Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Acthar i behandling af refraktær dermatomyositis og polymyositis

2. august 2017 opdateret af: Rohit Aggarwal, MD

Open Label Proof of Concept-undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af adrenokortikotropisk hormongel ved refraktær dermatomyositis eller polymyositis

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​studiets lægemiddel, ACTH Gel hos personer diagnosticeret med dermatomyositis, en sygdom, der forårsager muskelsvaghed og er forbundet med udslæt (DM) eller polymyositis (PM), en sygdom, der forårsager muskelsvaghed uden et udslæt. Undersøgelsens læger ønsker at vurdere, om ACTH Gel vil forbedre symptomerne på denne sygdom. Dette lægemiddel er godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til dermatomyositis (DM) og polymyositis (PM). ACTH gel har været en FDA-godkendt behandling for myositis siden 1952, og i 2010 fastholdt FDA PM og DM som sygdomme, der er godkendt til brug af ACTH gel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

På trods af dets FDA-godkendelse er der meget begrænsede data om dets kliniske effektivitet ved PM og DM. Der var en nylig undersøgelse offentliggjort i peer-review-tidsskriftet Drug Design, Development and Therapy om en retrospektiv case-serie, der evaluerede Acthar i behandlingen af ​​PM og DM. Acthar blev givet til fem patienter, som tidligere havde svigtet flere steroid- og immunsuppressive behandlingsregimer. Patienterne fik injektioner af Acthar i løbet af 12 uger eller mere. Forbedring i PM- og DM-symptomer relateret til sygdomsforværringer blev set hos alle fem patienter. Symptomforbedringer omfattede øget muskelstyrke, opløsning af sygdomsrelaterede hudmanifestationer og forbedringer i evnen til at udføre opgaver forbundet med dagligdagen. Alle disse patienter tolererede behandlingen godt uden signifikante bivirkninger rapporteret. Artiklen, "Behandling af refraktær dermatomyositis eller polymyositis med adrenokortikotropisk hormongel: en retrospektiv case-serie," er forfattet af Dr. Todd Levine, M.D., meddirektør for neurofysiologisk afdeling ved Banner Good Samaritan Medical Center, adjunkt ved University of Arizona i Neurology og medlem af Phoenix Neurological Associates.

H.P. Acthar® Gel, eller Acthar, er en receptpligtig medicin, der indeholder hormonet adrenokorticotropin (hormon, der produceres og udskilles af den forreste hypofyse), også kendt som ACTH. H.P. Acthar Gel er et højt oprenset præparat af adrenokortikotropt hormon (ACTH) i en gel, der er designet til at give forlænget frigivelse af ACTH efter injektion. Acthar blev oprindeligt godkendt af FDA i 1952. Det er godkendt til brug i 19 forskellige tilstande, herunder dermatomyositis og polymyositis.

Acthar er designet til at give en forlænget frigivelse af medicinen, efter den er injiceret. Acthar er ikke et steroid; det virker ved at hjælpe din krop med at producere sine egne naturlige steroidhormoner, såsom kortisol, kortikosteron og aldosteron. Acthar er en injektion, der gives intramuskulært (i musklen). Forsøgspersoner, der er tilmeldt undersøgelsen, vil blive bedt om selv at administrere Acthar to gange om ugen. Forsøgspersonerne vil blive givet undervisning af den primære investigator i, hvordan de udfører selvinjektioner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • North Shore LIJ Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15261
        • University of Pittsburgh

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bestemt eller sandsynlig polymyositis (PM) eller dermatomyositis (DM) efter Bohan og Peters kriterier.
  • PM-patienter skal enten besidde et myositis-associeret autoantistof eller gennemgå bedømmelse for bekræftelse af PM-diagnosen ved konsensus mellem to eksperter for at sikre, at ikke-PM-patienter ikke er indskrevet. Dette trin er nødvendigt, da der er velkendte efterligninger af PM.
  • Alder ≥ 18 år.

  • Aktiv myositis som defineret ved baseline manuel muskeltestning (MMT-8) ikke større end 125/150 og mindst 2 yderligere CSM, der opfylder kriterierne angivet nedenfor:

    1. Patient global med en minimumsværdi på 2,0 cm på en 10 cm visuel analog skala (VAS)
    2. Læge global med en minimumsværdi på 2,0 cm på en 10 cm VAS-skala
    3. Health Assessment Questionnaire (HAQ) handicapindeks med en minimumsværdi på 0,25
    4. Forhøjelse af mindst et af muskelenzymerne [som inkluderer kreatinkinase (CK), aldolase, lactatdehydrogenase (LDH), alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST)] ved et minimumsniveau på 1,3 x den øvre normalgrænse .
    5. Global ekstramuskulær sygdomsaktivitetsscore med en minimumsværdi på 1,0 cm på en 10 cm VAS-skala [dette mål er lægens sammensatte evaluering og er baseret på vurderinger af aktivitetsscore på konstitutionelle, kutane, skelet-, gastrointestinale, pulmonale og hjerteskalaer af Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT)].

  • For at sikre, at vi kan indskrive aktive DM-patienter med et alvorligt udslæt, som muligvis ikke opfylder MMT-8-kriteriet nævnt ovenfor, foreslår vi yderligere tilmeldingskriterier, således at den internationale myositis vurdering og kliniske studier (IMACS) definition af forbedring (DOI) potentielt kan blive mødt:

    1. Kutan VAS-score på MDAAT > 3 cm på en 10 cm VAS-skala, og
    2. Mindst 3 af ovenstående 5 (a til e under 4.) kriterier.
  • Refraktær myositis er defineret ved aktiv sygdom på trods af et tilstrækkeligt glukokortikoidforsøg (> 2 måneders sædvanlig glukokortikoidbehandling eller intolerance over for en sådan behandling) og/eller ≥ 1 konventionelt immunsuppressivt middel (f.eks. methotrexat, azathioprin, tacrolimus, cyclosporin, mycophenolatmofetil, IVIG, anti-TNF eller rituximab) i en rimelig dosis og varighed (> 3 måneder eller intolerance over for behandling). Det anbefales at indskrive refraktære patienter, der svigter (eller intolererer) både glukokortikoider og mindst 1 konventionelt immunsuppressivt middel.
  • Hvis den tilmeldte læge planlægger at fortsætte nuværende immunosuppressive midler eller glukokortikoider som samtidig behandling med Acthar gel under forsøget, skal patienten have en stabil glukokortikoid og/eller immunsuppressiv dosis 2 uger før besøg 1. Patienten skulle have været på den immunsuppressive medicin i mindst 8 uger (og mindst 4 uger for glukokortikoider) før besøg 1.
  • Hvis den tilmeldte læge planlægger at seponere med det nuværende immunsuppressive middel eller glukokortikoider, er følgende udvaskningsperiode påkrævet før besøg 1.
  • Hvis tidligere samtidig medicin blev afbrudt, er følgende udvaskningsperioder påkrævet før besøg 1
  • Methotrexat -4 uger
  • Anden IS-agent (f.eks. azathioprin, cyclosporin, tacrolimus, leflunomid, mycophenolatmofetil) - 4 uger
  • IVIg eller cyclophosphamid - 2 måneder
  • rituximab -6 måneder
  • infliximab eller adalimumab -8 uger
  • glukokortikoider - 2 uger
  • etanercept -2 uger
  • anakinra -1 uge

Ekskluderingskriterier:

  • Juvenil DM eller PM, myositis i overlap med en anden bindevævssygdom, cancerassocieret myositis, inklusionslegememyositis eller enhver anden ikke-immunmedieret myopati.
  • Overfølsomhed over for Acthar
  • Alvorlig hjerte- eller lungepåvirkning
  • Alvorlig muskelskade defineret som en baseline global muskelskadescore på MDI (Myositis Damage Index) på ≥ 5 cm på en 10 cm VAS.
  • Patienter med malignitet inden for 3 år efter screening (undtagen basalcellekræft eller pladecellekræft i huden).
  • Ukontrolleret diabetes, lever- eller nyresygdom.
  • Igangværende aktive eller kroniske infektioner.
  • Drægtige eller ammende hunner.
  • Af medicinske eller fysiske eller sociopsykologiske årsager, som PI mener, ikke ville tillade forsøgspersonen at gennemføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Acthar Gel
Acthar Gel (adrenokortikotropisk hormongel) til refraktære PM- og DM-patienter ved brug af et åbent-label-design i 6 måneder. Vi vil indskrive 10 aktive og refraktære PM/DM-patienter over en 15 måneders periode, efterfulgt af 6 måneders yderligere opfølgning for hvert individ. Undersøgelsespersoner vil selv administrere subkutant H.P. Acthar Gel 80 enheder (1 ml) to gange om ugen i en periode på seks måneder. Resultatmål blev ikke evalueret på forsøgspersoner, der ikke nåede 8 ugers tidspunktet i forsøget.
Medicin: Adrenokortikotropisk hormongel
H.P. Acthar Gel 80 enheder vil blive selvadministreret subkutant to gange om ugen af ​​forsøgspersonen i en periode på 6 måneder.
Andre navne:
  • H.P. Acthar Gel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Specifikt mål 1: Antal emner, der møder IMACS foreløbig definition af forbedring (DOI).
Tidsramme: Primært slutpunkt: IMACS foreløbige definition af forbedring (DOI)
3 af nogen af ​​de 6 kernesætmål (CSM) blev forbedret med ≥ 20 %, med højst 2 CSM forværrede med ≥25 % (forværringsmål kan ikke inkludere MMT). DOI bør opfyldes mindst én gang på et af de 6 opfølgningsbesøg og vedligeholdes indtil uge 24. Forsøgspersoner, der ikke opfylder DOI under forsøget, er behandlingsfejl.
Primært slutpunkt: IMACS foreløbige definition af forbedring (DOI)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Steroidbesparende effekt af H.P. Acthar Gel til refraktære voksne PM- og DM-patienter.
Tidsramme: Steroidbesparende effekt og sikkerhed og tolerabilitet ved 24 uger sammenlignet med baseline
Gennemsnitlig ændring i glukokortikoiddosis (ækvivalent prednisondosis) efter 24 uger sammenlignet med baseline.
Steroidbesparende effekt og sikkerhed og tolerabilitet ved 24 uger sammenlignet med baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rohit Aggarwal, MD

Samarbejdspartnere

Mallinckrodt

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh, Division of Rheumatology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juli 2013

Først opslået (Skøn)

24. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. september 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. august 2017

Sidst verificeret

1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PRO13050507

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dermatomyositis

Kliniske forsøg med Adrenokortikotropisk hormongel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner