AZD5213 在青少年妥瑞症患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效研究
AZD5213 在患有图雷特氏症的青少年中进行的为期 6 个月、多中心、随机、安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效研究
这是一项针对患有图雷特氏症的青少年的两部分、随机、多中心、盲法研究。 将有长达 21 天的筛选期，在此期间将确定受试者的资格。 在研究的第 1 部分中，将在 1 周内评估 AZD5213 的安全性、耐受性和药代动力学。
在研究的第 2 部分中，将通过连续六个为期 4 周的交叉期评估两剂 AZD5213 和安慰剂的安全性、耐受性和初步疗效（取决于研究第 1 部分中的耐受性）。 每个受试者将接受 AZD5213 和安慰剂。 将在最后一次研究药物给药后 14 (±) 7 天进行随访。
研究概览
详细说明
这是一项针对 AZD5213 在患有图雷特氏症的青少年（12-17 岁）中进行的多中心、随机、两部分研究。
在研究的第 1 部分，经过长达 21 天的筛选期后，在第 1 天，在执行基线程序后，符合条件的受试者将在临床接受单次低剂量 AZD5213。
在第 1 天研究药物给药后，将在临床评估安全性和耐受性，并采集血样进行药代动力学 (PK) 分析。 在第 2 天、第 3 天、第 4 天、第 5 天、第 6 天和第 7 天，受试者将服用研究药物，并将通过电话联系，并评估不良事件和伴随药物。 在第 8 天，将在临床上进行用于 PK 分析（给药前和给药后 2-4 小时）的安全性、耐受性和血液采样。 研究的第 2 部分将包括六个连续的交叉期。 在研究的第 2 部分中，每种研究药物将在两个 4 周的周期（总共六个治疗周期）中给药。 每种研究药物将在第 1-3 期之一接受，并在第 4-6 期之一接受。 大约 24 名受试者将接受本研究第 1 部分中的研究药物，以完成第 2 部分中的大约 18 名受试者。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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California
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Orange、California、美国
- Research Site
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Florida
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St. Petersburg、Florida、美国
- Research Site
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New Jersey
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Summit、New Jersey、美国
- Research Site
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New York
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New York、New York、美国
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国
- Research Site
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Utah
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Orem、Utah、美国
- Research Site
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Salt Lake City、Utah、美国
- Research Site
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 基线时（第 1 天）年龄在 ≥ 12 岁和 < 18 岁之间的男性或女性。
- 符合《精神障碍诊断和统计手册》第四版文本修订版 (DSM-IV-TR) 的图雷特氏症标准，由 Kiddie-SADS（情感障碍和精神分裂症时间表）-现在版和终生版 (K-SADS) 评估-PL) Tic Disorder Supplement 和临床访谈。
- 耶鲁全球抽动严重程度量表 (YGTSS) 抽动严重程度总分 (TTS) 在屏幕和基线时 ≥ 20（第 1 天）。
- 图雷特氏症的症状一定会损害学校、职业和/或社会功能。
- 根据机构审查委员会/伦理委员会的规定，受试者提供的书面知情同意书或同意书，以及父母/监护人提供的书面知情同意书。 6. 筛选和基线（第 1 天）就诊时体重≥ 40 公斤。
7. 根据研究者的意见，受试者和指定的监护人和/或父母必须被认为可能遵守研究方案并很有可能完成研究。
排除标准：
如果满足以下任何排除标准，受试者不应进入研究：
- 之前参与过任何 AZD5213 研究。
- 通过对哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 的问题 #4 或问题 #5 回答“是”来证明急性自杀倾向，表明在屏幕或基线（第 1 天）时有任何意图采取行动的主动自杀意念。
- 怀孕或哺乳期的女性。
- 除一次儿童热性惊厥外的癫痫病史。
- 存在任何精神或神经系统疾病或症状，如果根据研究者的判断，精神或神经系统疾病或症状可能会混淆药物效应的解释或影响受试者完成研究的能力。 6. 研究者在筛选或基线（第 1 天）时确定的可能对受试者有害或可能影响受试者完成研究的能力的身体或神经系统检查、生命体征、心电图或临床实验室测试结果中的任何临床重要异常.
7. 研究者判断可能恶化、可能对受试者有害或可能影响受试者完成研究的能力的任何临床重要医学病症的病史或存在。
8. 临床上重要的睡眠障碍的病史或存在。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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低剂量 AZD5213 胶囊；高剂量 AZD5213 胶囊；安慰剂胶囊
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实验性的：低剂量 AZD5213
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低剂量 AZD5213 胶囊；高剂量 AZD5213 胶囊；安慰剂胶囊
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实验性的：高剂量 AZD5213
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低剂量 AZD5213 胶囊；高剂量 AZD5213 胶囊；安慰剂胶囊
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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6 个时期的总 Tic 严重性评分（仅限第 2 部分）交叉分析
大体时间：3周的治疗期
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耶鲁全球抽动严重程度量表的抽动严重程度总分 - 仅第 2 部分（越低越好），范围 0 - 50
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3周的治疗期
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药代动力学：最大血浆浓度 (ng/ml) - 仅第 1 部分
大体时间：第一天
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药代动力学 仅第 1 部分：最大血浆浓度 (ng/ml) 单剂量 第 1 天 AZD5213 0.5 mg
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第一天
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药代动力学：达到最大浓度的时间（小时）- 仅第 1 部分
大体时间：第一天
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仅药代动力学第 1 部分：达到最大血浆浓度的时间（小时）单剂量第 1 天 AZD5213 0.5 mg
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第一天
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药代动力学：AUC (h*ng/ ml) - 仅第 1 部分
大体时间：第一天
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药代动力学仅第 1 部分：单剂量第 1 天 AZD5213 0.5 mg 浓度时间曲线下面积 (AUC) 0 至无穷大 (h*ng/ml)
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第一天
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合作者和调查者
赞助
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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