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Acthar no Tratamento de Dermatomiosite e Polimiosite Refratária

2 de agosto de 2017 atualizado por: Rohit Aggarwal, MD

Estudo aberto de prova de conceito para avaliar a eficácia e a segurança do gel de hormônio adrenocorticotrópico em dermatomiosite ou polimiosite refratária

O objetivo deste estudo de pesquisa é avaliar a eficácia da droga do estudo, ACTH Gel em pessoas diagnosticadas com dermatomiosite, uma doença que causa fraqueza muscular e está associada a uma erupção cutânea (DM) ou polimiosite (PM), uma doença que causa fraqueza muscular sem uma erupção cutânea. Os médicos do estudo querem avaliar se o ACTH Gel irá melhorar os sintomas desta doença. Este medicamento é aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para dermatomiosite (DM) e polimiosite (PM). O gel de ACTH é um tratamento aprovado pela FDA para miosite desde 1952 e, em 2010, o FDA manteve PM e DM como doenças aprovadas para o uso de gel de ACTH.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Apesar de sua aprovação pela FDA, há dados muito limitados sobre sua eficácia clínica em PM e DM. Houve um estudo recente publicado na revista de revisão por pares Drug Design, Development and Therapy em uma série de casos retrospectivos avaliando o Acthar no tratamento de PM e DM. O Acthar foi administrado a cinco pacientes que haviam falhado anteriormente com vários regimes de tratamento com esteroides e imunossupressores. Os pacientes receberam injeções de Acthar ao longo de 12 semanas ou mais. A melhora dos sintomas de PM e DM relacionados às exacerbações da doença foi observada em todos os cinco pacientes. As melhorias dos sintomas incluíram aumento da força muscular, resolução das manifestações cutâneas relacionadas à doença e melhorias na capacidade de realizar tarefas associadas à vida diária. Todos esses pacientes toleraram bem o tratamento, sem efeitos colaterais significativos relatados. O artigo, "Tratando dermatomiosite refratária ou polimiosite com gel de hormônio adrenocorticotrófico: uma série de casos retrospectiva", foi escrito pelo Dr. Todd Levine, M.D., co-diretor do Departamento de Neurofisiologia do Banner Good Samaritan Medical Center, professor assistente da Universidade de Arizona em Neurologia e membro da Phoenix Neurological Associates.

H.P. Acthar® Gel, ou Acthar, é um medicamento de prescrição que contém o hormônio adrenocorticotropina (hormônio produzido e secretado pela glândula pituitária anterior), também conhecido como ACTH. H.P. Acthar Gel é uma preparação altamente purificada de hormônio adrenocorticotrófico (ACTH) em um gel projetado para fornecer liberação prolongada de ACTH após a injeção. Acthar foi originalmente aprovado pelo FDA em 1952. É aprovado para uso em 19 condições diferentes, incluindo dermatomiosite e polimiosite.

Acthar é projetado para fornecer uma liberação prolongada do medicamento após a injeção. Acthar não é um esteroide; funciona ajudando seu corpo a produzir seus próprios hormônios esteróides naturais, como cortisol, corticosterona e aldosterona. Acthar é uma injeção administrada por via intramuscular (no músculo). Os indivíduos inscritos no estudo serão solicitados a auto-administrar o Acthar duas vezes por semana. Os participantes receberão treinamento do investigador principal sobre como realizar as autoinjeções.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • University of Pittsburgh

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Definida ou provável polimiosite (PM) ou dermatomiosite (DM) pelos critérios de Bohan e Peter.
  • Os pacientes com PM devem possuir um autoanticorpo associado à miosite ou passar por adjudicação para confirmação do diagnóstico de PM por consenso de dois especialistas para garantir que pacientes sem PM não sejam incluídos. Esta etapa é necessária, pois existem imitações bem conhecidas de PM.
  • Idade ≥ 18 anos.

  • Miosite ativa, conforme definido pelo Teste Muscular Manual de linha de base (MMT-8) não superior a 125/150 e pelo menos 2 CSM adicionais que atendem aos critérios estipulados abaixo:

    1. Paciente global com um valor mínimo de 2,0 cm em uma escala visual analógica (VAS) de 10 cm
    2. Médico global com um valor mínimo de 2,0 cm em uma escala VAS de 10 cm
    3. Índice de incapacidade do Health Assessment Questionnaire (HAQ) com um valor mínimo de 0,25
    4. Elevação de pelo menos uma das enzimas musculares [que inclui creatina quinase (CK), aldolase, lactato desidrogenase (LDH), alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST)] em um nível mínimo de 1,3 x o limite superior do normal .
    5. Escore global de atividade extramuscular da doença com um valor mínimo de 1,0 cm em uma escala VAS de 10 cm [esta medida é a avaliação composta do médico e é baseada em avaliações de escores de atividade nas escalas constitucional, cutânea, esquelética, gastrointestinal, pulmonar e cardíaca do Ferramenta de avaliação de atividade de doença de miosite (MDAAT)].

  • Para garantir que possamos inscrever pacientes com DM ativo com uma erupção cutânea grave que podem não atender ao critério MMT-8 mencionado acima, propomos critérios de inscrição adicionais, de modo que a definição de melhoria (DOI) da Avaliação Internacional de Miosite e Estudos Clínicos (IMACS) possa potencialmente ser conhecido:

    1. Pontuação VAS cutânea em MDAAT > 3 cm em uma escala VAS de 10 cm, e
    2. Pelo menos 3 dos 5 critérios acima (a até e abaixo de 4.).
  • A miosite refratária é definida por doença ativa apesar de um teste adequado de glicocorticóides (> 2 meses de terapia usual com glicocorticóides ou intolerância a tal terapia) e/ou ≥ 1 agente imunossupressor convencional (por exemplo, metotrexato, azatioprina, tacrolimus, ciclosporina, micofenolato de mofetil, IGIV, anti-TNF ou rituximabe) em dose e duração razoáveis ​​(> 3 meses ou intolerância à terapia). Recomenda-se inscrever pacientes refratários com falha (ou intolerância) a ambos os glicocorticóides e pelo menos 1 agente imunossupressor convencional.
  • Se o médico responsável pela inscrição estiver planejando continuar com os atuais agentes imunossupressores ou glicocorticóides como terapia concomitante com Acthar gel durante o estudo, então o paciente deve estar em uma dose estável de glicocorticóide e/ou imunossupressor 2 semanas antes da consulta 1. O paciente deveria estar tomando essa medicação imunossupressora por pelo menos 8 semanas (e pelo menos 4 semanas para glicocorticóides) antes da consulta 1.
  • Se o médico inscrito estiver planejando descontinuar o agente imunossupressor atual ou glicocorticóides, então é necessário um período de wash out antes da consulta 1.
  • Se medicamentos concomitantes anteriores foram descontinuados, os seguintes períodos de lavagem são necessários antes da Visita 1
  • Metotrexato -4 semanas
  • Outro agente IS (ex. azatioprina, ciclosporina, tacrolimus, leflunomida, micofenolato de mofetil) - 4 semanas
  • IVIg ou ciclofosfamida - 2 meses
  • rituximabe -6 meses
  • infliximabe ou adalimumabe -8 semanas
  • glicocorticóides - 2 semanas
  • etanercept -2 semanas
  • anakinra -1 semana

Critério de exclusão:

  • DM ou PM juvenil, miosite em sobreposição com outra doença do tecido conjuntivo, miosite associada a câncer, miosite por corpos de inclusão ou qualquer outra miopatia não imunomediada.
  • Hipersensibilidade ao Acthar
  • Envolvimento cardíaco ou pulmonar grave
  • Dano muscular grave definido como uma pontuação de dano muscular global de linha de base no MDI (Índice de Dano de Miosite) de ≥ 5 cm em um VAS de 10 cm.
  • Pacientes com malignidade dentro de 3 anos da triagem (exceto câncer de células basais ou câncer de pele de células escamosas).
  • Diabetes não controlada, doença hepática ou renal.
  • Infecções ativas ou crônicas em curso.
  • Fêmeas grávidas ou lactantes.
  • Por quaisquer razões médicas, físicas ou sócio-psicológicas que o PI sinta que não permitiriam que o sujeito concluísse o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Acthar gel
Acthar Gel (Gel de hormônio adrenocorticotrópico) em pacientes refratários com PM e DM usando um design de rótulo aberto por 6 meses. Incluiremos 10 pacientes com PM/DM ativos e refratários durante um período de 15 meses, seguidos de 6 meses de acompanhamento adicional para cada indivíduo. Os sujeitos do estudo irão auto-administrar por via subcutânea H.P. Acthar Gel 80 unidades (1 ml) duas vezes por semana durante um período de seis meses. As medidas de resultado não foram avaliadas em indivíduos que não atingiram o ponto de tempo de 8 semanas no estudo.
Medicamento: Gel de hormônio adrenocorticotrópico
H.P. As unidades de Acthar Gel 80 serão auto-administradas por via subcutânea duas vezes por semana pelo sujeito por um período de 6 meses.
Outros nomes:
  • H.P. Acthar gel

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Objetivo Específico 1: Número de Disciplinas Reunião IMACS Definição Preliminar de Melhoria (DOI).
Prazo: Ponto final primário: definição preliminar de melhoria (DOI) do IMACS
3 de qualquer uma das 6 medidas do conjunto básico (CSM) melhoraram em ≥ 20%, com não mais de 2 CSM piorando em ≥25% (a medida de piora não pode incluir o MMT). O DOI deve ser obtido pelo menos uma vez em qualquer uma das 6 visitas de acompanhamento e mantido até a semana 24. Os indivíduos que não atendem ao DOI durante o estudo são falhas de tratamento.
Ponto final primário: definição preliminar de melhoria (DOI) do IMACS

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito poupador de esteroides de H.P. Acthar Gel em pacientes adultos refratários com PM e DM.
Prazo: Efeito poupador de esteroides, segurança e tolerabilidade em 24 semanas em comparação com a linha de base
Mudança média na dose de glicocorticóide (dose equivalente de prednisona) em 24 semanas em comparação com a linha de base.
Efeito poupador de esteroides, segurança e tolerabilidade em 24 semanas em comparação com a linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rohit Aggarwal, MD

Colaboradores

Mallinckrodt

Investigadores

  • Investigador principal: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de julho de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de julho de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

24 de julho de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de setembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de agosto de 2017

Última verificação

1 de agosto de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PRO13050507

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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