Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Acthar tulenkestävän dermatomyosiitin ja polymyosiitin hoidossa

keskiviikko 2. elokuuta 2017 päivittänyt: Rohit Aggarwal, MD

Open Label Proof of Concept -tutkimus adrenokortikotrooppisen hormonigeelin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi refraktaarisessa dermatomyosiitissa tai polymyosiitissa

Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on arvioida tutkimuslääkkeen ACTH-geelin tehoa ihmisillä, joilla on diagnosoitu dermatomyosiitti, lihasheikkoutta aiheuttava sairaus, johon liittyy ihottuma (DM) tai polymyosiitti (PM) sairaus, joka aiheuttaa lihasheikkoutta ilman ihottuma. Tutkimuslääkärit haluavat arvioida, parantaako ACTH-geeli tämän taudin oireita. Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt tämän lääkkeen dermatomyosiittiin (DM) ja polymyosiittiin (PM). ACTH-geeli on ollut FDA:n hyväksymä myosiitin hoito vuodesta 1952 lähtien, ja vuonna 2010 FDA piti PM:n ja DM:n sairauksina, jotka on hyväksytty ACTH-geelin käyttöön.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

FDA:n hyväksynnästä huolimatta sen kliinisestä tehokkuudesta PM:ssä ja DM:ssä on hyvin vähän tietoa. Vertaisarvioitavassa Drug Design, Development and Therapy -lehdessä julkaistiin äskettäin tutkimus retrospektiivisestä tapaussarjasta, jossa arvioitiin Actharia PM:n ja DM:n hoidossa. Actharia annettiin viidelle potilaalle, jotka olivat aiemmin epäonnistuneet useissa steroidi- ja immunosuppressanteissa. Potilaat saivat Acthar-injektioita vähintään 12 viikon ajan. Kaikilla viidellä potilaalla havaittiin sairauden pahenemiseen liittyvien PM- ja DM-oireiden paranemista. Oireiden parannuksia olivat lisääntynyt lihasvoima, sairauksiin liittyvien iho-oireiden poistuminen ja parantunut kyky suorittaa päivittäiseen elämään liittyviä tehtäviä. Kaikki nämä potilaat sietävät hoitoa hyvin, eikä merkittäviä sivuvaikutuksia raportoitu. Paperin "Refraktaarisen dermatomyosiitin tai polymyosiitin hoito adrenokortikotrooppisella hormonigeelillä: retrospektiivinen tapaussarja" on kirjoittanut Dr. Todd Levine, M.D., Banner Good Samaritan Medical Centerin neurofysiologian osaston apulaisjohtaja, apulaisprofessori Arizona neurologiassa ja Phoenix Neurological Associatesin jäsen.

H.P. Acthar® Gel tai Acthar on reseptilääke, joka sisältää adrenokortikotropiinihormonia (aivolisäkkeen etuosan tuottama ja erittämä hormoni), joka tunnetaan myös nimellä ACTH. H.P. Acthar Gel on erittäin puhdistettu adrenokortikotrooppisen hormonin (ACTH) geelissä oleva valmiste, joka on suunniteltu vapauttamaan ACTH:ta pidennettynä injektion jälkeen. FDA hyväksyi Actharin alun perin vuonna 1952. Se on hyväksytty käytettäväksi 19 eri tilassa, mukaan lukien dermatomyosiitti ja polymyosiitti.

Acthar on suunniteltu tarjoamaan lääkkeen pitkittynyt vapautuminen injektion jälkeen. Acthar ei ole steroidi; se toimii auttamalla kehoasi tuottamaan omia luonnollisia steroidihormonejaan, kuten kortisolia, kortikosteronia ja aldosteronia. Acthar on injektio, joka annetaan lihakseen (lihakseen). Tutkimukseen ilmoittautuneita koehenkilöitä pyydetään antamaan Actharia itse kaksi kertaa viikossa. Päätutkija antaa koehenkilöille koulutusta itseruiskeiden suorittamisesta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15261
        • University of Pittsburgh

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Selvä tai todennäköinen polymyosiitti (PM) tai dermatomyosiitti (DM) Bohanin ja Peterin kriteereillä.
  • PM-potilailla on joko oltava myosiittiin liittyvä autovasta-aine tai heidän on läpäistävä päätös PM-diagnoosin vahvistamiseksi kahden asiantuntijan yksimielisesti varmistaakseen, että ei-PM-potilaita ei oteta mukaan. Tämä vaihe on välttämätön, koska on olemassa hyvin tunnettuja PM-jäljitelmiä.
  • Ikä ≥ 18 vuotta.

  • Aktiivinen myosiitti lähtötilanteen manuaalisella lihastestauksella (MMT-8) määritettynä enintään 125/150 ja vähintään 2 ylimääräistä CSM:ää, jotka täyttävät alla esitetyt kriteerit:

    1. Globaali potilas, jonka vähimmäisarvo on 2,0 cm 10 cm:n visuaalisella analogisella asteikolla (VAS)
    2. Maailmanlaajuinen lääkäri, jonka vähimmäisarvo on 2,0 cm 10 cm:n VAS-asteikolla
    3. Health Assessment Questionnairen (HAQ) työkyvyttömyysindeksi, jonka vähimmäisarvo on 0,25
    4. Ainakin yhden lihasentsyymin kohoaminen [johon kuuluvat kreatiinikinaasi (CK), aldolaasi, laktaattidehydrogenaasi (LDH), alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST)] vähintään 1,3 kertaa normaalin ylärajalle .
    5. Maailmanlaajuinen ekstramuskulaarisen sairauden aktiivisuuspistemäärä, jonka vähimmäisarvo on 1,0 cm 10 cm:n VAS-asteikolla [tämä mitta on lääkärin yhdistelmäarviointi ja perustuu aktiivisuuspisteiden arviointeihin perustuslaillisen, ihon, luuston, ruoansulatuskanavan, keuhkojen ja sydämen asteikolla. Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT)].

  • Varmistaaksemme, että voimme ottaa mukaan aktiivisia DM-potilaita, joilla on vaikea ihottuma ja jotka eivät välttämättä täytä yllä mainittua MMT-8-kriteeriä, ehdotamme lisäkriteerejä, jotta kansainvälisen myositis-arvioinnin ja kliinisten tutkimusten (IMACS) määritelmä parantumisesta (DOI) voi mahdollisesti olla tavattu:

    1. Ihon VAS-pisteet MDAAT:lla > 3 cm 10 cm:n VAS-asteikolla ja
    2. Vähintään 3 yllä olevista viidestä kriteeristä (a - e kohdassa 4.).
  • Refraktaari myosiitti määritellään aktiivisena sairautena huolimatta riittävästä glukokortikoidikokeesta (> 2 kuukautta tavallista glukokortikoidihoitoa tai tällaisen hoidon intoleranssi) ja/tai ≥ 1 tavanomaisesta immunosuppressiivisesta aineesta (esim. metotreksaatti, atsatiopriini, takrolimuusi, siklosporiini, mykofenolaattimofetiili, IVIG, anti-TNF tai rituksimabi) kohtuullisen annoksen ja keston ajan (> 3 kuukautta tai hoidon intoleranssi). On suositeltavaa ottaa mukaan tulenkestäviä potilaita, jotka eivät saa (tai eivät siedä) molempia glukokortikoideja ja vähintään yhtä tavanomaista immunosuppressiivista lääkettä.
  • Jos tutkimukseen osallistuva lääkäri aikoo jatkaa nykyisten immunosuppressiivisten aineiden tai glukokortikoidien samanaikaista hoitoa Acthar-geelin kanssa tutkimuksen aikana, potilaan tulee olla vakaalla glukokortikoidi- ja/tai immunosuppressiivisella annoksella 2 viikkoa ennen käyntiä 1. Potilaan on pitänyt käyttää kyseistä immunosuppressiivista lääkitystä vähintään 8 viikkoa (ja glukokortikoideilla vähintään 4 viikkoa) ennen käyntiä 1.
  • Jos ilmoittautuva lääkäri aikoo lopettaa nykyisen immunosuppressiivisen aineen tai glukokortikoidien käytön, vaaditaan seuraava huuhtelujakso ennen käyntiä 1.
  • Jos aikaisemmat samanaikaiset lääkkeet lopetettiin, seuraavat pesujaksot vaaditaan ennen käyntiä 1
  • Metotreksaatti - 4 viikkoa
  • Muu IS-agentti (esim. atsatiopriini, siklosporiini, takrolimuusi, leflunomidi, mykofenolaattimofetiili) - 4 viikkoa
  • IVIg tai syklofosfamidi - 2 kuukautta
  • rituksimabi - 6 kuukautta
  • infliksimabi tai adalimumabi -8 viikkoa
  • glukokortikoidit - 2 viikkoa
  • etanersepti - 2 viikkoa
  • anakinra -1 viikko

Poissulkemiskriteerit:

  • Nuorten DM tai PM, myosiitti päällekkäin toisen sidekudossairauden kanssa, syöpään liittyvä myosiitti, inkluusiokehon myosiitti tai mikä tahansa muu ei-immuunivälitteinen myopatia.
  • Yliherkkyys Actharille
  • Vaikea sydän- tai keuhkovaurio
  • Vakava lihasvaurio, joka määritellään MDI:n (Myositis Damage Index) perusviivan yleiseksi lihasvaurion pisteeksi, joka on ≥ 5 cm 10 cm:n VAS:lla.
  • Potilaat, joilla on pahanlaatuinen kasvain 3 vuoden sisällä seulonnasta (paitsi tyvisolusyöpä tai ihon okasolusyöpä).
  • Hallitsematon diabetes, maksa- tai munuaissairaus.
  • Jatkuvat aktiiviset tai krooniset infektiot.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset.
  • Mistä tahansa lääketieteellisistä tai fyysisistä tai sosiopsykologisista syistä, jotka PI:n mielestä eivät antaisi tutkittavan suorittaa tutkimusta loppuun.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Acthar geeli
Acthar Gel (adrenokortikotrooppinen hormonigeeli) refraktaarisille PM- ja DM-potilaille avoimella mallilla 6 kuukauden ajan. Otamme mukaan 10 aktiivista ja refraktaarista PM/DM-potilasta 15 kuukauden aikana, minkä jälkeen seuraa 6 kuukauden lisäseuranta jokaiselle koehenkilölle. Tutkimushenkilöt antavat itse ihon alle H.P. Acthar Gel 80 yksikköä (1 ml) kahdesti viikossa kuuden kuukauden ajan. Tulosmittauksia ei arvioitu koehenkilöillä, jotka eivät saavuttaneet 8 viikon aikapistettä kokeessa.
Lääke: Adrenokortikotrooppinen hormonigeeli
H.P. Potilas antaa itselleen Acthar Gel 80 -yksikköä ihon alle kahdesti viikossa 6 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • H.P. Acthar geeli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Erityinen tavoite 1: IMACS:n alustavan parannuksen määritelmän (DOI) täyttävien koehenkilöiden määrä.
Aikaikkuna: Ensisijainen päätepiste: IMACS:n alustava parantamisen määritelmä (DOI)
3 mistä tahansa kuudesta perusmittauksesta (CSM) parani ≥ 20 % ja enintään 2 CSM huononi ≥ 25 % (heikkenevä mitta ei voi sisältää MMT:tä). DOI tulee saavuttaa vähintään kerran millä tahansa kuudesta seurantakäynnistä ja säilyttää viikkoon 24 asti. Koehenkilöt, jotka eivät täytä DOI:ta kokeen aikana, ovat hoidon epäonnistumisia.
Ensisijainen päätepiste: IMACS:n alustava parantamisen määritelmä (DOI)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
H.P.:n steroideja säästävä vaikutus. Acthar-geeli Refractory Adult PM- ja DM-potilaille.
Aikaikkuna: Steroideja säästävä vaikutus ja turvallisuus ja siedettävyys 24 viikon kohdalla lähtötasoon verrattuna
Keskimääräinen muutos glukokortikoidiannoksessa (vastaava prednisoniannos) 24 viikon kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna.
Steroideja säästävä vaikutus ja turvallisuus ja siedettävyys 24 viikon kohdalla lähtötasoon verrattuna

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rohit Aggarwal, MD

Yhteistyökumppanit

Mallinckrodt

Tutkijat

  • Päätutkija: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. syyskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 5. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 24. heinäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. elokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PRO13050507

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dermatomyosiitti

Kliiniset tutkimukset Adrenokortikotrooppinen hormonigeeli

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hong Kong

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa