Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Acthar w leczeniu opornego zapalenia skórno-mięśniowego i zapalenia wielomięśniowego

2 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: Rohit Aggarwal, MD

Otwarte badanie potwierdzające słuszność koncepcji w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa żelu zawierającego hormon adrenokortykotropowy w leczeniu opornego zapalenia skórno-mięśniowego lub zapalenia wielomięśniowego

Celem tego badania jest ocena skuteczności badanego leku, ACTH Gel, u osób, u których zdiagnozowano zapalenie skórno-mięśniowe, chorobę powodującą osłabienie mięśni, której towarzyszy wysypka (DM) lub zapalenie wielomięśniowe (PM), chorobę powodującą osłabienie mięśni bez wysypka. Lekarze prowadzący badanie chcą ocenić, czy żel ACTH złagodzi objawy tej choroby. Ten lek jest zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA) do leczenia zapalenia skórno-mięśniowego (DM) i zapalenia wielomięśniowego (PM). Żel ACTH jest zatwierdzonym przez FDA sposobem leczenia zapalenia mięśni od 1952 r., aw 2010 r. FDA zachowała PM i DM jako choroby zatwierdzone do stosowania żelu ACTH.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pomimo zatwierdzenia przez FDA, dane dotyczące jego skuteczności klinicznej w PM i DM są bardzo ograniczone. Niedawno opublikowano badanie w recenzowanym czasopiśmie Drug Design, Development and Therapy, dotyczące retrospektywnej serii przypadków oceniających Acthar w leczeniu PM i DM. Preparat Acthar podano pięciu pacjentom, u których wcześniej nie powiodło się wiele schematów leczenia sterydami i lekami immunosupresyjnymi. Pacjenci otrzymywali zastrzyki Acthar przez 12 tygodni lub dłużej. Poprawę objawów PM i DM związanych z zaostrzeniami choroby zaobserwowano u wszystkich pięciu pacjentów. Poprawa objawów obejmowała zwiększoną siłę mięśni, ustąpienie objawów skórnych związanych z chorobą oraz poprawę zdolności wykonywania zadań związanych z codziennym życiem. Wszyscy ci pacjenci dobrze tolerowali leczenie i nie zgłoszono żadnych istotnych działań niepożądanych. Artykuł „Leczenie opornego zapalenia skórno-mięśniowego lub zapalenia wielomięśniowego za pomocą żelu z hormonem adrenokortykotropowym: retrospektywna seria przypadków” został autorstwa dr Todda Levine'a, MD, współdyrektora Wydziału Neurofizjologii w Banner Good Samaritan Medical Center, adiunkta na University of Arizona w neurologii i członek Phoenix Neurological Associates.

HP Acthar® Gel lub Acthar to lek na receptę zawierający hormon adrenokortykotropowy (hormon wytwarzany i wydzielany przez przedni płat przysadki mózgowej), znany również jako ACTH. HP Acthar Gel to wysoko oczyszczony preparat hormonu adrenokortykotropowego (ACTH) w żelu, którego zadaniem jest zapewnienie przedłużonego uwalniania ACTH po wstrzyknięciu. Acthar został pierwotnie zatwierdzony przez FDA w 1952 roku. Jest zatwierdzony do stosowania w 19 różnych stanach, w tym w zapaleniu skórno-mięśniowym i zapaleniu wielomięśniowym.

Acthar ma na celu zapewnienie przedłużonego uwalniania leku po wstrzyknięciu. Acthar nie jest sterydem; działa, pomagając organizmowi wytwarzać własne naturalne hormony steroidowe, takie jak kortyzol, kortykosteron i aldosteron. Acthar to zastrzyk podawany domięśniowo (do mięśnia). Pacjenci włączeni do badania zostaną poproszeni o samodzielne podawanie leku Acthar dwa razy w tygodniu. Uczestnicy zostaną przeszkoleni przez głównego badacza w zakresie wykonywania samodzielnych wstrzyknięć.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15261
        • University of Pittsburgh

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdecydowane lub prawdopodobne zapalenie wielomięśniowe (PM) lub zapalenie skórno-mięśniowe (DM) według kryteriów Bohana i Petera.
  • Pacjenci z PM muszą albo posiadać autoprzeciwciała związane z zapaleniem mięśni, albo poddać się orzeczeniu w celu potwierdzenia rozpoznania PM w drodze konsensusu dwóch ekspertów, aby upewnić się, że pacjenci bez PM nie zostaną włączeni. Ten krok jest konieczny, ponieważ istnieją dobrze znane imitacje PM.
  • Wiek ≥ 18 lat.

  • Aktywne zapalenie mięśni określone na podstawie wyjściowego ręcznego testu mięśni (MMT-8) nie większe niż 125/150 i co najmniej 2 dodatkowe CSM spełniające poniższe kryteria:

    1. Pacjent globalny o minimalnej wartości 2,0 cm na 10 cm wizualnej skali analogowej (VAS)
    2. Lekarz globalny o minimalnej wartości 2,0 cm na 10 cm skali VAS
    3. Wskaźnik niepełnosprawności Kwestionariusza Oceny Zdrowia (HAQ) o minimalnej wartości 0,25
    4. Zwiększenie aktywności co najmniej jednego z enzymów mięśniowych [w tym kinazy kreatynowej (CK), aldolazy, dehydrogenazy mleczanowej (LDH), aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST)] na minimalnym poziomie 1,3 x górna granica normy .
    5. Ogólna ocena aktywności choroby pozamięśniowej o minimalnej wartości 1,0 cm na 10 cm skali VAS [ta miara jest złożoną oceną lekarza i opiera się na ocenie wyników aktywności w skalach konstytucjonalnej, skórnej, szkieletowej, żołądkowo-jelitowej, płucnej i sercowej Narzędzie do oceny aktywności choroby związanej z zapaleniem mięśni (MDAAT)].

  • Aby upewnić się, że możemy włączyć pacjentów z aktywną cukrzycą z ciężką wysypką, którzy mogą nie spełniać wspomnianego powyżej kryterium MMT-8, proponujemy dodatkowe kryteria włączenia, takie jak definicja poprawy (DOI) Międzynarodowej Oceny Zapalenia Mięśni i Badań Klinicznych (IMACS) może potencjalnie być spełnione:

    1. Skórny wynik VAS na MDAAT > 3 cm w 10 cm skali VAS i
    2. Co najmniej 3 z 5 powyższych kryteriów (od a do e poniżej 4).
  • Oporne na leczenie zapalenie mięśni definiuje się jako czynną chorobę pomimo odpowiedniego leczenia glikokortykosteroidami (> 2 miesiące zwykłej terapii glikokortykosteroidami lub nietolerancja takiej terapii) i/lub ≥ 1 konwencjonalny lek immunosupresyjny (np. metotreksat, azatiopryna, takrolimus, cyklosporyna, mykofenolan mofetylu, IVIG, anty-TNF lub rytuksymab) w rozsądnej dawce i przez odpowiedni czas trwania (> 3 miesiące lub nietolerancja leczenia). Zaleca się włączenie do badania pacjentów opornych na leczenie, którzy nie tolerują (lub nie tolerują) zarówno glikokortykosteroidów, jak i co najmniej 1 konwencjonalnego leku immunosupresyjnego.
  • Jeśli lekarz biorący udział w badaniu planuje kontynuować obecne leki immunosupresyjne lub glikokortykosteroidy jako leczenie skojarzone z żelem Acthar podczas badania, wówczas pacjent musi przyjmować stabilną dawkę glikokortykosteroidów i (lub) immunosupresyjnych 2 tygodnie przed pierwszą wizytą. Pacjent powinien przyjmować ten lek immunosupresyjny przez co najmniej 8 tygodni (i co najmniej 4 tygodnie w przypadku glikokortykosteroidów) przed wizytą 1.
  • Jeśli lekarz rejestrujący planuje odstawić aktualnie stosowany lek immunosupresyjny lub glikokortykosteroidy, przed wizytą 1 wymagany jest następujący okres wypłukiwania.
  • Jeśli odstawiono poprzednie leki towarzyszące, przed Wizytą 1 wymagane są następujące okresy wypłukiwania
  • Metotreksat -4 tygodnie
  • Inny agent IS (np. azatiopryna, cyklosporyna, takrolimus, leflunomid, mykofenolan mofetylu) - 4 tygodnie
  • IVIg lub cyklofosfamid - 2 miesiące
  • rytuksymab -6 miesięcy
  • infliksymab lub adalimumab -8 tyg
  • glukokortykoidy - 2 tygodnie
  • etanercept -2 tygodnie
  • Anakinra -1 tydzień

Kryteria wyłączenia:

  • Młodzieńcza DM lub PM, zapalenie mięśni pokrywające się z inną chorobą tkanki łącznej, zapalenie mięśni związane z rakiem, zapalenie mięśni z ciałkami inkluzyjnymi lub jakakolwiek inna miopatia niezwiązana z układem odpornościowym.
  • Nadwrażliwość na Acthar
  • Ciężkie zajęcie serca lub płuc
  • Ciężkie uszkodzenie mięśni definiowane jako wyjściowy ogólny wynik uszkodzenia mięśni w MDI (wskaźnik uszkodzenia mięśni) wynoszący ≥ 5 cm na 10 cm VAS.
  • Pacjenci z nowotworem złośliwym w ciągu 3 lat od badania przesiewowego (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub raka płaskonabłonkowego skóry).
  • Niekontrolowana cukrzyca, choroba wątroby lub nerek.
  • Trwające aktywne lub przewlekłe infekcje.
  • Samice w ciąży lub karmiące.
  • Z jakichkolwiek powodów medycznych, fizycznych lub społeczno-psychologicznych, które według PI nie pozwalają osobie badanej ukończyć badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Żel Acthar
Acthar Gel (żel hormonu adrenokortykotropowego) u opornych na leczenie pacjentów z PM i DM przy użyciu otwartego projektu przez 6 miesięcy. Zarejestrujemy 10 aktywnych i opornych na leczenie pacjentów z PM/DM w okresie 15 miesięcy, po czym nastąpi 6-miesięczna dodatkowa obserwacja dla każdego pacjenta. Osoby badane będą samodzielnie podawać podskórnie H.P. Acthar Gel 80 jednostek (1 ml) dwa razy w tygodniu przez okres 6 miesięcy. Miary wyników nie były oceniane u osób, które nie osiągnęły 8-tygodniowego punktu czasowego w badaniu.
Lek: Żel z hormonem adrenokortykotropowym
HP Acthar Gel 80 jednostek będzie samodzielnie podawany podskórnie przez pacjenta dwa razy w tygodniu przez okres 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • HP Żel Acthar

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cel szczegółowy 1: Liczba podmiotów spełniających Wstępną definicję doskonalenia (DOI) IMACS.
Ramy czasowe: Pierwszorzędowy punkt końcowy: wstępna definicja poprawy IMACS (DOI)
3 z 6 wskaźników zestawu podstawowego (CSM) poprawiły się o ≥ 20%, przy nie więcej niż 2 CSM pogorszeniu o ≥ 25% (wskaźnik pogorszenia nie może obejmować MMT). DOI należy uzyskać przynajmniej raz podczas każdej z 6 wizyt kontrolnych i utrzymywać do 24. tygodnia. Pacjenci, którzy nie osiągnęli DOI podczas badania, są niepowodzeniem leczenia.
Pierwszorzędowy punkt końcowy: wstępna definicja poprawy IMACS (DOI)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oszczędzający sterydy efekt H.P. Żel Acthar u opornych dorosłych pacjentów z PM i DM.
Ramy czasowe: Efekt oszczędzania sterydów oraz bezpieczeństwo i tolerancja po 24 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych
Średnia zmiana dawki glikokortykosteroidów (równoważnej dawki prednizonu) po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową.
Efekt oszczędzania sterydów oraz bezpieczeństwo i tolerancja po 24 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rohit Aggarwal, MD

Współpracownicy

Mallinckrodt

Śledczy

  • Główny śledczy: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRO13050507

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie skórno-mięśniowe

Badania kliniczne na Żel z hormonem adrenokortykotropowym

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj