Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Acthar i behandling av refraktær dermatomyositt og polymyositt

2. august 2017 oppdatert av: Rohit Aggarwal, MD

Open Label Proof of Concept-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til adrenokortikotropisk hormongel ved refraktær dermatomyositt eller polymyositt

Formålet med denne forskningsstudien er å evaluere effektiviteten av studiemedisinen, ACTH Gel hos personer diagnostisert med dermatomyositt, en sykdom som forårsaker muskelsvakhet og er assosiert med utslett (DM) eller polymyositt (PM) en sykdom som forårsaker muskelsvakhet uten et utslett. Studielegene ønsker å vurdere om ACTH Gel vil forbedre symptomene på denne sykdommen. Dette stoffet er godkjent av Food and Drug Administration (FDA) for dermatomyositt (DM) og polymyositt (PM). ACTH gel har vært en FDA-godkjent behandling for myositt siden 1952, og i 2010 beholdt FDA PM og DM som sykdommer godkjent for ACTH gel bruk.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Til tross for FDA-godkjenningen er det svært begrensede data om dens kliniske effektivitet ved PM og DM. Det var en fersk studie publisert i fagfellevurderingstidsskriftet Drug Design, Development and Therapy om en retrospektiv case-serie som evaluerte Acthar i behandlingen av PM og DM. Acthar ble administrert til fem pasienter som tidligere hadde mislyktes med flere steroid- og immunsuppressive behandlingsregimer. Pasientene fikk injeksjoner med Acthar i løpet av 12 uker eller mer. Forbedring i PM- og DM-symptomer relatert til sykdomsforverring ble sett hos alle fem pasientene. Symptomforbedringer inkluderte økt muskelstyrke, oppløsning av sykdomsrelaterte hudmanifestasjoner og forbedringer i evnen til å utføre oppgaver knyttet til dagliglivet. Alle disse pasientene tolererte behandlingen godt uten rapporterte bivirkninger. Artikkelen, "Behandling av refraktær dermatomyositis eller polymyositis med adrenokortikotropisk hormongel: en retrospektiv saksserie," ble skrevet av Dr. Todd Levine, M.D., meddirektør for nevrofysiologisk avdeling ved Banner Good Samaritan Medical Center, assisterende professor ved University of Arizona i nevrologi, og medlem av Phoenix Neurological Associates.

H.P. Acthar® Gel, eller Acthar, er en reseptbelagt medisin som inneholder hormonet adrenokortikotropin (hormon som produseres og skilles ut av den fremre hypofysen), også kjent som ACTH. H.P. Acthar Gel er et høyt renset preparat av adrenokortikotropisk hormon (ACTH) i en gel som er designet for å gi utvidet frigjøring av ACTH etter injeksjon. Acthar ble opprinnelig godkjent av FDA i 1952. Den er godkjent for bruk i 19 forskjellige tilstander, inkludert dermatomyositt og polymyositt.

Acthar er designet for å gi en forlenget frigjøring av medisinen etter at den er injisert. Acthar er ikke et steroid; det virker ved å hjelpe kroppen din med å produsere sine egne naturlige steroidhormoner, som kortisol, kortikosteron og aldosteron. Acthar er en injeksjon som gis intramuskulært (i muskelen). Forsøkspersoner som er registrert i studien vil bli bedt om å administrere Acthar selv to ganger i uken. Forsøkspersonene vil bli gitt opplæring av hovedetterforskeren om hvordan de skal utføre selvinjeksjonene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15261
        • University of Pittsburgh

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Definitiv eller sannsynlig polymyositt (PM) eller dermatomyositt (DM) etter Bohan og Peters kriterier.
  • PM-pasienter må enten ha et myositt-assosiert autoantistoff eller gjennomgå bedømmelse for bekreftelse av PM-diagnosen ved konsensus mellom to eksperter for å sikre at ikke-PM-pasienter ikke blir registrert. Dette trinnet er nødvendig siden det er velkjente etterligninger av PM.
  • Alder ≥ 18 år.

  • Aktiv myositt som definert ved baseline manuell muskeltesting (MMT-8) ikke større enn 125/150 og minst 2 ekstra CSM som oppfyller kriteriene fastsatt nedenfor:

    1. Pasient global med en minimumsverdi på 2,0 cm på en 10 cm visuell analog skala (VAS)
    2. Lege global med en minimumsverdi på 2,0 cm på en 10 cm VAS-skala
    3. Health Assessment Questionnaire (HAQ) funksjonshemmingsindeks med en minimumsverdi på 0,25
    4. Økning av minst ett av muskelenzymene [som inkluderer kreatinkinase (CK), aldolase, laktatdehydrogenase (LDH), alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST)] ved et minimumsnivå på 1,3 x den øvre normalgrensen .
    5. Global ekstramuskulær sykdomsaktivitetsscore med en minimumsverdi på 1,0 cm på en 10 cm VAS-skala [dette målet er legens sammensatte evaluering og er basert på vurderinger av aktivitetsscore på konstitusjonelle, kutane, skjelett-, gastrointestinale, pulmonale og hjerteskalaer i Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT)].

  • For å sikre at vi kan registrere aktive DM-pasienter med et alvorlig utslett som kanskje ikke oppfyller MMT-8-kriteriet nevnt ovenfor, foreslår vi ytterligere registreringskriterier slik at International Myositis Assessment and Clinical Studies (IMACS) definisjon av forbedring (DOI) potensielt kan bli møtt:

    1. Kutan VAS-score på MDAAT > 3 cm på en 10 cm VAS-skala, og
    2. Minst 3 av de 5 ovennevnte (a til e under 4.) kriteriene.
  • Refraktær myositt er definert av aktiv sykdom til tross for en adekvat glukokortikoidstudie (> 2 måneder med vanlig glukokortikoidbehandling eller intoleranse mot slik terapi) og/eller ≥ 1 konvensjonelt immunsuppressivt middel (f.eks. metotreksat, azatioprin, takrolimus, cyklosporin, mykofenolatmofetil, IVIG, anti-TNF eller rituximab) i en rimelig dose og varighet (> 3 måneder eller intoleranse mot terapi). Det anbefales å registrere refraktære pasienter som svikter (eller intolererer) både glukokortikoider og minst 1 konvensjonelt immunsuppressivt middel.
  • Hvis den innskrivende legen planlegger å fortsette gjeldende immunsuppressive midler eller glukokortikoider som samtidig behandling med Acthar gel under forsøket, må pasienten ha en stabil glukokortikoid og/eller immunsuppressiv dose 2 uker før besøk 1. Pasienten skal ha vært på den immunsuppressive medisinen i minst 8 uker (og minst 4 uker for glukokortikoider) før besøk 1.
  • Hvis den påmeldte legen planlegger å seponere dagens immunsuppressive middel eller glukokortikoider, er følgende utvaskingsperiode nødvendig før besøk 1.
  • Hvis tidligere samtidige medisiner ble seponert, kreves følgende utvaskingsperioder før besøk 1
  • Metotreksat -4 uker
  • Annen IS-agent (f.eks. azatioprin, cyklosporin, takrolimus, leflunomid, mykofenolatmofetil) - 4 uker
  • IVIg eller cyklofosfamid - 2 måneder
  • rituximab -6 måneder
  • infliximab eller adalimumab -8 uker
  • glukokortikoider - 2 uker
  • etanercept -2 uker
  • anakinra -1 uke

Ekskluderingskriterier:

  • Juvenil DM eller PM, myositt i overlapping med en annen bindevevssykdom, kreftassosiert myositt, inklusjonskroppsmyositt eller annen ikke-immunmediert myopati.
  • Overfølsomhet overfor Acthar
  • Alvorlig hjerte- eller lungepåvirkning
  • Alvorlig muskelskade definert som en baseline global muskelskadescore på MDI (Myositis Damage Index) på ≥ 5 cm på en 10 cm VAS.
  • Pasienter med malignitet innen 3 år etter screening (unntatt basalcellekreft eller plateepitelkreft i hud).
  • Ukontrollert diabetes, lever- eller nyresykdom.
  • Pågående aktive eller kroniske infeksjoner.
  • Drektige eller ammende kvinner.
  • Av medisinske eller fysiske eller sosiopsykologiske årsaker som PI mener ikke ville tillate forsøkspersonen å fullføre studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Acthar Gel
Acthar Gel (Adrenokortikotropisk hormongel) i refraktære PM- og DM-pasienter ved bruk av åpen etikett i 6 måneder. Vi vil melde inn 10 aktive og refraktære PM/DM-pasienter over en 15 måneders periode, etterfulgt av 6 måneders ekstra oppfølging for hvert individ. Studiepersoner vil selv administrere subkutant H.P. Acthar Gel 80 enheter (1 ml) to ganger i uken i en periode på seks måneder. Resultatmål ble ikke evaluert på forsøkspersoner som ikke nådde tidspunktet på 8 uker i forsøket.
Legemiddel: Adrenokortikotropisk hormongel
H.P. Acthar Gel 80 enheter vil bli selvadministrert subkutant to ganger ukentlig av pasienten i en periode på 6 måneder.
Andre navn:
  • H.P. Acthar Gel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Spesifikt mål 1: Antall emner som møter IMACS Preliminary Definition of Improvement (DOI).
Tidsramme: Primært sluttpunkt: IMACS foreløpig definisjon av forbedring (DOI)
3 av noen av de 6 kjernesetttiltakene (CSM) ble forbedret med ≥ 20 %, med ikke mer enn 2 CSM som ble forverret med ≥25 % (forverringsmålet kan ikke inkludere MMT). DOI bør møtes minst én gang på et av de 6 oppfølgingsbesøkene og opprettholdes til uke 24. Forsøkspersoner som ikke møter DOI under forsøket er behandlingssvikt.
Primært sluttpunkt: IMACS foreløpig definisjon av forbedring (DOI)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Steroidsparende effekt av H.P. Acthar Gel hos ildfaste voksne PM- og DM-pasienter.
Tidsramme: Steroidsparende effekt og sikkerhet og toleranse ved 24 uker sammenlignet med baseline
Gjennomsnittlig endring i glukokortikoiddose (ekvivalent prednisondose) ved 24 uker sammenlignet med baseline.
Steroidsparende effekt og sikkerhet og toleranse ved 24 uker sammenlignet med baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rohit Aggarwal, MD

Samarbeidspartnere

Mallinckrodt

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juli 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. juli 2013

Først lagt ut (Anslag)

24. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. september 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2017

Sist bekreftet

1. august 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PRO13050507

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dermatomyositt

  • Eli Lilly and Company
    Ikke lenger tilgjengelig
    Compassionate Use Protocol for behandling av autoinflammatoriske syndromer
    Kronisk atypisk nøytrofil dermatose med lipodystrofi og forhøyet temperatur (CANDLE) | Juvenil Dermatomyositis (JDM) | Stimulator av interferongener (STING)-assosiert vaskulopati med utbrudd i spedbarnsalderen (SAVI) | Aicardi-Goutières syndrom (AGS)
    Forente stater, Storbritannia
  • National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
    Rho Federal Systems Division, Inc.; Autoimmunity Centers of Excellence
    Fullført
    COVID-19 boostervaksine mot autoimmune sykdommer som ikke svarer
    Systemisk lupus erythematosus (SLE) | Multippel sklerose (MS) | Revmatoid artritt (RA) | Juvenil Dermatomyositis (JDM) | Juvenil idiopatisk artritt (JIA) | Pemphigus Vulgaris | Systemisk sklerose (SSc) | Pediatrisk SLE | Multippel sklerose (POMS) med utbrudd av barn
    Forente stater

Kliniske studier på Adrenokortikotropisk hormongel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere