이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

난치성 피부근염 및 다발성근염 치료에서의 Acthar

2017년 8월 2일 업데이트: Rohit Aggarwal, MD

불응성 피부근염 또는 다발성근염에서 부신피질 자극 호르몬 겔의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 개념 증명 연구

이 연구 연구의 목적은 근육 약화를 유발하고 발진(DM) 또는 다발성 근염(PM)과 관련이 있는 질병인 피부근염 진단을 받은 사람들을 대상으로 연구 약물인 ACTH 젤의 효과를 평가하는 것입니다. 발진. 연구 의사들은 ACTH 젤이 이 질병의 증상을 개선할 것인지 여부를 평가하기를 원합니다. 이 약물은 피부근염(DM) 및 다발성근염(PM)에 대해 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. ACTH 젤은 1952년부터 근염에 대한 FDA 승인 치료제였으며 2010년 FDA는 PM 및 DM을 ACTH 젤 사용이 승인된 질병으로 유지했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

FDA 승인에도 불구하고 PM 및 DM에서의 임상 효과에 대한 데이터는 매우 제한적입니다. PM 및 DM의 치료에서 Acthar를 평가하는 후향적 사례 시리즈에 대한 피어 리뷰 저널 Drug Design, Development and Therapy에 발표된 최근 연구가 있었습니다. Acthar는 이전에 여러 스테로이드 및 면역억제제 치료 요법에 실패한 5명의 환자에게 투여되었습니다. 환자들은 12주 이상 동안 액타 주사를 맞았습니다. 질병 악화와 관련된 PM 및 DM 증상의 개선이 5명의 환자 모두에서 나타났습니다. 증상 개선에는 근력 증가, 질병 관련 피부 증상의 해결 및 일상 생활과 관련된 작업 수행 능력의 개선이 포함되었습니다. 이 환자들은 모두 보고된 심각한 부작용 없이 치료를 잘 견뎌냈습니다. "Treating refractory dermatomyositis or polymyositis with adrenocorticotropic hormone gel: a retrospective case series" 논문은 Banner Good Samaritan Medical Center의 신경생리학과 공동 책임자이자 University of the University의 조교수인 Todd Levine 박사가 저술했습니다. 신경과의 아리조나, Phoenix Neurological Associates의 회원.

H.P. Acthar® Gel 또는 Acthar는 ACTH라고도 하는 부신피질자극호르몬(뇌하수체 전엽에서 생성되고 분비되는 호르몬)을 함유하는 처방약입니다. H.P. Acthar 젤은 주사 후 ACTH의 연장된 방출을 제공하도록 설계된 젤 형태의 부신피질자극호르몬(ACTH)의 고도로 정제된 제제입니다. Acthar는 원래 1952년에 FDA의 승인을 받았습니다. 피부근염 및 다발성근염을 포함한 19가지 질환에 사용할 수 있도록 승인되었습니다.

Acthar는 주사 후 약물의 장기간 방출을 제공하도록 설계되었습니다. Acthar는 스테로이드가 아닙니다. 그것은 신체가 코티솔, 코르티코스테론 및 알도스테론과 같은 자체 천연 스테로이드 호르몬을 생성하도록 도와줌으로써 작동합니다. Acthar는 근육 내로 투여되는 주사입니다. 연구에 등록한 피험자는 액타를 일주일에 두 번 자가 투여하도록 요청받을 것입니다. 피험자는 자가 주사를 수행하는 방법에 대해 수석 조사관으로부터 교육을 받을 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • Great Neck, New York, 미국, 11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15261
        • University of Pittsburgh

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • Bohan 및 Peter 기준에 따른 확실하거나 가능성 있는 다발근염(PM) 또는 피부근염(DM).
  • PM 환자는 근염 관련 자가항체를 보유하거나 비 PM 환자가 등록되지 않도록 두 전문가의 합의에 의해 PM 진단 확인을 위한 판결을 받아야 합니다. 이 단계는 잘 알려진 PM 모방이 있기 때문에 필요합니다.
  • 연령 ≥ 18세.

  • 125/150 이하의 기본 수동 근육 검사(MMT-8) 및 아래 규정된 기준을 충족하는 추가 CSM 2개 이상으로 정의된 활동성 근염:

    1. 10cm 시각적 아날로그 척도(VAS)에서 최소값이 2.0cm인 전체 환자
    2. 10cm VAS 척도에서 최소값이 2.0cm인 전 세계 의사
    3. 최소값이 0.25인 건강 평가 설문지(HAQ) 장애 지수
    4. 최소 하나의 근육 효소[크레아틴 키나아제(CK), 알돌라아제, 젖산 탈수소효소(LDH), 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)를 포함]가 정상 상한치의 1.3배 이상 상승 .
    5. 10cm VAS 척도에서 1.0cm의 최소값을 갖는 전체 근육 외 질병 활동 점수 [이 측정은 의사의 종합 평가이며 체질, 피부, 골격, 위장, 폐 및 심장 척도에 대한 활동 점수 평가를 기반으로 합니다. 근염 질병 활동 평가 도구(MDAAT)].

  • 위에 언급된 MMT-8 기준을 충족하지 못할 수 있는 중증 발진이 있는 활동성 DM 환자를 등록할 수 있도록 IMACS(International Myositis Assessment and Clinical Studies)의 개선 정의(DOI)가 잠재적으로 가능한 추가 등록 기준을 제안합니다. 만나다:

    1. MDAAT의 피부 VAS 점수 > 10cm VAS 척도에서 3cm, 및
    2. 위의 5개 항목 중 3개 이상(4.의 a에서 e까지) 기준.
  • 불응성 근염은 적절한 글루코코르티코이드 시험(> 2개월의 일반적인 글루코코르티코이드 요법 또는 그러한 요법에 대한 과민증) 및/또는 ≥ 1개의 기존 면역억제제(예: methotrexate, azathioprine, tacrolimus, cyclosporine, mycophenolate mofetil, IVIG, anti-TNF 또는 rituximab)를 합리적인 용량 및 기간(> 3개월 또는 치료 불내성) 동안. 글루코코르티코이드와 적어도 하나의 기존 면역억제제에 실패한(또는 불내성인) 난치성 환자를 등록하는 것이 좋습니다.
  • 등록 의사가 시험 기간 동안 Acthar 젤과의 병용 요법으로 현재 면역억제제 또는 글루코코르티코이드를 계속할 계획인 경우, 환자는 방문 1 2주 전에 안정적인 글루코코르티코이드 및/또는 면역억제 용량을 투여받아야 합니다. 환자는 방문 1 이전에 최소 8주(글루코코르티코이드의 경우 최소 4주) 동안 해당 면역억제제를 복용했어야 합니다.
  • 등록 의사가 현재 면역억제제 또는 글루코코르티코이드를 중단할 계획인 경우, 방문 1 이전에 다음 휴약 기간이 필요합니다.
  • 이전 병용 약물을 중단한 경우 방문 1 이전에 다음 휴약 기간이 필요합니다.
  • 메토트렉세이트 -4주
  • 다른 IS 요원(예: azathioprine, cyclosporine, tacrolimus, leflunomide, mycophenolate mofetil) - 4주
  • IVIg 또는 시클로포스파마이드 - 2개월
  • 리툭시맙 -6개월
  • 인플릭시맙 또는 아달리무맙 -8주
  • 글루코코르티코이드 - 2주
  • 에타너셉트 -2주
  • 아나킨라 -1주

제외 기준:

  • 청소년 DM 또는 PM, 다른 결합 조직 질환과 중복되는 근염, 암 관련 근염, 봉입체 근염 또는 기타 비 면역 매개 근병증.
  • Acthar에 과민증
  • 심한 심장 또는 폐 침범
  • 10cm VAS에서 5cm 이상인 MDI(근염 손상 지수)의 기준선 전체 근육 손상 점수로 정의되는 심각한 근육 손상.
  • 검진 후 3년 이내 악성종양이 있는 환자(기저세포암 또는 피부 편평세포암 제외).
  • 조절되지 않는 당뇨병, 간 또는 신장 질환.
  • 진행 중인 활동성 또는 만성 감염.
  • 임신 또는 수유중인 여성.
  • PI가 생각하는 의학적 또는 신체적 또는 사회심리학적 이유로 피험자가 연구를 완료하는 것을 허용하지 않을 것입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 액타르 젤
Acthar Gel(부신피질 자극 호르몬 겔)은 6개월 동안 오픈 라벨 디자인을 사용하여 난치성 PM 및 DM 환자에게 사용되었습니다. 우리는 15개월 동안 10명의 활성 및 불응성 PM/DM 환자를 등록한 후 각 피험자에 대해 6개월의 추가 후속 조치를 취할 것입니다. 연구 피험자는 H.P. Acthar Gel 80단위(1ml)를 6개월 동안 일주일에 두 번. 시험에서 8주 시점에 도달하지 못한 피험자에 대해서는 결과 측정을 평가하지 않았습니다.
의약품: 부신피질 자극 호르몬 겔
H.P. Acthar Gel 80 단위는 6개월의 기간 동안 피험자에 의해 매주 2회 피하로 자가 투여될 것입니다.
다른 이름들:
  • H.P. 액타르 젤

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
특정 목표 1: IMACS 예비 개선 정의(DOI)를 충족하는 피험자의 수.
기간: 1차 종료점: IMACS 예비 개선 정의(DOI)
6개의 코어 세트 측정(CSM) 중 3개는 20% 이상 개선되었으며 2개 이하의 CSM이 25% 이상 악화되었습니다(악화 측정에는 MMT가 포함될 수 없음). DOI는 6회의 후속 방문 중 임의의 1회 이상 충족되어야 하며 24주차까지 유지되어야 합니다. 시험 기간 동안 DOI를 충족하지 못하는 피험자는 치료 실패입니다.
1차 종료점: IMACS 예비 개선 정의(DOI)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
H.P.의 스테로이드 절약 효과. 난치성 성인 PM 및 DM 환자의 Acthar 젤.
기간: 베이스라인과 비교하여 24주에 스테로이드 절약 효과 및 안전성 및 내약성
기준선과 비교하여 24주에 글루코코르티코이드 용량(동등한 프레드니손 용량)의 평균 변화.
베이스라인과 비교하여 24주에 스테로이드 절약 효과 및 안전성 및 내약성

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Rohit Aggarwal, MD

협력자

Mallinckrodt

수사관

  • 수석 연구원: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 7월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 7월 19일

처음 게시됨 (추정)

2013년 7월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 9월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 8월 2일

마지막으로 확인됨

2017년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PRO13050507

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

부신피질 자극 호르몬 겔에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Slovenia

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다