Acthar治疗难治性皮肌炎和多发性肌炎

纳入标准：

• 根据 Bohan 和 Peter 标准确定或可能的多发性肌炎 (PM) 或皮肌炎 (DM)。
• PM 患者必须具有肌炎相关自身抗体，或经两位专家协商一致确认 PM 诊断，以确保非 PM 患者不被纳入。 这一步是必要的，因为有众所周知的 PM 模仿。
• 年龄 ≥ 18 岁。

• 基线手动肌肉测试 (MMT-8) 定义的活动性肌炎不超过 125/150 并且至少有 2 个额外的 CSM 满足以下规定的标准：

  1. 在 10 cm 视觉模拟量表 (VAS) 上最小值为 2.0 cm 的患者整体
  2. 在 10 cm VAS 量表上最小值为 2.0 cm 的医师全球
  3. 健康评估问卷 (HAQ) 残疾指数，最小值为 0.25
  4. 至少一种肌肉酶 [包括肌酸激酶 (CK)、醛缩酶、乳酸脱氢酶 (LDH)、丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 和天冬氨酸氨基转移酶 (AST)] 的最低水平升高至正常上限的 1.3 倍.
  5. 在 10 cm VAS 量表上的最小值为 1.0 cm 的整体肌肉外疾病活动评分 [该测量是医生的综合评估，基于对患者体质、皮肤、骨骼、胃肠道、肺和心脏量表的活动评分评估肌炎疾病活动评估工具 (MDAAT)]。

• 为确保我们可以招募可能不符合上述 MMT-8 标准的具有严重皮疹的活动性 DM 患者，我们提出了额外的招募标准，例如国际肌炎评估和临床研究 (IMACS) 的改善定义 (DOI) 可能满足：

  1. MDAAT 的皮肤 VAS 评分在 10 cm VAS 量表上 > 3 cm，并且
  2. 以上 5 项（4 项下的 a 到 e）标准中的至少 3 项。
• 难治性肌炎的定义是尽管进行了充分的糖皮质激素试验（> 2 个月的常规糖皮质激素治疗或对此类治疗不耐受）和/或≥ 1 种常规免疫抑制剂（例如 甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、他克莫司、环孢素、吗替麦考酚酯、IVIG、抗 TNF 或利妥昔单抗）以合理的剂量和持续时间（> 3 个月或对治疗不耐受）。 建议纳入对糖皮质激素和至少一种常规免疫抑制剂均无效（或不耐受）的难治性患者。
• 如果登记医师计划在试验期间继续使用当前的免疫抑制剂或糖皮质激素作为 Acthar 凝胶的伴随疗法，则患者必须在访问 1 前 2 周服用稳定的糖皮质激素和/或免疫抑制剂量。 在访视 1 之前，患者应该已经服用该免疫抑制药物至少 8 周（糖皮质激素至少服用 4 周）。
• 如果登记医师计划停用当前的免疫抑制剂或糖皮质激素，则在访视 1 之前需要进行以下清除期。
• 如果停用之前的合并用药，则在访视 1 之前需要进行以下洗脱期
• 甲氨蝶呤-4周
• 其他 IS 代理（例如 硫唑嘌呤、环孢菌素、他克莫司、来氟米特、霉酚酸酯）- 4 周
• IVIg 或环磷酰胺 - 2 个月
• 利妥昔单抗-6个月
• 英夫利昔单抗或阿达木单抗 -8 周
• 糖皮质激素 - 2 周
• 依那西普-2周
• 阿那白滞素-1周

排除标准：

• 青少年 DM 或 PM、与另一种结缔组织病重叠的肌炎、癌症相关性肌炎、包涵体肌炎或任何其他非免疫介导的肌病。
• 对 Acthar 过敏
• 严重的心脏或肺部受累
• 严重肌肉损伤定义为在 10 cm VAS 上 ≥ 5 cm 的 MDI（肌炎损伤指数）基线整体肌肉损伤评分。
• 筛选后 3 年内患有恶性肿瘤的患者（基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌除外）。
• 不受控制的糖尿病、肝病或肾病。
• 持续的活动性或慢性感染。
• 怀孕或哺乳期的女性。
• 出于 PI 认为不允许受试者完成研究的任何医学或身体或社会心理原因。