Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Acthar v léčbě refrakterní dermatomyozitidy a polymyozitidy

2. srpna 2017 aktualizováno: Rohit Aggarwal, MD

Otevřená studie Proof of Concept Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti adrenokortikotropního hormonálního gelu u refrakterní dermatomyozitidy nebo polymyozitidy

Účelem této výzkumné studie je vyhodnotit účinnost studovaného léku, ACTH Gelu u lidí s diagnózou dermatomyozitidy, což je onemocnění, které způsobuje svalovou slabost a je spojeno s vyrážkou (DM) nebo polymyozitidou (PM), což je onemocnění, které způsobuje svalovou slabost bez vyrážka. Lékaři studie chtějí vyhodnotit, zda ACTH Gel zlepší příznaky tohoto onemocnění. Tento lék je schválen Food and Drug Administration (FDA) pro dermatomyozitidu (DM) a polymyozitidu (PM). ACTH gel je léčba myositidy schválená FDA od roku 1952 a v roce 2010 FDA ponechala PM a DM jako nemoci schválené pro použití ACTH gelu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Navzdory schválení FDA existují velmi omezené údaje o jeho klinické účinnosti u PM a DM. V odborném časopise Drug Design, Development and Therapy byla nedávno zveřejněna studie o retrospektivní sérii případů hodnotících Acthar v léčbě PM a DM. Acthar byl podán pěti pacientům, u kterých dříve selhalo více režimů léčby steroidy a imunosupresivy. Pacienti dostávali injekce přípravku Acthar v průběhu 12 týdnů nebo déle. Zlepšení symptomů PM a DM souvisejících s exacerbacemi onemocnění bylo pozorováno u všech pěti pacientů. Zlepšení symptomů zahrnovalo zvýšení svalové síly, vyřešení kožních projevů souvisejících s onemocněním a zlepšení schopnosti vykonávat úkoly spojené s každodenním životem. Všichni tito pacienti léčbu dobře snášeli, nebyly hlášeny žádné významné vedlejší účinky. Článek „Léčba refrakterní dermatomyositidy nebo polymyositidy pomocí adrenokortikotropního hormonálního gelu: retrospektivní série případů“ byl autorem Dr. Todd Levine, M.D., spoluředitel oddělení neurofyziologie v Banner Good Samaritan Medical Center, odborný asistent na University of Arizona v neurologii a člen Phoenix Neurological Associates.

H.P. Acthar® Gel nebo Acthar je lék na předpis obsahující hormon adrenokortikotropin (hormon produkovaný a vylučovaný přední hypofýzou), také známý jako ACTH. H.P. Acthar Gel je vysoce purifikovaný přípravek adrenokortikotropního hormonu (ACTH) v gelu, který je navržen tak, aby poskytoval prodloužené uvolňování ACTH po injekci. Acthar byl původně schválen FDA v roce 1952. Je schválen pro použití u 19 různých stavů včetně dermatomyozitidy a polymyozitidy.

Acthar je navržen tak, aby poskytoval prodloužené uvolňování léku po jeho injekci. Acthar není steroid; funguje tak, že pomáhá vašemu tělu produkovat jeho vlastní přirozené steroidní hormony, jako je kortizol, kortikosteron a aldosteron. Acthar je injekce, která se podává intramuskulárně (do svalu). Subjekty zapsané do studie budou požádány, aby si podávaly Acthar dvakrát týdně. Subjektům poskytne hlavní zkoušející školení o tom, jak si samoinjekce podávat.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
        • University of Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Definitivní nebo pravděpodobná polymyozitida (PM) nebo dermatomyozitida (DM) podle Bohanových a Peterových kritérií.
  • Pacienti s PM musí buď vlastnit autoprotilátku spojenou s myozitidou, nebo musí podstoupit rozhodnutí o potvrzení diagnózy PM na základě konsenzu dvou odborníků, aby bylo zajištěno, že nebudou zařazeni pacienti, kteří nejsou PM. Tento krok je nezbytný, protože existují dobře známé napodobeniny PM.
  • Věk ≥ 18 let.

  • Aktivní myositida definovaná základním manuálním svalovým testováním (MMT-8) ne větší než 125/150 a alespoň 2 další CSM splňující kritéria stanovená níže:

    1. Globální pacient s minimální hodnotou 2,0 cm na 10 cm vizuální analogové stupnici (VAS)
    2. Lékař globální s minimální hodnotou 2,0 cm na 10 cm stupnici VAS
    3. Index zdravotního postižení Dotazník pro hodnocení zdraví (HAQ) s minimální hodnotou 0,25
    4. Zvýšení alespoň jednoho ze svalových enzymů [který zahrnuje kreatinkinázu (CK), aldolázu, laktátdehydrogenázu (LDH), alaninaminotransferázu (ALT) a aspartátaminotransferázu (AST)] na minimální úroveň 1,3 x horní hranice normálu .
    5. Globální skóre aktivity extramuskulárního onemocnění s minimální hodnotou 1,0 cm na 10 cm škále VAS [toto měření je složené hodnocení lékaře a je založeno na hodnocení skóre aktivity na konstituční, kožní, kosterní, gastrointestinální, plicní a srdeční stupnici Nástroj pro hodnocení aktivity myositidy (MDAAT)].

  • Abychom zajistili, že budeme moci zařadit aktivní pacienty s DM s těžkou vyrážkou, kteří nemusí splňovat kritérium MMT-8 uvedené výše, navrhujeme další kritéria pro zařazení, aby mohla potenciálně definovat zlepšení (DOI) Mezinárodní hodnocení myositidy a klinické studie (IMACS). setkat se:

    1. Kožní skóre VAS na MDAAT > 3 cm na 10 cm stupnici VAS a
    2. Alespoň 3 z výše uvedených 5 (a až e pod 4.) kritérií.
  • Refrakterní myositida je definována aktivním onemocněním navzdory adekvátní studii s glukokortikoidy (> 2 měsíce obvyklé léčby glukokortikoidy nebo intolerancí takové léčby) a/nebo ≥ 1 konvenčním imunosupresivem (např. methotrexát, azathioprin, takrolimus, cyklosporin, mykofenolát mofetil, IVIG, anti-TNF nebo rituximab) po přiměřenou dávku a dobu trvání (> 3 měsíce nebo nesnášenlivost léčby). Doporučuje se zařadit refrakterní pacienty, u kterých selhávají (nebo je netolerují) jak glukokortikoidy, tak alespoň 1 konvenční imunosupresivum.
  • Pokud zařazující lékař plánuje během studie pokračovat v současné léčbě současnými imunosupresivy nebo glukokortikoidy jako současnou léčbou gelem Acthar, pak musí být pacient na stabilní dávce glukokortikoidů a/nebo imunosupresiv 2 týdny před návštěvou 1. Před návštěvou 1 by měl pacient užívat tuto imunosupresivní medikaci po dobu nejméně 8 týdnů (a nejméně 4 týdny u glukokortikoidů).
  • Pokud zařazující lékař plánuje vysadit stávající imunosupresiva nebo glukokortikoidy, pak je před návštěvou 1 nutné následující vymývací období.
  • Pokud byly předchozí souběžné léky vysazeny, jsou před návštěvou 1 vyžadovány následující vymývací intervaly
  • Methotrexát - 4 týdny
  • Jiný agent IS (např. azathioprin, cyklosporin, takrolimus, leflunomid, mykofenolát mofetil) - 4 týdny
  • IVIg nebo cyklofosfamid - 2 měsíce
  • rituximab - 6 měsíců
  • infliximab nebo adalimumab -8 týdnů
  • glukokortikoidy - 2 týdny
  • etanercept - 2 týdny
  • anakinra -1 týden

Kritéria vyloučení:

  • Juvenilní DM nebo PM, myositida v překryvu s jiným onemocněním pojivové tkáně, myositida spojená s rakovinou, myositida s inkluzními tělísky nebo jakákoli jiná neimunitně zprostředkovaná myopatie.
  • Přecitlivělost na Acthar
  • Závažné postižení srdce nebo plic
  • Závažné poškození svalů definované jako základní skóre celkového poškození svalů na MDI (Myositis Damage Index) ≥ 5 cm na 10 cm VAS.
  • Pacienti s maligním onemocněním do 3 let od screeningu (kromě bazocelulárního karcinomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže).
  • Nekontrolovaný diabetes, onemocnění jater nebo ledvin.
  • Probíhající aktivní nebo chronické infekce.
  • Březí nebo kojící samice.
  • Z jakýchkoli zdravotních nebo fyzických nebo sociálně-psychologických důvodů, které PI cítí, by subjektu neumožnily dokončit studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Acthar Gel
Acthar Gel (adrenokortikotropní hormonální gel) u pacientů s refrakterními PM a DM s použitím otevřeného designu po dobu 6 měsíců. Zapíšeme 10 aktivních a refrakterních pacientů s PM/DM po dobu 15 měsíců, po kterých bude následovat 6 měsíců dalšího sledování u každého subjektu. Studijní subjekty si budou samy podávat subkutánně H.P. Acthar Gel 80 jednotek (1 ml) dvakrát týdně po dobu šesti měsíců. Výsledky měření nebyly hodnoceny u subjektů, které ve studii nedosáhly časového bodu 8 týdnů.
Lék: Adrenokortikotropní hormonální gel
H.P. Acthar Gel 80 jednotek si bude subjekt sám podávat subkutánně dvakrát týdně po dobu 6 měsíců.
Ostatní jména:
  • H.P. Acthar Gel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Specifický cíl 1: Počet subjektů splňujících předběžnou definici zlepšení (DOI) IMACS.
Časové okno: Primární koncový bod: IMACS předběžná definice zlepšení (DOI)
3 ze 6 základních opatření (CSM) se zlepšila o ≥ 20 %, přičemž ne více než 2 CSM se zhoršila o ≥ 25 % (míra zhoršení nemůže zahrnovat MMT). DOI by mělo být splněno alespoň jednou při kterékoli ze 6 následných návštěv a mělo by být zachováno do 24. týdne. Subjekty, které během studie nesplňují DOI, selhávají při léčbě.
Primární koncový bod: IMACS předběžná definice zlepšení (DOI)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Steroidy šetřící účinek H.P. Acthar Gel u refrakterních dospělých pacientů s PM a DM.
Časové okno: Steroid šetřící účinek a bezpečnost a snášenlivost po 24 týdnech ve srovnání s výchozí hodnotou
Průměrná změna v dávce glukokortikoidu (ekvivalentní dávka prednisonu) ve 24. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou.
Steroid šetřící účinek a bezpečnost a snášenlivost po 24 týdnech ve srovnání s výchozí hodnotou

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rohit Aggarwal, MD

Spolupracovníci

Mallinckrodt

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. července 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. července 2013

První zveřejněno (Odhad)

24. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. září 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. srpna 2017

Naposledy ověřeno

1. srpna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PRO13050507

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Adrenokortikotropní hormonální gel

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit