- Transplantace jater
- Známá infekce HIV
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: LUM001 a kyselina ursodeoxycholová (UDCA)
Podává se perorálně jednou denně
|
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo a kyselina ursodeoxycholová (UDCA)
Podává se perorálně jednou denně
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna svědění od výchozí hodnoty pomocí týdenního součtového skóre hlášeného svědění dospělých (ItchRO) ve 13. týdnu / předčasné ukončení (ET)
Časové okno: Výchozí stav a týden 13/ET
|
Pruritus byl hodnocen pomocí měření ItchRO, podávaného jako elektronický deník (eDiary), který účastníci vyplňovali dvakrát denně (ráno a večer).
(ItchRO) skóre se pohybovalo od 0 do 10, přičemž 0 představovalo žádné svědění a 10 představovalo velmi silné svědění.
Nejvyšší skóre mezi ranními a večerními zprávami ItchRO představovalo denní skóre: míra nejhoršího svědění za posledních 24 hodin.
Týdenní součtové skóre bylo vypočítáno jako součet denních skóre za 7 dní před uvedením časového bodu: 7 dní před randomizací nebo 7 dní před návštěvou v týdnu 13/ET.
|
Výchozí stav a týden 13/ET
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna svědění od výchozí hodnoty pomocí týdenního součtového skóre ItchRO pro dospělé v týdnech 4, 8 a 13
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8 a 13
|
Skóre ItchRO mělo rozsah od 0 do 10, přičemž 0 představovalo žádné svědění a 10 představovalo velmi silné svědění.
Nejvyšší skóre mezi ranními a večerními zprávami ItchRO představovalo denní skóre: míra nejhoršího svědění za posledních 24 hodin.
Týdenní součtové skóre bylo vypočítáno jako součet denních skóre za 7 dní před uvedením časového bodu: 7 dní před randomizací nebo 7 dní před návštěvou v týdnu 13/ET.
|
Výchozí stav, týdny 4, 8 a 13
|
|
Změna svědění od výchozí hodnoty pomocí průměrného denního skóre ItchRO u dospělých ve 4., 8., 13. týdnu a při poslední návštěvě po základním stavu (13. týden/ET)
Časové okno: Výchozí stav, 4., 8., 13. týden a poslední návštěva po základním stavu (13. týden/ET)
|
Skóre ItchRO mělo rozsah od 0 do 10, přičemž 0 představovalo žádné svědění a 10 představovalo velmi silné svědění.
Nejvyšší skóre mezi ranními a večerními zprávami ItchRO představovalo denní skóre: míra nejhoršího svědění za posledních 24 hodin.
Průměrné denní skóre ItchRO u dospělých bylo součtem denních skóre děleno počtem dnů, kdy dospělý ItchRO dokončil, s použitím 7 dnů před nahlášeným datem návštěvy.
|
Výchozí stav, 4., 8., 13. týden a poslední návštěva po základním stavu (13. týden/ET)
|
|
Změna alkalické fosfatázy (ALP) od výchozí hodnoty ve 4., 8., 13. týdnu a při poslední návštěvě po základní hladině (13. týden/ET)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 13 a poslední po výchozím stavu (13. týden/ET)
|
Laboratorní hladiny enzymu ALP v séru byly hodnoceny pomocí odebraných vzorků krve.
|
Výchozí stav, týdny 4, 8, 13 a poslední po výchozím stavu (13. týden/ET)
|
|
Změna od základní hodnoty v 5-D skóre svědění ve 4., 8., 13. týdnu a poslední návštěvě po základním stavu (13. týden/ET)
Časové okno: Výchozí stav, 4., 8., 13. týden a poslední návštěva po základním stavu (13. týden/ET)
|
Škála 5-D itch (validovaný nástroj pro měření svědění) byla vyvinuta pro vícerozměrnou kvantifikaci svědění, které je citlivé na změny v čase.
5-D škála svědění zahrnovala 5 domén (trvání, stupeň, směr, postižení a distribuce svědění).
Celkové 5-D skóre bylo získáno hodnocením každé z domén samostatně a poté jejich sečtením.
Celkové skóre 5-D se pohybovalo mezi 5 (žádný pruritus) a 25 (nejzávažnější pruritus).
|
Výchozí stav, 4., 8., 13. týden a poslední návštěva po základním stavu (13. týden/ET)
|
|
Změna hladiny žlučových kyselin v séru nalačno od výchozí hodnoty ve 4., 8., 13. týdnu a při poslední návštěvě po základním stavu (13. týden/ET)
Časové okno: Výchozí stav, 4., 8., 13. týden a poslední návštěva po základním stavu (13. týden/ET)
|
Laboratorní hladiny žlučových kyselin v séru byly hodnoceny pomocí odebraných vzorků krve.
|
Výchozí stav, 4., 8., 13. týden a poslední návštěva po základním stavu (13. týden/ET)
|
|
Změna syntézy žlučových kyselin oproti výchozí hodnotě měřená hladinou 7 alfa-hydroxy-4-cholesten-3-one C4 v séru [7 alfa C4]) v týdnech 4, 8, 13 a při poslední návštěvě po základním stavu (13. týden/ET )
Časové okno: Výchozí stav, 4., 8., 13. týden a poslední návštěva po základním stavu (13. týden/ET)
|
C4 7 alfa-hydroxy-4-cholesten-3-on je meziprodukt v biochemické syntéze žlučových kyselin z cholesterolu a jeho koncentrace odrážejí aktivitu syntetické dráhy žlučových kyselin.
Zvýšené hladiny C4 ukazují na malabsorpci žlučových kyselin.
Laboratorní hladiny C4 byly hodnoceny pomocí odebraných vzorků krve.
|
Výchozí stav, 4., 8., 13. týden a poslední návštěva po základním stavu (13. týden/ET)
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 13 týdnů období léčby (nebo ET) + 14 dní (přibližně 15 týdnů)
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním hodnoceného přípravku, ať už se považuje za související s přípravkem či nikoli.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla definována jako AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo považovaná za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace v nemocnici; život ohrožující; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie nebo vrozená vada; důležitá zdravotní událost, která nesplňovala žádné z výše uvedených kritérií, ale ohrožovala účastníka nebo vyžadovala lékařský nebo chirurgický zákrok k zabránění některému z výše uvedených výsledků.
TEAE byla definována jako jakákoli AE, která se objevila během studie, od začátku dávkování hodnoceného přípravku do konce studie (13 týdnů období léčby (nebo ET) + 14 dní ]), nebo která se zhoršila od začátku dávkování .
|
Od první dávky studovaného léku do 13 týdnů období léčby (nebo ET) + 14 dní (přibližně 15 týdnů)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. srpna 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. dubna 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. dubna 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. července 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. července 2013
První zveřejněno (Odhad)
22. července 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. března 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. března 2019
Naposledy ověřeno
1. března 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LUM001-201
- 2013-000482-36 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .