Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Acthar vid behandling av refraktär dermatomyosit och polymyosit

2 augusti 2017 uppdaterad av: Rohit Aggarwal, MD

Open Label Proof of Concept-studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av adrenokortikotropisk hormongel vid refraktär dermatomyosit eller polymyosit

Syftet med denna forskningsstudie är att utvärdera effektiviteten av studieläkemedlet, ACTH Gel hos personer som diagnostiserats med dermatomyosit, en sjukdom som orsakar muskelsvaghet och är associerad med utslag (DM) eller polymyosit (PM) en sjukdom som orsakar muskelsvaghet utan ett utslag. Studieläkarna vill utvärdera om ACTH Gel kommer att förbättra symptomen på denna sjukdom. Detta läkemedel är godkänt av Food and Drug Administration (FDA) för dermatomyosit (DM) och polymyosit (PM). ACTH gel har varit en FDA-godkänd behandling för myosit sedan 1952, och 2010 behöll FDA PM och DM som sjukdomar godkända för ACTH-gelanvändning.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Trots dess FDA-godkännande finns det mycket begränsade data om dess kliniska effektivitet vid PM och DM. Det fanns en nyligen publicerad studie i tidskriften Drug Design, Development and Therapy om en retrospektiv fallserie som utvärderade Acthar vid behandling av PM och DM. Acthar gavs till fem patienter som tidigare hade misslyckats med flera behandlingsregimer med steroider och immunsuppressiva medel. Patienterna fick injektioner av Acthar under loppet av 12 veckor eller mer. Förbättring av PM och DM-symtom relaterade till sjukdomsexacerbationer sågs hos alla fem patienterna. Symtomförbättringar inkluderade ökad muskelstyrka, upplösning av sjukdomsrelaterade hudmanifestationer och förbättringar i förmågan att utföra uppgifter i samband med det dagliga livet. Alla dessa patienter tolererade behandlingen väl utan några signifikanta biverkningar rapporterade. Uppsatsen, "Treating refractory dermatomyositis or polymyosit with adrenokorticotropic hormone gel: a retrospective case series," skrevs av Dr. Todd Levine, M.D., meddirektör för neurofysiologiska avdelningen vid Banner Good Samaritan Medical Center, biträdande professor vid University of Arizona i neurologi och medlem av Phoenix Neurological Associates.

H.P. Acthar® Gel, eller Acthar, är ett receptbelagt läkemedel som innehåller hormonet adrenokortikotropin (hormon som produceras och utsöndras av den främre hypofysen), även känd som ACTH. H.P. Acthar Gel är ett mycket renat preparat av adrenokortikotropiskt hormon (ACTH) i en gel som är utformad för att ge förlängd frisättning av ACTH efter injektion. Acthar godkändes ursprungligen av FDA 1952. Den är godkänd för användning i 19 olika tillstånd inklusive dermatomyosit och polymyosit.

Acthar är utformad för att ge en förlängd frisättning av läkemedlet efter att det har injicerats. Acthar är inte en steroid; det fungerar genom att hjälpa din kropp att producera sina egna naturliga steroidhormoner, såsom kortisol, kortikosteron och aldosteron. Acthar är en injektion som ges intramuskulärt (i muskeln). Försökspersoner som är inskrivna i studien kommer att uppmanas att själv administrera Acthar två gånger i veckan. Försökspersonerna kommer att ges utbildning av huvudutredaren om hur man utför självinjektionerna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15261
        • University of Pittsburgh

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Definitiv eller trolig polymyosit (PM) eller dermatomyosit (DM) enligt Bohans och Peters kriterier.
  • PM-patienter måste antingen ha en myosit-associerad autoantikropp eller genomgå bedömning för bekräftelse av PM-diagnosen genom konsensus mellan två experter för att säkerställa att icke-PM-patienter inte registreras. Detta steg är nödvändigt eftersom det finns välkända härmar av PM.
  • Ålder ≥ 18 år.

  • Aktiv myosit enligt definitionen av manuell muskeltestning (MMT-8) som inte är större än 125/150 och minst 2 ytterligare CSM som uppfyller kriterierna nedan:

    1. Patient global med ett minsta värde av 2,0 cm på en 10 cm visuell analog skala (VAS)
    2. Läkare globalt med ett minimivärde på 2,0 cm på en 10 cm VAS-skala
    3. Health Assessment Questionnaire (HAQ) funktionshinderindex med ett lägsta värde på 0,25
    4. Förhöjning av minst ett av muskelenzymerna [som inkluderar kreatinkinas (CK), aldolas, laktatdehydrogenas (LDH), alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST)] vid en miniminivå av 1,3 x den övre normalgränsen .
    5. Global extramuskulär sjukdomsaktivitetspoäng med ett minimivärde på 1,0 cm på en 10 cm VAS-skala [detta mått är läkarens sammansatta utvärdering och baseras på bedömningar av aktivitetspoäng på konstitutionella, kutana, skelett-, gastrointestinala, lung- och hjärtskalor av Myosit Disease Activity Assessment Tool (MDAAT)].

  • För att säkerställa att vi kan registrera aktiva DM-patienter med allvarliga utslag som kanske inte uppfyller MMT-8-kriteriet ovan, föreslår vi ytterligare inskrivningskriterier så att definitionen av förbättring (DOI) i International Myosit Assessment and Clinical Studies (IMACS) kan potentiellt mötas:

    1. Kutan VAS-poäng på MDAAT > 3 cm på en 10 cm VAS-skala, och
    2. Minst 3 av ovanstående 5 (a till e under 4.) kriterier.
  • Refraktär myosit definieras av aktiv sjukdom trots en adekvat glukokortikoidstudie (> 2 månaders vanlig glukokortikoidbehandling eller intolerans mot sådan terapi) och/eller ≥ 1 konventionellt immunsuppressivt medel (t.ex. metotrexat, azatioprin, takrolimus, ciklosporin, mykofenolatmofetil, IVIG, anti-TNF eller rituximab) för en rimlig dos och varaktighet (> 3 månader eller intolerans mot terapi). Det rekommenderas att inkludera refraktära patienter som sviker (eller intoleranta mot) både glukokortikoider och minst 1 konventionellt immunsuppressivt medel.
  • Om den inskrivande läkaren planerar att fortsätta med nuvarande immunsuppressiva medel eller glukokortikoider som samtidig behandling med Acthar gel under prövningen, måste patienten ha en stabil glukokortikoid och/eller immunsuppressiv dos 2 veckor före besök 1. Patienten ska ha varit på den immunsuppressiva medicinen i minst 8 veckor (och minst 4 veckor för glukokortikoider) före besök 1.
  • Om den inskrivna läkaren planerar att avbryta behandlingen med nuvarande immunsuppressiva medel eller glukokortikoider, krävs efterföljande tvättperiod före besök 1.
  • Om tidigare samtidig medicinering avbröts krävs följande uttvättningsperioder före besök 1
  • Metotrexat -4 veckor
  • Annan IS-agent (t.ex. azatioprin, ciklosporin, takrolimus, leflunomid, mykofenolatmofetil) - 4 veckor
  • IVIg eller cyklofosfamid - 2 månader
  • rituximab -6 månader
  • infliximab eller adalimumab -8 veckor
  • glukokortikoider - 2 veckor
  • etanercept -2 veckor
  • anakinra -1 vecka

Exklusions kriterier:

  • Juvenil DM eller PM, myosit i överlappning med annan bindvävssjukdom, cancerassocierad myosit, inklusionskroppsmyosit eller någon annan icke-immunförmedlad myopati.
  • Överkänslighet mot Acthar
  • Allvarlig hjärt- eller lungpåverkan
  • Allvarlig muskelskada definierad som en baslinje global muskelskadapoäng på MDI (Myosit Damage Index) på ≥ 5 cm på ett 10 cm VAS.
  • Patienter med malignitet inom 3 år efter screening (förutom basalcellscancer eller skivepitelcancer i hud).
  • Okontrollerad diabetes, lever- eller njursjukdom.
  • Pågående aktiva eller kroniska infektioner.
  • Dräktiga eller ammande honor.
  • Av några medicinska eller fysiska eller sociopsykologiska skäl som PI anser inte skulle tillåta försökspersonen att slutföra studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Acthar Gel
Acthar Gel (adrenokortikotropisk hormongel) i refraktära PM- och DM-patienter med öppen etikett i 6 månader. Vi kommer att registrera 10 aktiva och refraktära PM/DM-patienter under en 15-månadersperiod, följt av 6 månaders ytterligare uppföljning för varje individ. Studiepersoner kommer att själv administrera subkutant H.P. Acthar Gel 80 enheter (1 ml) två gånger i veckan under en period av sex månader. Resultatmått utvärderades inte på försökspersoner som inte nådde 8 veckors tidpunkten i försöket.
Läkemedel: Adrenokortikotropisk hormongel
H.P. Acthar Gel 80 enheter kommer att administreras själv subkutant två gånger i veckan av patienten under en period av 6 månader.
Andra namn:
  • H.P. Acthar Gel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Specifikt mål 1: Antal ämnen som möter IMACS Preliminär definition av förbättring (DOI).
Tidsram: Primär slutpunkt: IMACS preliminära definition av förbättring (DOI)
3 av någon av de 6 kärnuppsättningsmåtten (CSM) förbättrades med ≥ 20 %, med högst 2 CSM som försämrades med ≥25 % (förvärringsmåttet kan inte inkludera MMT). DOI bör uppfyllas minst en gång vid något av de 6 uppföljningsbesöken och bibehållas till vecka 24. Försökspersoner som inte uppfyller DOI under försöket är behandlingsmisslyckanden.
Primär slutpunkt: IMACS preliminära definition av förbättring (DOI)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Steroidbesparande effekt av H.P. Acthar Gel i Refractory Adult PM och DM-patienter.
Tidsram: Steroidbesparande effekt och säkerhet och tolerabilitet vid 24 veckor jämfört med baseline
Genomsnittlig förändring i glukokortikoiddos (ekvivalent prednisondos) vid 24 veckor jämfört med baslinjen.
Steroidbesparande effekt och säkerhet och tolerabilitet vid 24 veckor jämfört med baseline

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rohit Aggarwal, MD

Samarbetspartners

Mallinckrodt

Utredare

  • Huvudutredare: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 juli 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 juli 2013

Första postat (Uppskatta)

24 juli 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 september 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 augusti 2017

Senast verifierad

1 augusti 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PRO13050507

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Adrenokortikotropisk hormongel

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera