Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk og effektstudie av AZD5213 hos ungdom med Tourettes lidelse
En 6-måneders, multisenter, randomisert, sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk og foreløpig effektstudie av AZD5213 hos ungdom med Tourettes lidelse
Dette er en todelt, randomisert, multisenter, blind studie hos ungdom med Tourettes lidelse. Det vil være en inntil 21-dagers screeningperiode der emnekvalifikasjonen vil bli avgjort. I del 1 av studien vil sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til AZD5213 bli vurdert i løpet av en 1-ukes periode.
I del 2 av studien vil sikkerheten, toleransen og den foreløpige effekten av to doser (avhengig av toleransen i del 1 av studien) av AZD5213 og placebo bli vurdert gjennom seks påfølgende fire ukers crossover-perioder. Hvert forsøksperson vil motta både AZD5213 og placebo. En oppfølging vil finne sted 14 (±) 7 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, randomisert, todelt studie av AZD5213 hos ungdom (alder 12-17 år) med Tourettes lidelse.
I del 1 av studien, etter en screeningperiode på opptil 21 dager, på dag 1, etter at grunnlinjeprosedyrer er utført, vil kvalifiserte forsøkspersoner motta en enkelt, lav dose av AZD5213, i klinikken.
Etter studiemedikamentdosering på dag 1, vil sikkerhet og tolerabilitet bli vurdert i klinikken, og blodprøver vil bli tatt for farmakokinetisk (PK) analyse. På dag 2, 3, 4, 5, 6 og 7 vil forsøkspersonene ta studiemedisin, og vil bli kontaktet via telefon og bivirkninger og samtidige medisiner vil bli vurdert. På dag 8 vil sikkerhet, tolerabilitet og blodprøvetaking for PK-analyse (førdose og 2-4 timer etter dose) bli utført i klinikken. Del 2 av studien vil bestå av seks påfølgende crossover-perioder. I del 2 av studien vil hvert studielegemiddel bli administrert i to 4-ukers perioder (totalt seks behandlingsperioder). Hvert studiemedikament vil bli mottatt i en av periode 1-3, og igjen i en av periode 4-6. Omtrent 24 forsøkspersoner vil motta studiemedisin i del 1 av denne studien for å fullføre omtrent 18 forsøkspersoner i del 2.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater
- Research Site
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Forente stater
- Research Site
-
-
New Jersey
-
Summit, New Jersey, Forente stater
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater
- Research Site
-
-
Utah
-
Orem, Utah, Forente stater
- Research Site
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne, mellom ≥ 12 og < 18 år ved baseline (dag 1).
- Oppfyller Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, fjerde utgave, Text Revision (DSM-IV-TR) kriterier for Tourettes lidelse, som vurdert av Kiddie-SADS (Schedule for Affective Disorders and Schizophrenia)-Nuværende og livstidsversjon (K-SADS) -PL) Tic Disorder Supplement og klinisk intervju.
- Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Severity Score (TTS) ≥ 20 ved skjerm og baseline (dag 1).
- Symptomer på Tourettes lidelse må svekke skole-, yrkes- og/eller sosial funksjon.
- Skriftlig informert samtykke eller samtykke gitt av forsøkspersonen, og skriftlig informert samtykke gitt av forelder(e)/foresatte, etter behov i henhold til institusjonsvurderingsutvalget/etisk komité. 6. Vekt ≥ 40 kg ved screening og baseline (dag 1) besøk.
7. Etter etterforskerens oppfatning må forsøkspersonen og utpekte verge(r) og/eller forelder(e) anses som sannsynlig å overholde studieprotokollen og ha stor sannsynlighet for å fullføre studien.
Ekskluderingskriterier:
Forsøkspersoner bør ikke delta i studien hvis noen av følgende eksklusjonskriterier er oppfylt:
- Tidligere deltagelse i enhver AZD5213-studie.
- Akutt suicidalitet som dokumentert ved å svare "ja" for spørsmål #4 eller spørsmål #5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), som indikerer aktive selvmordstanker med en hvilken som helst intensjon om å handle, på skjermen eller ved baseline (dag 1).
- Gravide eller ammende kvinner.
- Anamnese med andre anfallsforstyrrelser enn et enkelt feberanfall i barndommen.
- Tilstedeværelse av enhver psykiatrisk eller nevrologisk lidelse eller symptom, hvis, etter etterforskerens vurdering, den psykiatriske eller nevrologiske lidelsen eller symptomet sannsynligvis vil forvirre tolkningen av medikamenteffekten eller påvirke forsøkspersonens evne til å fullføre studien. 6. Enhver klinisk viktig abnormitet som bestemt av etterforskeren ved Screen eller baseline (dag 1) i fysisk eller nevrologisk undersøkelse, vitaltegn, EKG eller kliniske laboratorietestresultater som kan være skadelig for forsøkspersonen eller kan påvirke forsøkspersonens evne til å fullføre studien .
7. Anamnese eller tilstedeværelse av en klinisk viktig medisinsk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, sannsynligvis vil forverres, kan være skadelig for forsøkspersonen, eller kan påvirke forsøkspersonens evne til å fullføre studien.
8. Historie eller tilstedeværelse av en klinisk viktig søvnforstyrrelse.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
lavdose AZD5213 kapsler; høydose AZD5213 kapsler; placebo kapsler
|
|
Eksperimentell: lav dose AZD5213
|
lavdose AZD5213 kapsler; høydose AZD5213 kapsler; placebo kapsler
|
|
Eksperimentell: høy dose AZD5213
|
lavdose AZD5213 kapsler; høydose AZD5213 kapsler; placebo kapsler
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total Tic-alvorlighetspoeng (kun del 2) Crossover-analyse over 6 perioder
Tidsramme: 3 ukers behandlingstid
|
Total Tic Severity Score på Yale Global Tic Severity Scale - kun del 2 (lavere er bedre), område 0 - 50
|
3 ukers behandlingstid
|
|
Farmakokinetikk : Maksimal plasmakonsentrasjon (ng/ml) - Kun del 1
Tidsramme: Dag 1
|
Farmakokinetikk Kun del 1: Maksimal plasmakonsentrasjon (ng/ml) Enkeldose Dag 1 AZD5213 0,5 mg
|
Dag 1
|
|
Farmakokinetikk: Tid til maksimal konsentrasjon (t) - Kun del 1
Tidsramme: Dag 1
|
Farmakokinetikk Kun del 1: Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (t) Enkeltdose Dag 1 AZD5213 0,5 mg
|
Dag 1
|
|
Farmakokinetikk: AUC (h*ng/ml) - Kun del 1
Tidsramme: Dag 1
|
Farmakokinetikk Kun del 1: Enkeltdose Dag 1 AZD5213 0,5 mg Areal under konsentrasjonstidskurven (AUC) 0 til uendelig (h*ng/ml)
|
Dag 1
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Basal ganglia sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Nevrodegenerative sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Tic lidelser
- Tourettes syndrom
Andre studie-ID-numre
- D3032C00001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .