Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Актар в лечении рефрактерных дерматомиозитов и полимиозитов

2 августа 2017 г. обновлено: Rohit Aggarwal, MD

Открытое экспериментальное исследование концепции для оценки эффективности и безопасности геля адренокортикотропного гормона при рефрактерном дерматомиозите или полимиозите

Целью данного исследования является оценка эффективности исследуемого препарата АКТГ гель у людей с диагнозом дерматомиозит заболевание, вызывающее мышечную слабость и связанное с сыпью (DM) или полимиозит (PM) заболевание, которое вызывает мышечную слабость без сыпь. Врачи-исследователи хотят оценить, улучшит ли гель АКТГ симптомы этого заболевания. Этот препарат одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для лечения дерматомиозита (DM) и полимиозита (PM). Гель АКТГ был одобрен FDA для лечения миозита с 1952 года, а в 2010 году FDA сохранило PM и DM в качестве заболеваний, одобренных для использования геля ACTH.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Несмотря на его одобрение FDA, данные о его клинической эффективности при ПМ и СД очень ограничены. Недавно в рецензируемом журнале Drug Design, Development and Therapy было опубликовано исследование о серии ретроспективных случаев, в которых Acthar оценивали при лечении PM и DM. Acthar вводили пяти пациентам, у которых ранее несколько схем лечения стероидами и иммунодепрессантами были неудачными. Пациенты получали инъекции Acthar в течение 12 недель и более. Улучшение симптомов ПМ и СД, связанных с обострением заболевания, наблюдалось у всех пяти пациентов. Улучшение симптомов включало увеличение мышечной силы, устранение кожных проявлений, связанных с заболеванием, и улучшение способности выполнять задачи, связанные с повседневной жизнью. Все эти пациенты хорошо переносили лечение, о значительных побочных эффектах не сообщалось. Статья «Лечение рефрактерного дерматомиозита или полимиозита гелем адренокортикотропного гормона: серия ретроспективных случаев» была написана доктором Тоддом Левином, доктором медицинских наук, содиректором отделения нейрофизиологии Медицинского центра Banner Good Samaritan, доцентом Университета Аризона в области неврологии и член Phoenix Neurological Associates.

Х.П. Acthar® Gel, или Acthar, — это лекарство, отпускаемое по рецепту, содержащее гормон адренокортикотропин (гормон, вырабатываемый и секретируемый передней долей гипофиза), также известный как АКТГ. Х.П. Acthar Gel представляет собой высокоочищенный препарат адренокортикотропного гормона (АКТГ) в виде геля, предназначенный для обеспечения пролонгированного высвобождения АКТГ после инъекции. Acthar был первоначально одобрен FDA в 1952 году. Он одобрен для использования при 19 различных состояниях, включая дерматомиозит и полимиозит.

Acthar предназначен для обеспечения пролонгированного высвобождения лекарства после его введения. Acthar не стероид; он работает, помогая вашему телу производить свои собственные естественные стероидные гормоны, такие как кортизол, кортикостерон и альдостерон. Актара – это инъекция, которую вводят внутримышечно (в мышцу). Субъектам, включенным в исследование, будет предложено самостоятельно принимать Acthar два раза в неделю. Субъекты будут обучены главным исследователем тому, как выполнять самостоятельные инъекции.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15261
        • University of Pittsburgh

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Определенный или вероятный полимиозит (ПМ) или дерматомиозит (ДМ) по критериям Бохана и Питера.
  • Пациенты с PM должны либо иметь аутоантитела, связанные с миозитом, либо пройти судебное разбирательство для подтверждения диагноза PM по согласованию двух экспертов, чтобы гарантировать, что пациенты без PM не будут включены в исследование. Этот шаг необходим, так как существуют известные мимики ПМ.
  • Возраст ≥ 18 лет.

  • Активный миозит, определяемый базовым мануальным мышечным тестированием (MMT-8), не более 125/150 и не менее 2 дополнительных CSM, соответствующих критериям, указанным ниже:

    1. Общее состояние пациента с минимальным значением 2,0 см на 10-сантиметровой визуальной аналоговой шкале (ВАШ)
    2. Врач глобальный с минимальным значением 2,0 см по 10-сантиметровой шкале ВАШ.
    3. Индекс инвалидности по опроснику оценки состояния здоровья (HAQ) с минимальным значением 0,25.
    4. Повышение по крайней мере одного из мышечных ферментов [включая креатинкиназу (СК), альдолазу, лактатдегидрогеназу (ЛДГ), аланинаминотрансферазу (АЛТ) и аспартатаминотрансферазу (АСТ)] на минимальном уровне в 1,3 раза выше верхней границы нормы .
    5. Общая оценка активности внемышечных заболеваний с минимальным значением 1,0 см по 10-сантиметровой шкале ВАШ [эта мера является комплексной оценкой врача и основана на оценках активности по конституциональной, кожной, скелетной, желудочно-кишечной, легочной и сердечной шкалам Инструмент оценки активности заболевания миозитом (MDAAT)].

  • Чтобы гарантировать, что мы можем регистрировать активных пациентов с СД с тяжелой сыпью, которые могут не соответствовать критерию MMT-8, указанному выше, мы предлагаем дополнительные критерии регистрации, такие как определение улучшения (DOI) Международной оценки миозита и клинических исследований (IMACS) (DOI). встретиться:

    1. Оценка кожной ВАШ по шкале MDAAT > 3 см по 10-см шкале ВАШ и
    2. Не менее 3 из 5 вышеперечисленных (от a до e под 4.) критериев.
  • Рефрактерный миозит определяется активным заболеванием, несмотря на адекватную пробу с глюкокортикоидами (> 2 месяцев обычной терапии глюкокортикоидами или непереносимость такой терапии) и/или ≥ 1 обычного иммунодепрессанта (например, метотрексат, азатиоприн, такролимус, циклоспорин, микофенолата мофетил, ВВИГ, анти-ФНО или ритуксимаб) в разумной дозе и на разумной продолжительности (> 3 месяцев или непереносимость терапии). Рекомендуется регистрировать рефрактерных пациентов с неэффективностью (или непереносимостью) как глюкокортикоидов, так и по крайней мере 1 обычного иммунодепрессанта.
  • Если лечащий врач планирует продолжить лечение текущими иммунодепрессантами или глюкокортикоидами в качестве сопутствующей терапии с гелем Актар во время исследования, пациент должен принимать стабильную дозу глюкокортикоидов и/или иммунодепрессантов за 2 недели до визита 1. Пациент должен был принимать этот иммунодепрессант в течение не менее 8 недель (и не менее 4 недель для глюкокортикоидов) до визита 1.
  • Если лечащий врач планирует прекратить прием текущего иммунодепрессанта или глюкокортикоидов, то перед посещением 1 требуется следующий период вымывания.
  • Если предыдущие сопутствующие препараты были прекращены, перед посещением 1 требуются следующие периоды вымывания.
  • Метотрексат -4 недели
  • Другой агент IS (например, азатиоприн, циклоспорин, такролимус, лефлуномид, микофенолата мофетил) - 4 недели
  • ВВИГ или циклофосфамид - 2 месяца
  • ритуксимаб -6 месяцев
  • инфликсимаб или адалимумаб -8 недель
  • глюкокортикоиды - 2 недели
  • этанерцепт -2 недели
  • анакинра -1 неделя

Критерий исключения:

  • Ювенильный DM или PM, миозит в сочетании с другим заболеванием соединительной ткани, миозит, связанный с раком, миозит с тельцами включения или любая другая неиммуноопосредованная миопатия.
  • Повышенная чувствительность к Актару.
  • Тяжелое поражение сердца или легких
  • Тяжелое повреждение мышц, определяемое как исходная общая оценка повреждения мышц по MDI (индекс повреждения миозита) ≥ 5 см по 10-сантиметровой ВАШ.
  • Пациенты со злокачественными новообразованиями в течение 3 лет после скрининга (кроме базально-клеточного рака или плоскоклеточного рака кожи).
  • Неконтролируемый диабет, заболевания печени или почек.
  • Текущие активные или хронические инфекции.
  • Беременные или кормящие самки.
  • По любым медицинским, физическим или социально-психологическим причинам, которые, по мнению PI, не позволят субъекту завершить исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Актаровый гель
Гель Актара (гель адренокортикотропного гормона) у пациентов с рефрактерным ПМ и СД с использованием открытого дизайна в течение 6 месяцев. Мы зарегистрируем 10 активных и рефрактерных пациентов с ПМ/ДМ в течение 15-месячного периода с последующим 6-месячным дополнительным наблюдением за каждым субъектом. Субъекты исследования будут самостоятельно вводить подкожно H.P. Acthar Gel 80 единиц (1 мл) два раза в неделю в течение шести месяцев. Критерии исхода не оценивались для субъектов, которые не достигли 8-недельного срока в испытании.
Лекарство: Адренокортикотропный гормональный гель
Х.П. 80 единиц Acthar Gel субъект будет самостоятельно вводить подкожно два раза в неделю в течение 6 месяцев.
Другие имена:
  • Х.П. Актаровый гель

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Конкретная цель 1: количество субъектов, отвечающих предварительному определению улучшения (DOI) IMACS.
Временное ограничение: Первичная конечная точка: предварительное определение улучшения IMACS (DOI)
3 любых из 6 показателей основного набора (CSM) улучшились на ≥ 20%, при этом не более 2 CSM ухудшились на ≥25% (ухудшающий показатель не может включать MMT). DOI должен быть выполнен по крайней мере один раз во время любого из 6 последующих посещений и поддерживаться до 24-й недели. Субъекты, не отвечающие DOI во время исследования, считаются неудачниками лечения.
Первичная конечная точка: предварительное определение улучшения IMACS (DOI)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Стероид-сберегающий эффект H.P. Гель Acthar у рефрактерных взрослых пациентов с PM и DM.
Временное ограничение: Эффект экономии стероидов, безопасность и переносимость через 24 недели по сравнению с исходным уровнем
Среднее изменение дозы глюкокортикоидов (эквивалентной дозы преднизолона) через 24 недели по сравнению с исходным уровнем.
Эффект экономии стероидов, безопасность и переносимость через 24 недели по сравнению с исходным уровнем

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rohit Aggarwal, MD

Соавторы

Mallinckrodt

Следователи

  • Главный следователь: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 июля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 июля 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

24 июля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 сентября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 августа 2017 г.

Последняя проверка

1 августа 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PRO13050507

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Адренокортикотропный гормональный гель

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Luxembourg

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться