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Acthar nel trattamento della dermatomiosite refrattaria e della polimiosite

2 agosto 2017 aggiornato da: Rohit Aggarwal, MD

Studio di prova di concetto in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza del gel di ormone adrenocorticotropo nella dermatomiosite o polimiosite refrattaria

Lo scopo di questo studio di ricerca è valutare l'efficacia del farmaco in studio, ACTH Gel, nelle persone con diagnosi di dermatomiosite, una malattia che causa debolezza muscolare ed è associata a eruzione cutanea (DM) o polimiosite (PM), una malattia che causa debolezza muscolare senza una eruzione cutanea. I medici dello studio vogliono valutare se ACTH Gel migliorerà i sintomi di questa malattia. Questo farmaco è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per dermatomiosite (DM) e polimiosite (PM). Il gel ACTH è stato un trattamento approvato dalla FDA per la miosite dal 1952 e nel 2010 la FDA ha ritenuto PM e DM come malattie approvate per l'uso del gel ACTH.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nonostante la sua approvazione da parte della FDA, ci sono dati molto limitati sulla sua efficacia clinica nel PM e nel DM. C'è stato uno studio recente pubblicato sulla rivista peer-review Drug Design, Development and Therapy su una serie di casi retrospettivi che valutano Acthar nel trattamento di PM e DM. Acthar è stato somministrato a cinque pazienti che in precedenza avevano fallito più regimi di trattamento con steroidi e immunosoppressori. I pazienti hanno ricevuto iniezioni di Acthar nel corso di 12 settimane o più. In tutti e cinque i pazienti è stato osservato un miglioramento dei sintomi di PM e DM correlati alle riacutizzazioni della malattia. I miglioramenti dei sintomi includevano un aumento della forza muscolare, la risoluzione delle manifestazioni cutanee correlate alla malattia e miglioramenti nella capacità di svolgere compiti associati alla vita quotidiana. Tutti questi pazienti hanno tollerato bene il trattamento senza effetti collaterali significativi riportati. L'articolo, "Trattare la dermatomiosite refrattaria o la polimiosite con il gel dell'ormone adrenocorticotropo: una serie di casi retrospettivi", è stato scritto dal Dr. Todd Levine, M.D., Co-Direttore del Dipartimento di Neurofisiologia presso il Banner Good Samaritan Medical Center, Assistant Professor presso l'Università di Arizona in Neurologia e Membro di Phoenix Neurological Associates.

H.P. Acthar® Gel, o Acthar, è un farmaco di prescrizione contenente l'ormone adrenocorticotropina (ormone prodotto e secreto dalla ghiandola pituitaria anteriore), noto anche come ACTH. H.P. Acthar Gel è una preparazione altamente purificata dell'ormone adrenocorticotropo (ACTH) in un gel progettato per fornire un rilascio prolungato dell'ACTH dopo l'iniezione. Acthar è stato originariamente approvato dalla FDA nel 1952. È approvato per l'uso in 19 diverse condizioni tra cui dermatomiosite e polimiosite.

Acthar è progettato per fornire un rilascio prolungato del farmaco dopo che è stato iniettato. Acthar non è uno steroide; funziona aiutando il tuo corpo a produrre i propri ormoni steroidei naturali, come cortisolo, corticosterone e aldosterone. Acthar è un'iniezione che viene somministrata per via intramuscolare (nel muscolo). Ai soggetti arruolati nello studio verrà chiesto di autosomministrarsi Acthar due volte a settimana. I soggetti riceveranno una formazione dal ricercatore principale su come eseguire le autoiniezioni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Polimiosite (PM) o dermatomiosite (DM) definita o probabile secondo i criteri di Bohan e Peter.
  • I pazienti con PM devono possedere un autoanticorpo associato alla miosite o essere sottoposti a giudizio per la conferma della diagnosi di PM per consenso di due esperti per garantire che i pazienti non affetti da PM non siano arruolati. Questo passaggio è necessario poiché esistono imitazioni ben note di PM.
  • Età ≥ 18 anni.

  • Miosite attiva come definita dal test muscolare manuale di base (MMT-8) non superiore a 125/150 e almeno 2 CSM aggiuntivi che soddisfano i criteri indicati di seguito:

    1. Globale del paziente con un valore minimo di 2,0 cm su una scala analogica visiva di 10 cm (VAS)
    2. Medico globale con un valore minimo di 2,0 cm su una scala VAS di 10 cm
    3. Indice di disabilità Health Assessment Questionnaire (HAQ) con un valore minimo di 0,25
    4. Elevazione di almeno uno degli enzimi muscolari [che include creatina chinasi (CK), aldolasi, lattato deidrogenasi (LDH), alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST)] a un livello minimo di 1,3 volte il limite superiore del normale .
    5. Punteggio globale di attività della malattia extramuscolare con un valore minimo di 1,0 cm su una scala VAS di 10 cm [questa misura è la valutazione composita del medico e si basa sulle valutazioni dei punteggi di attività sulle scale costituzionale, cutanea, scheletrica, gastrointestinale, polmonare e cardiaca del Strumento di valutazione dell'attività della malattia della miosite (MDAAT)].

  • Per assicurarci di poter arruolare pazienti con DM attivo con una grave eruzione cutanea che potrebbero non soddisfare il criterio MMT-8 sopra indicato, proponiamo ulteriori criteri di arruolamento tali che la definizione di miglioramento (DOI) dell'International Myositis Assessment and Clinical Studies (IMACS) possa potenzialmente essere incontrato:

    1. Punteggio VAS cutaneo su MDAAT > 3 cm su una scala VAS di 10 cm, e
    2. Almeno 3 dei precedenti 5 criteri (da a a e sotto 4.).
  • La miosite refrattaria è definita dalla malattia attiva nonostante un adeguato studio con glucocorticoidi (> 2 mesi di terapia abituale con glucocorticoidi o intolleranza a tale terapia) e/o ≥ 1 agente immunosoppressivo convenzionale (ad es. metotrexato, azatioprina, tacrolimus, ciclosporina, micofenolato mofetile, IVIG, anti-TNF o rituximab) per una dose e una durata ragionevoli (> 3 mesi o intolleranza alla terapia). Si raccomanda di arruolare pazienti refrattari che falliscono (o intolleranti a) entrambi i glucocorticoidi e almeno 1 agente immunosoppressivo convenzionale.
  • Se il medico arruolante intende continuare gli attuali agenti immunosoppressori o glucocorticoidi come terapia concomitante con Acthar gel durante lo studio, il paziente deve assumere una dose stabile di glucocorticoidi e/o immunosoppressori 2 settimane prima della visita 1. Il paziente deve aver assunto quel farmaco immunosoppressore per almeno 8 settimane (e almeno 4 settimane per i glucocorticoidi) prima della visita 1.
  • Se il medico arruolante intende interrompere l'attuale agente immunosoppressivo o glucocorticoidi, è necessario seguire il periodo di wash-out prima della visita 1.
  • Se i precedenti farmaci concomitanti sono stati interrotti, sono richiesti i seguenti periodi di wash-out prima della Visita 1
  • Metotrexato -4 settimane
  • Altro agente IS (ad es. azatioprina, ciclosporina, tacrolimus, leflunomide, micofenolato mofetile) - 4 settimane
  • IVIg o ciclofosfamide - 2 mesi
  • rituximab -6 mesi
  • infliximab o adalimumab -8 settimane
  • glucocorticoidi - 2 settimane
  • etanercept -2 settimane
  • anakinra -1 settimana

Criteri di esclusione:

  • DM o PM giovanile, miosite in sovrapposizione con un'altra malattia del tessuto connettivo, miosite associata a cancro, miosite da corpi inclusi o qualsiasi altra miopatia non immuno-mediata.
  • Ipersensibilità ad Acthar
  • Grave coinvolgimento cardiaco o polmonare
  • Danno muscolare grave definito come un punteggio di danno muscolare globale di base sull'MDI (indice di danno da miosite) di ≥ 5 cm su un VAS di 10 cm.
  • Pazienti con tumore maligno entro 3 anni dallo screening (eccetto carcinoma a cellule basali o carcinoma a cellule squamose della pelle).
  • Diabete non controllato, malattie epatiche o renali.
  • Infezioni attive o croniche in corso.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Per qualsiasi motivo medico, fisico o socio-psicologico che PI ritiene non consentirebbe al soggetto di completare lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Actar Gel
Acthar Gel (gel ormonale adrenocorticotropo) in pazienti refrattari con PM e DM utilizzando un design in aperto per 6 mesi. Arruolaremo 10 pazienti PM/DM attivi e refrattari per un periodo di 15 mesi, seguiti da 6 mesi di follow-up aggiuntivo per ciascun soggetto. I soggetti dello studio si autosomministrano per via sottocutanea H.P. Acthar Gel 80 unità (1 ml) due volte a settimana per un periodo di sei mesi. Le misure di esito non sono state valutate su soggetti che non hanno raggiunto il punto temporale di 8 settimane nello studio.
Droga: Gel all'ormone adrenocorticotropo
H.P. Acthar Gel 80 unità saranno autosomministrate per via sottocutanea due volte alla settimana dal soggetto per un periodo di 6 mesi.
Altri nomi:
  • H.P. Actar Gel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Obiettivo specifico 1: Numero di soggetti che soddisfano la definizione preliminare di miglioramento (DOI) dell'IMACS.
Lasso di tempo: Endpoint primario: definizione preliminare di miglioramento (DOI) di IMACS
3 di una qualsiasi delle 6 misure del set di base (CSM) sono migliorate di ≥ 20%, con non più di 2 CSM che peggiorano di ≥25% (la misura di peggioramento non può includere la MMT). Il DOI deve essere soddisfatto almeno una volta in una qualsiasi delle 6 visite di follow-up e mantenuto fino alla settimana 24. I soggetti che non soddisfano il DOI durante lo studio sono fallimenti terapeutici.
Endpoint primario: definizione preliminare di miglioramento (DOI) di IMACS

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di risparmio di steroidi di H.P. Acthar Gel in pazienti adulti refrattari con PM e DM.
Lasso di tempo: Effetto di risparmio di steroidi e sicurezza e tollerabilità a 24 settimane rispetto al basale
Variazione media della dose di glucocorticoidi (dose equivalente di prednisone) a 24 settimane rispetto al basale.
Effetto di risparmio di steroidi e sicurezza e tollerabilità a 24 settimane rispetto al basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rohit Aggarwal, MD

Collaboratori

Mallinckrodt

Investigatori

  • Investigatore principale: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

24 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 settembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2017

Ultimo verificato

1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRO13050507

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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