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難治性皮膚筋炎および多発性筋炎の治療におけるアクタール

2017年8月2日 更新者：Rohit Aggarwal, MD

難治性皮膚筋炎または多発性筋炎における副腎皮質刺激ホルモンゲルの有効性と安全性を評価するオープンラベル概念実証研究

この調査研究の目的は、筋力低下を引き起こし、発疹（DM）または多発性筋炎（PM）を伴う疾患である皮膚筋炎と診断された人々における治験薬、ACTH Gelの有効性を評価することです。発疹。 治験担当医師は、ACTH Gel がこの疾患の症状を改善するかどうかを評価したいと考えています。 この薬は、食品医薬品局 (FDA) によって皮膚筋炎 (DM) および多発性筋炎 (PM) に対して承認されています。 ACTH ゲルは 1952 年以来 FDA が承認した筋炎の治療法であり、2010 年に FDA は PM と DM を ACTH ゲルの使用が承認された疾患として保持しました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

FDA の承認にもかかわらず、PM および DM における臨床的有効性に関するデータは非常に限られています。 PM および DM の治療における Acthar を評価するレトロスペクティブな症例シリーズについて、査読ジャーナルの Drug Design, Development and Therapy に掲載された最近の研究がありました。 Acthar は、以前に複数のステロイドおよび免疫抑制剤治療計画に失敗した 5 人の患者に投与されました。 患者は 12 週間以上にわたって Acthar の注射を受けました。 疾患の増悪に関連する PM および DM の症状の改善は、5 人の患者全員で見られました。 症状の改善には、筋力の増加、疾患関連の皮膚症状の解消、および日常生活に関連するタスクを実行する能力の改善が含まれていました. これらの患者は全員、治療によく耐え、重大な副作用は報告されていません。 論文「副腎皮質刺激ホルモンゲルによる難治性皮膚筋炎または多発性筋炎の治療：レトロスペクティブなケースシリーズ」は、バナーグッドサマリタン医療センターの神経生理学部門の共同ディレクターであり、ニューヨーク大学の助教授であるトッド・レビン博士によって執筆されました。神経学のアリゾナ州、およびフェニックス神経学アソシエイツのメンバー。

HP Acthar® ゲル、または Acthar は、ACTH としても知られる副腎皮質刺激ホルモン (脳下垂体前葉によって産生および分泌されるホルモン) を含む処方薬です。 HP Acthar Gel は、注射後の ACTH の徐放を提供するように設計された、ゲル内の副腎皮質刺激ホルモン (ACTH) の高度に精製された調製物です。 Acthar は、1952 年に FDA によって最初に承認されました。 皮膚筋炎や多発性筋炎を含む19の異なる状態での使用が承認されています.

Acthar は、注射後の薬剤の放出が持続するように設計されています。 Acthar はステロイドではありません。それはあなたの体がコルチゾール、コルチコステロン、アルドステロンなどの独自の天然ステロイドホルモンを生成するのを助けることによって機能します. アクタールは、筋肉内（筋肉内）に投与される注射です。 研究に登録された被験者は、アクタールを週に2回自己投与するよう求められます。 被験者は、自己注射の実行方法について主任研究者によってトレーニングを受けます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • Great Neck、New York、アメリカ、11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15261
        • University of Pittsburgh

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -BohanおよびPeter基準による確定的または可能性のある多発性筋炎（PM）または皮膚筋炎（DM）。
  • PM 患者は、筋炎関連自己抗体を保有しているか、非 PM 患者が登録されていないことを確認するために、2 人の専門家のコンセンサスによる PM 診断の確認の裁定を受ける必要があります。 PM のよく知られている模倣があるので、この手順が必要です。
  • 年齢は18歳以上。

  • -ベースラインマニュアルマッスルテスト（MMT-8）で定義された活動性筋炎が125/150以下であり、以下に規定されている基準を満たす少なくとも2つの追加のCSM：

    1. 10cmのビジュアルアナログスケール（VAS）で最小値2.0cmの患者全体
    2. 10cmのVASスケールで最小値が2.0cmの医師全体
    3. 最小値が 0.25 の健康評価アンケート (HAQ) 障害指数
    4. 筋酵素（クレアチンキナーゼ（CK）、アルドラーゼ、乳酸脱水素酵素（LDH）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）を含む）の少なくとも1つの上昇が、正常値の上限の1.3倍以上.
    5. 10 cm VAS スケールで最小値 1.0 cm の全体的な筋肉外疾患活動スコア [この尺度は、医師の複合評価であり、体質、皮膚、骨格、胃腸、肺、心臓の各スケールの活動スコアの評価に基づいています。筋炎疾患活動評価ツール（MDAAT）]。

  • 上記のMMT-8基準を満たさない可能性のある重度の発疹を伴う活動性DM患者を確実に登録できるようにするために、国際筋炎評価および臨床研究（IMACS）の改善の定義（DOI）が潜在的に可能になるような追加の登録基準を提案します満たした：

    1. -MDAATの皮膚VASスコアが10cm VASスケールで> 3cm、および
    2. 上記5つ（4.のa～e）のうち3つ以上。
  • 難治性筋炎は、適切なグルココルチコイド試験（通常のグルココルチコイド療法が 2 か月を超えるか、またはそのような療法に対する不耐性）および/または 1 つ以上の従来の免疫抑制剤（例： メトトレキサート、アザチオプリン、タクロリムス、シクロスポリン、ミコフェノール酸モフェチル、IVIG、抗TNFまたはリツキシマブ）を合理的な用量と期間（> 3か月または治療に対する不耐性）。 グルココルチコイドと少なくとも1つの従来の免疫抑制剤の両方に失敗した（または不耐性の）難治性の患者を登録することをお勧めします。
  • 登録医師が現在の免疫抑制剤またはグルココルチコイドを、試験中にアクサーゲルとの併用療法として継続することを計画している場合、患者は訪問1の2週間前に安定したグルココルチコイドおよび/または免疫抑制剤を服用している必要があります。 患者は、訪問 1 の前に少なくとも 8 週間 (グルココルチコイドの場合は少なくとも 4 週間) 免疫抑制薬を服用している必要があります。
  • 登録医師が現在の免疫抑制剤またはグルココルチコイドを中止することを計画している場合は、訪問1の前に次のウォッシュアウト期間が必要です.
  • 以前の併用薬が中止された場合、来院 1 の前に次のウォッシュアウト期間が必要です
  • メトトレキサート -4 週間
  • その他の IS エージェント (例: アザチオプリン、シクロスポリン、タクロリムス、レフルノミド、ミコフェノール酸モフェチル) - 4 週間
  • IVIg またはシクロホスファミド - 2 か月
  • リツキシマブ -6 か月
  • インフリキシマブまたはアダリムマブ -8週間
  • グルココルチコイド - 2週間
  • エタネルセプト -2週間
  • アナキンラ -1週間

除外基準:

  • 若年性DMまたはPM、別の結合組織疾患と重複する筋炎、がん関連筋炎、封入体筋炎、またはその他の非免疫介在性ミオパシー。
  • アクタールに対する過敏症
  • 重度の心臓または肺の関与
  • 重度の筋肉損傷は、10 cm VAS で 5 cm 以上の MDI (筋炎損傷指数) のベースライン全体の筋肉損傷スコアとして定義されます。
  • スクリーニングから3年以内に悪性腫瘍を有する患者（基底細胞がんまたは皮膚の扁平上皮がんを除く）。
  • -制御されていない糖尿病、肝臓または腎臓病。
  • 進行中の活動性または慢性感染症。
  • 妊娠中または授乳中の女性。
  • PIが感じる医学的または身体的または社会心理学的理由により、被験者が研究を完了することを許可しない.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アクタールジェル
Acthar Gel (副腎皮質刺激ホルモン ゲル) を 6 か月間のオープン ラベル デザインを使用して難治性の PM および DM 患者に投与します。 15 か月の期間にわたって 10 人の活動性および難治性の PM/DM 患者を登録し、続いて各被験者について 6 か月の追加のフォローアップを行います。 研究対象者は、H.P.を皮下に自己投与します。 Acthar Gel 80 単位 (1 ml) を週 2 回、6 か月間。 試験で 8 週間の時点に達しなかった被験者については、結果の測定は評価されませんでした。
薬：副腎皮質刺激ホルモン ゲル
HP Acthar Gel 80単位は、被験者が6か月間、週に2回皮下に自己投与します。
他の名前：
  • HPアクタールジェル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
特定の目的 1: IMACS の改善の予備的定義 (DOI) を満たす被験者の数。
時間枠：主要評価項目：改善の IMACS 仮定義（DOI）
6 つのコア セット測定値 (CSM) のうち 3 つが 20% 以上改善し、25% 以上悪化した CSM は 2 つ以下でした (悪化した測定値に MMT を含めることはできません)。 DOI は、6 回のフォローアップ訪問のいずれかで少なくとも 1 回会い、24 週目まで維持する必要があります。 試験中に DOI を満たしていない被験者は、治療の失敗です。
主要評価項目：改善の IMACS 仮定義（DOI）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
H.P.のステロイド節約効果難治性の成人のPMおよびDM患者におけるアクタールゲル。
時間枠：ベースラインと比較した24週間でのステロイド節約効果と安全性および忍容性
ベースラインと比較した 24 週間でのグルココルチコイド用量 (プレドニゾン相当量) の平均変化。
ベースラインと比較した24週間でのステロイド節約効果と安全性および忍容性

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Rohit Aggarwal, MD

協力者

Mallinckrodt

捜査官

  • 主任研究者：Rohit Aggarwal, MD、University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年9月1日

一次修了 (実際)

2015年9月1日

研究の完了 (実際)

2016年5月1日

試験登録日

最初に提出

2013年7月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年7月19日

最初の投稿 (見積もり)

2013年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年9月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年8月2日

最終確認日

2017年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PRO13050507

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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