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Phase-2-Studie zur Bewertung von LUM001 in Kombination mit Ursodesoxycholsäure bei Patienten mit primär biliärer Zirrhose (CLARITY)

15. März 2019 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung von LUM001, einem apikalen natriumabhängigen Gallensäuretransporter-Inhibitor (ASBTi) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Patienten mit primärer biliärer Zirrhose

Die Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie. Es handelt sich um eine 13-wöchige Phase-2-Studie bei Erwachsenen mit primärer biliärer Zirrhose, die darauf ausgelegt ist, die Wirkung der täglichen Gabe von UDCA in Kombination mit LUM001 oder Placebo zu vergleichen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

66

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • University Health Network, Toronto Western Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Scripps Clinic
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California at Davis
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55114
        • Minnesota Gastroenterology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • St. Louis University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Health Science center
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Vereinigte Staaten, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23249
        • Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • University of Washington Harborview Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, W2 1NY
        • Imperial College London St Mary's Hospital
    • England
      • Birmingham, England, Vereinigtes Königreich, B15 2TT
        • University of Birmingham
      • Liverpool, England, Vereinigtes Königreich, L7 8XP
        • Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, England, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Newcastle University
      • Oxford, England, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals (John Radcliffe)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose der primären biliären Zirrhose
  2. Mäßiger bis schwerer Juckreiz
  3. Einnahme von Ursodeoxycholsäure (UDCA) für mindestens 6 Monate oder Unverträglichkeit von UDCA
  4. Fähigkeit zu verstehen und Bereitschaft zur Unterzeichnung einer Einverständniserklärung vor Beginn von Studienverfahren

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte oder Vorhandensein einer anderen begleitenden signifikanten Lebererkrankung
  2. Leber-Transplantation
  3. Bekannte HIV-Infektion
  4. Frauen, die schwanger sind oder stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LUM001 und Ursodeoxycholsäure (UDCA)
Einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: Ursodesoxycholsäure
Andere Namen:
  • UDCA
Arzneimittel: LUM001
Placebo-Komparator: Placebo und Ursodesoxycholsäure (UDCA)
Einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: Ursodesoxycholsäure
Andere Namen:
  • UDCA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Juckreizes gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des gemeldeten Ergebnisses von Itch (ItchRO) bei Erwachsenen in Woche 13/Frühzeitiger Abbruch (ET)
Zeitfenster: Baseline und Woche 13/ET
Juckreiz wurde anhand der ItchRO-Messung bewertet, die als elektronisches Tagebuch (eDiary) verwaltet und von den Teilnehmern zweimal täglich (morgens und abends) ausgefüllt wurde. (ItchRO)-Scores reichten von 0 bis 10, wobei 0 keinen Juckreiz und 10 sehr starken Juckreiz darstellte. Der höchste Wert zwischen den morgendlichen und abendlichen ItchRO-Berichten stellte den Tageswert dar: ein Maß für den schlimmsten Juckreiz in den vorangegangenen 24 Stunden. Der wöchentliche Summenscore wurde als Summe der Tagesscores für die 7 Tage vor dem gemeldeten Zeitpunkt berechnet: 7 Tage vor der Randomisierung oder 7 Tage vor dem Besuch in Woche 13/ET.
Baseline und Woche 13/ET

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Pruritus unter Verwendung der wöchentlichen ItchRO-Summenwerte für Erwachsene in den Wochen 4, 8 und 13
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8 und 13
Die ItchRO-Scores reichten von 0 bis 10, wobei 0 keinen Juckreiz und 10 sehr starken Juckreiz darstellte. Der höchste Wert zwischen den morgendlichen und abendlichen ItchRO-Berichten stellte den Tageswert dar: ein Maß für den schlimmsten Juckreiz in den vorangegangenen 24 Stunden. Der wöchentliche Summenscore wurde als Summe der Tagesscores für die 7 Tage vor dem gemeldeten Zeitpunkt berechnet: 7 Tage vor der Randomisierung oder 7 Tage vor dem Besuch in Woche 13/ET.
Baseline, Wochen 4, 8 und 13
Änderung des Juckreizes gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der durchschnittlichen Tageswerte von ItchRO bei Erwachsenen in den Wochen 4, 8, 13 und beim letzten Besuch nach dem Ausgangswert (Woche 13/ET)
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 13 und letzter Besuch nach Baseline (Woche 13/ET)
Die ItchRO-Scores reichten von 0 bis 10, wobei 0 keinen Juckreiz und 10 sehr starken Juckreiz darstellte. Der höchste Wert zwischen den morgendlichen und abendlichen ItchRO-Berichten stellte den Tageswert dar: ein Maß für den schlimmsten Juckreiz in den vorangegangenen 24 Stunden. Der durchschnittliche tägliche Score von ItchRO bei Erwachsenen war die Summe der täglichen Scores geteilt durch die Anzahl der Tage, an denen der ItchRO bei Erwachsenen abgeschlossen war, wobei die 7 Tage vor dem gemeldeten Besuchsdatum verwendet wurden.
Baseline, Wochen 4, 8, 13 und letzter Besuch nach Baseline (Woche 13/ET)
Veränderung der alkalischen Phosphatase (ALP) gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 4, 8, 13 und beim letzten Besuch nach dem Ausgangswert (Woche 13/ET)
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 13 und letzte Post-Baseline (Woche 13/ET)
Laborserum-ALP-Enzymspiegel wurden unter Verwendung von gesammelten Blutproben bewertet.
Baseline, Wochen 4, 8, 13 und letzte Post-Baseline (Woche 13/ET)
Änderung des 5-D-Itch-Scores gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 4, 8, 13 und beim letzten Besuch nach dem Ausgangswert (Woche 13/ET)
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 13 und letzter Besuch nach Baseline (Woche 13/ET)
Die 5-D-Itch-Skala (validiertes Instrument zur Messung des Juckreizes) wurde für die mehrdimensionale Quantifizierung des Juckreizes entwickelt, der empfindlich auf zeitliche Veränderungen reagiert. Die 5-D-Juckreiz-Skala umfasste 5 Bereiche (Dauer, Grad, Richtung, Behinderung und Verteilung des Juckreizes). Die 5-D-Gesamtpunktzahl wurde erhalten, indem jede der Domänen separat bewertet und dann zusammengezählt wurde. 5-D-Gesamtscores lagen zwischen 5 (kein Juckreiz) und 25 (stärkster Juckreiz).
Baseline, Wochen 4, 8, 13 und letzter Besuch nach Baseline (Woche 13/ET)
Veränderung des Gallensäurespiegels im Nüchternserum gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 4, 8, 13 und beim letzten Besuch nach dem Ausgangswert (Woche 13/ET)
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 13 und letzter Besuch nach Baseline (Woche 13/ET)
Die Gallensäurespiegel im Laborserum wurden unter Verwendung von gesammelten Blutproben bewertet.
Baseline, Wochen 4, 8, 13 und letzter Besuch nach Baseline (Woche 13/ET)
Veränderung der Gallensäuresynthese gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Serumspiegels von 7 Alpha-Hydroxy-4-Cholesten-3-One C4 [7 Alpha C4]) in den Wochen 4, 8, 13 und beim letzten Besuch nach dem Ausgangswert (Woche 13/ET )
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 13 und letzter Besuch nach Baseline (Woche 13/ET)
C4 7 alpha-Hydroxy-4-cholesten-3-on ist ein Zwischenprodukt bei der biochemischen Synthese von Gallensäuren aus Cholesterin und seine Konzentrationen spiegeln die Aktivität des Synthesewegs der Gallensäure wider. Erhöhte C4-Spiegel weisen auf eine Malabsorption der Gallensäure hin. Die Labor-C4-Spiegel wurden anhand von gesammelten Blutproben bewertet.
Baseline, Wochen 4, 8, 13 und letzter Besuch nach Baseline (Woche 13/ET)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum 13-wöchigen Behandlungszeitraum (oder ET) + 14 Tage (ca. 15 Wochen)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde definiert als ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Symptome oder Krankheiten, die zeitlich mit der Verwendung eines Prüfpräparats verbunden waren, unabhängig davon, ob sie als mit dem Produkt in Zusammenhang stehend angesehen wurden oder nicht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) wurde als ein UE definiert, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohlich; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie oder Geburtsfehler; ein wichtiges medizinisches Ereignis, das keines der oben genannten Kriterien erfüllt, aber den Teilnehmer gefährdet oder einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordert, um eines der oben aufgeführten Ergebnisse zu verhindern. Ein TEAE wurde als jedes AE definiert, das während der Studie auftrat, vom Beginn der Verabreichung des Prüfpräparats bis zum Ende der Studie (13 Wochen Behandlungszeitraum (oder ET) + 14 Tage]), oder das sich seit Beginn der Verabreichung verschlimmerte .
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum 13-wöchigen Behandlungszeitraum (oder ET) + 14 Tage (ca. 15 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juli 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Juli 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LUM001-201
  • 2013-000482-36 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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