Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Acthar bij de behandeling van refractaire dermatomyositis en polymyositis

2 augustus 2017 bijgewerkt door: Rohit Aggarwal, MD

Open Label Proof of Concept-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van adrenocorticotrope hormoongel bij refractaire dermatomyositis of polymyositis te evalueren

Het doel van deze onderzoeksstudie is het evalueren van de effectiviteit van het onderzoeksgeneesmiddel, ACTH Gel, bij mensen met de diagnose dermatomyositis, een ziekte die spierzwakte veroorzaakt en geassocieerd is met huiduitslag (DM) of polymyositis (PM), een ziekte die spierzwakte veroorzaakt zonder uitslag. De studieartsen willen evalueren of ACTH Gel de symptomen van deze ziekte zal verbeteren. Dit medicijn is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor dermatomyositis (DM) en polymyositis (PM). ACTH-gel is sinds 1952 een door de FDA goedgekeurde behandeling voor myositis en in 2010 behield de FDA PM en DM als goedgekeurde ziekten voor gebruik van ACTH-gel.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ondanks de FDA-goedkeuring zijn er zeer beperkte gegevens over de klinische effectiviteit ervan bij PM en DM. Er was een recente studie gepubliceerd in het peer-review tijdschrift Drug Design, Development and Therapy over een retrospectieve casusreeks waarin Acthar werd geëvalueerd bij de behandeling van PM en DM. Acthar werd toegediend aan vijf patiënten bij wie eerder meerdere behandelingsregimes met steroïden en immunosuppressiva hadden gefaald. De patiënten kregen gedurende 12 weken of langer Acthar-injecties. Verbetering van PM- en DM-symptomen gerelateerd aan ziekte-exacerbaties werd waargenomen bij alle vijf de patiënten. Symptoomverbeteringen omvatten verhoogde spierkracht, verdwijnen van ziektegerelateerde huidverschijnselen en verbeteringen in het vermogen om taken uit te voeren die verband houden met het dagelijks leven. Al deze patiënten verdroegen de behandeling goed en er werden geen noemenswaardige bijwerkingen gemeld. Het artikel, "Refractaire dermatomyositis of polymyositis behandelen met adrenocorticotrope hormoongel: een retrospectieve casusreeks", is geschreven door Dr. Todd Levine, M.D., mededirecteur van de afdeling Neurofysiologie van het Banner Good Samaritan Medical Center, assistent-professor aan de Universiteit van Arizona in neurologie en lid van Phoenix Neurological Associates.

HP Acthar® Gel, of Acthar, is een voorgeschreven medicijn dat het hormoon adrenocorticotropine bevat (hormoon geproduceerd en uitgescheiden door de hypofysevoorkwab), ook bekend als ACTH. HP HP Acthar-gel is een sterk gezuiverd preparaat van adrenocorticotroop hormoon (ACTH) in een gel die is ontworpen om verlengde afgifte van ACTH na injectie te bieden. Acthar werd oorspronkelijk goedgekeurd door de FDA in 1952. Het is goedgekeurd voor gebruik bij 19 verschillende aandoeningen, waaronder dermatomyositis en polymyositis.

Acthar is ontworpen om een ​​verlengde afgifte van het medicijn te geven nadat het is geïnjecteerd. Acthar is geen steroïde; het werkt door uw lichaam te helpen zijn eigen natuurlijke steroïde hormonen te produceren, zoals cortisol, corticosteron en aldosteron. Acthar is een injectie die intramusculair (in de spier) wordt toegediend. Proefpersonen die deelnemen aan het onderzoek zullen worden gevraagd Acthar twee keer per week zelf toe te dienen. Proefpersonen krijgen training van de hoofdonderzoeker over het uitvoeren van de zelfinjecties.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15261
        • University of Pittsburgh

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Definitieve of waarschijnlijke polymyositis (PM) of dermatomyositis (DM) volgens de criteria van Bohan en Peter.
  • PM-patiënten moeten ofwel een myositis-geassocieerd auto-antilichaam bezitten of een beoordeling ondergaan ter bevestiging van de PM-diagnose door consensus van twee experts om ervoor te zorgen dat niet-PM-patiënten niet worden ingeschreven. Deze stap is nodig omdat er bekende imitaties van PM zijn.
  • Leeftijd ≥ 18 jaar.

  • Actieve myositis zoals gedefinieerd door handmatige spiertesten (MMT-8) bij baseline niet meer dan 125/150 en ten minste 2 extra CSM die voldoen aan de onderstaande criteria:

    1. Patiënt globaal met een minimale waarde van 2,0 cm op een 10 cm visuele analoge schaal (VAS)
    2. Physician global met een minimale waarde van 2,0 cm op een 10 cm VAS-schaal
    3. Health Assessment Questionnaire (HAQ) invaliditeitsindex met een minimumwaarde van 0,25
    4. Verhoging van ten minste één van de spierenzymen [waaronder creatinekinase (CK), aldolase, lactaatdehydrogenase (LDH), alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST)] tot een minimumniveau van 1,3 x de bovengrens van normaal .
    5. Globale extramusculaire ziekteactiviteitsscore met een minimumwaarde van 1,0 cm op een 10 cm VAS-schaal [deze maat is de samengestelde evaluatie van de arts en is gebaseerd op beoordelingen van activiteitsscores op de constitutionele, cutane, skeletale, gastro-intestinale, pulmonale en cardiale schalen van de Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT)].

  • Om ervoor te zorgen dat we actieve DM-patiënten met ernstige huiduitslag kunnen inschrijven die mogelijk niet voldoen aan het hierboven vermelde MMT-8-criterium, stellen we aanvullende inschrijvingscriteria voor, zodat de International Myositis Assessment and Clinical Studies (IMACS)-definitie van verbetering (DOI) mogelijk kan ontmoet worden:

    1. Cutane VAS-score op MDAAT > 3 cm op een 10 cm VAS-schaal, en
    2. Minimaal 3 van de bovenstaande 5 (a t/m e onder 4.) criteria.
  • Refractaire myositis wordt gedefinieerd door actieve ziekte ondanks een adequaat onderzoek met glucocorticoïden (> 2 maanden gebruikelijke behandeling met glucocorticoïden of intolerantie voor dergelijke therapie) en/of ≥ 1 conventioneel immunosuppressivum (bijv. methotrexaat, azathioprine, tacrolimus, ciclosporine, mycofenolaatmofetil, IVIG, anti-TNF of rituximab) voor een redelijke dosis en duur (> 3 maanden of intolerantie voor therapie). Het wordt aanbevolen refractaire patiënten in te schrijven die falen (of intolerant zijn voor) zowel glucocorticoïden als ten minste 1 conventioneel immunosuppressivum.
  • Als de inschrijvende arts van plan is de huidige immunosuppressieve middelen of glucocorticoïden voort te zetten als gelijktijdige therapie met HP Acthar-gel tijdens het onderzoek, moet de patiënt 2 weken voorafgaand aan bezoek 1 een stabiele dosis glucocorticoïden en/of immunosuppressiva krijgen. De patiënt had die immunosuppressieve medicatie minimaal 8 weken moeten gebruiken (en minimaal 4 weken voor glucocorticoïden) voorafgaand aan bezoek 1.
  • Als de inschrijvende arts van plan is te stoppen met het gebruik van het huidige immunosuppressieve middel of glucocorticoïden, is de volgende wash-outperiode vereist voorafgaand aan bezoek 1.
  • Als eerdere gelijktijdige medicatie werd stopgezet, zijn de volgende wash-out-perioden vereist voorafgaand aan bezoek 1
  • Methotrexaat -4 weken
  • Andere IS-agent (bijv. azathioprine, ciclosporine, tacrolimus, leflunomide, mycofenolaatmofetil) - 4 weken
  • IVIg of cyclofosfamide - 2 maanden
  • rituximab -6 maanden
  • infliximab of adalimumab -8 weken
  • glucocorticoïden - 2 weken
  • etanercept -2 weken
  • anakinra -1 week

Uitsluitingscriteria:

  • Juveniele DM of PM, myositis die overlapt met een andere bindweefselziekte, myositis die verband houdt met kanker, myositis van het inclusielichaam of enige andere niet-immuungemedieerde myopathie.
  • Overgevoeligheid voor Acthar
  • Ernstige betrokkenheid van het hart of de longen
  • Ernstige spierbeschadiging gedefinieerd als een baseline globale spierbeschadigingsscore op de MDI (Myositis Damage Index) van ≥ 5 cm op een VAS van 10 cm.
  • Patiënten met een maligniteit binnen 3 jaar na screening (behalve basaalcelcarcinoom of plaveiselcelcarcinoom van de huid).
  • Ongecontroleerde diabetes, lever- of nierziekte.
  • Lopende actieve of chronische infecties.
  • Zwangere of zogende vrouwtjes.
  • Om medische of fysieke of sociaal-psychologische redenen waarvan PI denkt dat het de proefpersoon niet zou toestaan ​​het onderzoek af te ronden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Acthar Gel
HP Acthar-gel (adrenocorticotrope hormoongel) bij refractaire PM- en DM-patiënten met een open-label ontwerp gedurende 6 maanden. We zullen 10 actieve en refractaire PM/DM-patiënten inschrijven gedurende een periode van 15 maanden, gevolgd door 6 maanden extra follow-up voor elk onderwerp. Studieproefpersonen zullen zelf subcutaan H.P. Acthar Gel 80 eenheden (1 ml) tweemaal per week gedurende een periode van zes maanden. Uitkomstmaten werden niet geëvalueerd bij proefpersonen die het tijdspunt van 8 weken in het onderzoek niet bereikten.
Geneesmiddel: Adrenocorticotrope hormoongel
HP HP Acthar Gel 80 eenheden zullen gedurende een periode van 6 maanden tweemaal per week subcutaan door de patiënt zelf worden toegediend.
Andere namen:
  • HP Acthar Gel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Specifiek doel 1: Aantal proefpersonen dat voldoet aan de voorlopige definitie van verbetering (DOI) van de IMACS.
Tijdsspanne: Primair eindpunt: IMCS voorlopige definitie van verbetering (DOI)
3 van elk van de 6 kernsetmaatregelen (CSM) verbeterden met ≥ 20%, waarbij niet meer dan 2 CSM verslechterden met ≥25% (verslechterende maatstaf kan de MMT niet omvatten). De DOI moet ten minste één keer worden gehaald tijdens elk van de 6 vervolgbezoeken en moet worden gehandhaafd tot week 24. Onderwerpen die tijdens de proef niet aan de DOI voldoen, zijn mislukte behandelingen.
Primair eindpunt: IMCS voorlopige definitie van verbetering (DOI)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Steroïde-sparend effect van H.P. Acthar-gel bij refractaire volwassen PM- en DM-patiënten.
Tijdsspanne: Steroïde sparend effect en veiligheid en verdraagbaarheid na 24 weken in vergelijking met baseline
Gemiddelde verandering in dosis glucocorticoïd (equivalente dosis prednison) na 24 weken vergeleken met de uitgangswaarde.
Steroïde sparend effect en veiligheid en verdraagbaarheid na 24 weken in vergelijking met baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rohit Aggarwal, MD

Medewerkers

Mallinckrodt

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 juli 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 juli 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

24 juli 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 september 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 augustus 2017

Laatst geverifieerd

1 augustus 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRO13050507

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dermatomyositis

Klinische onderzoeken op Adrenocorticotrope hormoongel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hungary

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren