Duchenne 근이영양증 환자에서 Drisapersen의 다중 SC 용량의 효과, 안전성, 내약성 및 PK를 평가하고 대체 투여 경로로서 IV 투여의 가능성을 평가하기 위한 I/II상, 공개 라벨, 용량 증량, 파일럿 연구
2016년 11월 4일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
Duchenne 근이영양증 환자에서 Drisapersen의 다회 피하 투여의 효과, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하고 대체 투여 경로로서 정맥 투여의 가능성을 평가하기 위한 I/II상, 공개 라벨, 용량 증량, 파일럿 연구
이 연구의 연장 단계의 목적은 Drisapersen이 엑손 51 스키핑에 의해 수정된 것으로 생각되는 돌연변이로 인해 발생하는 Duchenne 근이영양증이 있는 소년의 치료에 효과적인지 여부를 결정하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 5세에서 16세 사이의 소년.
- PRO051 치료로 교정 가능한 돌연변이로 인한 뒤시엔 근이영양증.
- 인공 호흡기에 의존하지 않습니다.
- 기대 수명은 최소 6개월입니다.
- 연구 전 6개월 이내에 연구 약물 치료를 받은 이전 치료가 없습니다.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력.
제외 기준:
- 이상 RNA 스플라이싱 및/또는 PRO051에 대한 이상 반응, 스크리닝 동안 시험관내 PRO051 검정에 의해 검출됨.
- 사전 연구 진단 근육 생검에서 섬유의 5%에서 디스트로핀의 알려진 존재.
- MRI에서 전경골근의 >50%에서 증가된 신호 강도로 정의되는 심각한 근육 이상.
- FEV1 및/또는 FVC < 예측값의 60%.
- 간 또는 신장 질환의 현재 또는 병력.
- 측정을 방해할 수 있는 치료 전(1일) 4주 이내의 급성 질환.
- 연구자의 의견으로는 이 연구에 참여하는 것을 금지하는 중증 정신 지체.
- 조사자의 의견으로는 본 연구 참여를 금지하는 중증 심장 근병증.
- 기계적 환기가 필요합니다.
- 크레아티닌 농도가 정상 상한치의 1.5배 이상(나이 보정됨).
- 간 손상을 시사하는 혈청 ASAT 및/또는 ALAT 농도.
- 항응고제, 항혈전제 또는 항혈소판제의 사용.
- 피험자는 연구 시작 전 90일 이내에 혈액을 기증했습니다.
- 약물 및/또는 알코올 남용의 현재 또는 과거력.
- 연구용 제품을 사용한 다른 임상시험에 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 드리사페르센
치료의 연장 단계.
drisapersen의 정맥 투여는 대체 투여 경로로 조사됩니다.
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피하 및 정맥
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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급성기: 안전성 데이터
기간: 18주
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용량 그룹별로 요약
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18주
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급성기 및 치료 지속기 : T1/2, Cmax, Ctrough, 7d, tmax, 분포용적 및 제거율로 측정한 약동학
기간: 18주
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PRO051의 혈장 농도 대 시간 프로필(GSK2402968)
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18주
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급성기 및 지속 치료기 : 유해 사례(AE) 수집에 의해 평가된 안전성
기간: 72주
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기준선 및 요약된 값에서 변경
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72주
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지속적인 치료 단계: 실험실 매개변수로 평가한 안전성
기간: 72주
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기준선 및 요약된 값에서 변경
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72주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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급성기: 엑손 스킵 51 메신저 리보핵산(mRNA) 생산
기간: 18주
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18주
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급성기: 디스트로핀 발현의 존재
기간: 18주
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18주
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급성기: 근육 기능
기간: 18주
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시간 제한 테스트 및 6분 걷기
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18주
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급성기: 근력
기간: 18주
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정량적 근육 검사[QMT]- 협력 국제 신경근 연구 그룹(CINRG) 및 수동 근육 검사[MMT]
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18주
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지속적인 치료 단계: 엑손 스킵 효율
기간: 72주
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72주
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지속적인 치료 단계 근육 생검에서 디스트로핀 발현
기간: 72주
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72주
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지속적인 치료 단계: 근육 기능
기간: 300주
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시간 제한 테스트 및 6분 걷기
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300주
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지속적인 치료 단계: 근력
기간: 300주
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휴대용 근측정 및 폐활량 측정
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300주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: N Goemans, Dr., UZ Leuven
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Goemans NM, Tulinius M, van den Akker JT, Burm BE, Ekhart PF, Heuvelmans N, Holling T, Janson AA, Platenburg GJ, Sipkens JA, Sitsen JM, Aartsma-Rus A, van Ommen GJ, Buyse G, Darin N, Verschuuren JJ, Campion GV, de Kimpe SJ, van Deutekom JC. Systemic administration of PRO051 in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 2011 Apr 21;364(16):1513-22. doi: 10.1056/NEJMoa1011367. Epub 2011 Mar 23. Erratum In: N Engl J Med. 2011 Oct 6;365(14):1361.
- Goemans NM, Tulinius M, van den Hauwe M, Kroksmark AK, Buyse G, Wilson RJ, van Deutekom JC, de Kimpe SJ, Lourbakos A, Campion G. Long-Term Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Drisapersen in Duchenne Muscular Dystrophy: Results from an Open-Label Extension Study. PLoS One. 2016 Sep 2;11(9):e0161955. doi: 10.1371/journal.pone.0161955. eCollection 2016.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 8월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 7월 25일
처음 게시됨 (추정)
2013년 7월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 11월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 11월 4일
마지막으로 확인됨
2016년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 114673
- 2007-004819-54 (EudraCT 번호)
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