一项 I/II 期、开放标签、递增剂量、试点研究，以评估 Drisapersen 多次皮下给药对杜氏肌营养不良症患者的疗效、安全性、耐受性和药代动力学，并评估静脉给药作为替代给药途径的可能性

纳入标准：

• 5 至 16 岁（含）的男孩。
• 由 PRO051 治疗可纠正的突变引起的杜氏肌营养不良症。
• 不依赖呼吸机。
• 预期寿命至少六个月。
• 研究前六个月内未接受过研究性药物治疗。
• 愿意并能够遵守研究访问时间表和其他协议要求。

排除标准：

• 异常 RNA 剪接和/或对 PRO051 的异常反应，在筛选期间通过体外 PRO051 测定检测到。
• 在研究前的诊断性肌肉活检中，已知 5% 的纤维中存在抗肌萎缩蛋白。
• 严重的肌肉异常定义为 MRI 上 >50% 的胫骨前肌信号强度增加。
• FEV1 和/或 FVC < 预测值的 60%。
• 肝脏或肾脏疾病的当前或病史。
• 治疗前 4 周内（第 1 天）可能会干扰测量的急性疾病。
• 研究者认为禁止参与本研究的严重精神发育迟滞。
• 研究者认为禁止参与本研究的严重心肌病。
• 需要机械通气。
• 肌酐浓度高于正常上限（校正年龄）的 1.5 倍以上。
• 表明肝功能受损的血清 ASAT 和/或 ALAT 浓度。
• 使用抗凝剂、抗血栓剂或抗血小板剂。
• 受试者在研究开始前不到 90 天献血。
• 目前或有吸毒和/或酗酒史。
• 参与另一项研究产品试验。