Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Acthar a refrakter dermatomyositis és polymyositis kezelésében

2017. augusztus 2. frissítette: Rohit Aggarwal, MD

Nyílt címkén végzett koncepció bizonyítási tanulmány az adrenokortikotrop hormon gél hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére refrakter dermatomyositisben vagy polymyositisben

E kutatási tanulmány célja a vizsgált gyógyszer, az ACTH gél hatékonyságának értékelése olyan embereknél, akiknél dermatomyositist diagnosztizáltak. Ez egy olyan betegség, amely izomgyengeséget okoz, és kiütéssel (DM) vagy polymyositisszel (PM) társul, amely betegség izomgyengeséget okoz anélkül kiütés. A vizsgálatot végző orvosok azt szeretnék értékelni, hogy az ACTH gél javítja-e a betegség tüneteit. Ezt a gyógyszert a Food and Drug Administration (FDA) hagyta jóvá dermatomyositis (DM) és polymyositis (PM) kezelésére. Az ACTH gél 1952 óta az FDA által jóváhagyott kezelés a myositis kezelésére, és 2010-ben az FDA megtartotta a PM-et és a DM-t az ACTH-gél használatára engedélyezett betegségekként.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az FDA jóváhagyása ellenére nagyon kevés adat áll rendelkezésre a PM és a DM klinikai hatékonyságáról. A közelmúltban a Drug Design, Development and Therapy szakfolyóiratban megjelent egy tanulmány egy retrospektív esetsorozatról, amely az Acthart a PM és a DM kezelésében értékelte. Az Acthar-t öt olyan betegnek adták, akiknél korábban több szteroid és immunszuppresszáns kezelés is sikertelen volt. A betegek 12 hétig vagy tovább kaptak Acthar injekciót. A betegség súlyosbodásával összefüggő PM és DM tünetek javulását mind az öt betegnél észlelték. A tünetek javulása között szerepelt a megnövekedett izomerő, a betegséggel összefüggő bőrmegnyilvánulások megszűnése, valamint a mindennapi élettel kapcsolatos feladatok elvégzésének javulása. Ezek a betegek mindegyike jól tolerálta a kezelést, jelentős mellékhatásokról nem számoltak be. A „Refrakter dermatomyositis vagy polymyositis kezelése adrenokortikotrop hormon géllel: retrospektív esetsorozat” című tanulmányt Dr. Todd Levine, M.D., a Banner Good Samaritan Medical Center neurofiziológiai osztályának társigazgatója, a University of the University adjunktusa írta. Arizona a neurológiában, és a Phoenix Neurological Associates tagja.

H.P. Az Acthar® gél vagy az Acthar egy vényköteles gyógyszer, amely az adrenokortikotropint (az agyalapi mirigy elülső része által termelt és szekretált hormont) tartalmazza, más néven ACTH. H.P. Az Acthar Gel az adrenokortikotrop hormon (ACTH) nagy tisztaságú készítménye gélben, amelyet úgy terveztek, hogy az injekciót követően az ACTH elnyújtott felszabadulását biztosítsa. Az Acthart eredetileg az FDA hagyta jóvá 1952-ben. 19 különböző állapot esetén engedélyezett, beleértve a dermatomyositist és a polymyositist.

Az Acthar-t úgy tervezték, hogy az injekció beadása után a gyógyszer elnyújtott felszabadulását biztosítsa. Az Acthar nem szteroid; úgy fejti ki hatását, hogy segít a szervezetnek saját természetes szteroid hormonjait, például a kortizolt, a kortikoszteront és az aldoszteront előállítani. Az Acthar egy injekció, amelyet intramuszkulárisan (izomba) adnak be. A vizsgálatba bevont alanyoknak hetente kétszer kell beadniuk maguknak az Acthart. Az alanyok számára a vizsgálatvezető képzést biztosít az öninjekciózás módjáról.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • Great Neck, New York, Egyesült Államok, 11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15261
        • University of Pittsburgh

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Határozott vagy valószínű polymyositis (PM) vagy dermatomyositis (DM) Bohan és Peter kritériumai szerint.
  • A PM-ben szenvedő betegeknek vagy myositishez kapcsolódó autoantitesttel kell rendelkezniük, vagy két szakértő konszenzusával meg kell erősíteni a PM-diagnózist annak érdekében, hogy a nem PM-betegeket ne vonják be. Erre a lépésre azért van szükség, mert a PM-nek jól ismert utánzói vannak.
  • Életkor ≥ 18 év.

  • Aktív myositis a kiindulási kézi izomteszt (MMT-8) alapján, legfeljebb 125/150, és legalább 2 további CSM, amely megfelel az alábbi kritériumoknak:

    1. Globális beteg, legalább 2,0 cm-es értékkel 10 cm-es vizuális analóg skálán (VAS)
    2. Orvos globális, minimum 2,0 cm értékkel, 10 cm-es VAS skálán
    3. Egészségügyi Felmérési Kérdőív (HAQ) rokkantsági index, minimum 0,25
    4. Az izomenzimek legalább egyikének emelkedése [amely magában foglalja a kreatin-kinázt (CK), az aldolázt, a laktát-dehidrogenázt (LDH), az alanin-aminotranszferázt (ALT) és az aszpartát-aminotranszferázt (AST)] a normál felső határának legalább 1,3-szorosára .
    5. Globális extramuszkuláris betegségek aktivitási pontszáma minimum 1,0 cm-es értékkel egy 10 cm-es VAS-skálán [ez a mérőszám az orvos összetett értékelése, és az aktivitási pontszámok értékelésén alapul a szövetek alkotmányos, bőr-, csontrendszeri, gyomor-bélrendszeri, tüdő- és szívskáláján. Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT)].

  • Annak biztosítására, hogy be tudjuk vonni azokat a súlyos kiütéses, aktív DM-betegeket, akik esetleg nem felelnek meg a fent említett MMT-8 kritériumnak, további felvételi kritériumokat javasolunk, így a Nemzetközi Myositis Assessment and Clinical Studies (IMACS) javulás definíciója (DOI) potenciálisan képes lehet. teljesül:

    1. A bőr VAS pontszáma az MDAAT-on > 3 cm 10 cm-es VAS skálán, és
    2. A fenti 5 kritérium közül legalább 3 (a-tól e-ig a 4. pont alatt).
  • A refrakter myositist a megfelelő glükokortikoid vizsgálat (> 2 hónapos szokásos glükokortikoid terápia vagy az ilyen terápia intoleranciája) és/vagy ≥ 1 hagyományos immunszuppresszív szer (pl. metotrexát, azatioprin, takrolimusz, ciklosporin, mikofenolát-mofetil, IVIG, anti-TNF vagy rituximab) ésszerű dózisban és időtartamban (> 3 hónap vagy a terápia intoleranciája). Javasoljuk, hogy olyan refrakter betegeket vonjanak be, akik mind a glükokortikoidok, mind a legalább 1 hagyományos immunszuppresszív szer nem szedik (vagy nem tolerálják azokat).
  • Ha a beiratkozó orvos a jelenlegi immunszuppresszív szerek vagy glükokortikoidok Acthar géllel történő egyidejű kezelésének folytatását tervezi a vizsgálat során, akkor a betegnek stabil glükokortikoid és/vagy immunszuppresszív adagot kell kapnia 2 héttel az 1. vizit előtt. A betegnek legalább 8 hétig (és glükokortikoidok esetében legalább 4 hétig) ezt az immunszuppresszív gyógyszert kellett szednie az 1. vizit előtt.
  • Ha a beiratkozó orvos a jelenlegi immunszuppresszív szerek vagy glükokortikoidok szedésének abbahagyását tervezi, akkor az 1. vizit előtt egy következő kimosási időszakra van szükség.
  • Ha a korábbi egyidejű gyógyszerszedést abbahagyták, a következő kimosási időszakok szükségesek az 1. vizit előtt
  • Metotrexát - 4 hét
  • Más IS ügynök (pl. azatioprin, ciklosporin, takrolimusz, leflunomid, mikofenolát-mofetil) - 4 hét
  • IVIg vagy ciklofoszfamid - 2 hónap
  • rituximab - 6 hónap
  • infliximab vagy adalimumab -8 hét
  • glükokortikoidok - 2 hét
  • etanercept -2 hét
  • anakinra -1 hét

Kizárási kritériumok:

  • Fiatalkori DM vagy PM, myositis átfedésben egy másik kötőszöveti betegséggel, rákkal összefüggő myositis, zárványtestes myositis vagy bármilyen más nem immunmediált myopathia.
  • Az Actharral szembeni túlérzékenység
  • Súlyos szív- vagy tüdőérintettség
  • Súlyos izomkárosodás az MDI (myositis Damage Index) alapértékeként meghatározott globális izomkárosodási pontszám ≥ 5 cm 10 cm-es VAS-on.
  • A szűrést követő 3 éven belül rosszindulatú daganatban szenvedő betegek (kivéve a bazális sejtrákot vagy a bőr laphámsejtes rákját).
  • Nem kontrollált cukorbetegség, máj- vagy vesebetegség.
  • Folyamatos aktív vagy krónikus fertőzések.
  • Terhes vagy szoptató nőstények.
  • Bármilyen orvosi, fizikai vagy szociálpszichológiai ok miatt, amelyről a PI úgy gondolja, hogy nem teszi lehetővé az alany számára a vizsgálat befejezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Acthar gél
Acthar Gel (adrenokortikotrop hormon gél) refrakter PM és DM betegeknél, nyílt elrendezésben 6 hónapig. 10 aktív és refrakter PM/DM beteget veszünk fel egy 15 hónapos időszak alatt, majd 6 hónapos további nyomon követés következik minden egyes alanynál. A vizsgálati alanyok maguknak szubkután beadják a H.P. Acthar Gel 80 egység (1 ml) hetente kétszer hat hónapig. Az eredményeket nem értékelték azoknál az alanyoknál, akik nem érték el a 8 hetes időpontot a vizsgálatban.
Drog: Adrenokortikotrop hormon gél
H.P. Az Acthar Gel 80 egységet az alany hetente kétszer, 6 hónapon keresztül szubkután adja be magának.
Más nevek:
  • H.P. Acthar gél

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. konkrét cél: Azon alanyok száma, akik megfelelnek az IMACS előzetes fejlesztési definíciójának (DOI).
Időkeret: Elsődleges végpont: IMACS előzetes fejlesztési definíciója (DOI)
A 6 core set intézkedés (CSM) közül 3 javult ≥ 20%-kal, és legfeljebb 2 CSM romlott ≥ 25%-kal (a romló intézkedés nem tartalmazhatja az MMT-t). A DOI-t legalább egyszer teljesíteni kell a 6 nyomon követési látogatás bármelyikén, és fenn kell tartani a 24. hétig. Az alanyok, akik nem felelnek meg a DOI-nak a vizsgálat során, kezelési kudarcnak minősülnek.
Elsődleges végpont: IMACS előzetes fejlesztési definíciója (DOI)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szteroid-megtakarító hatása a H.P. Acthar gél tűzálló felnőtt PM és DM betegeknél.
Időkeret: Szteroidkímélő hatás, biztonságosság és tolerálhatóság a 24. héten az alapvonalhoz képest
A glükokortikoid dózis (ekvivalens prednizon dózis) átlagos változása a 24. héten a kiindulási értékhez képest.
Szteroidkímélő hatás, biztonságosság és tolerálhatóság a 24. héten az alapvonalhoz képest

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rohit Aggarwal, MD

Együttműködők

Mallinckrodt

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. július 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. július 19.

Első közzététel (Becslés)

2013. július 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. szeptember 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 2.

Utolsó ellenőrzés

2017. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PRO13050507

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Dermatomyositis

Klinikai vizsgálatok a Adrenokortikotrop hormon gél

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Germany

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel