Vaihe I/II, avoin etiketti, nouseva annos, pilottitutkimus Drisapersenin useiden SC-annosten vaikutuksen, turvallisuuden, siedettävyyden ja PK:n arvioimiseksi Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla sekä IV-annostelun potentiaalin arvioimiseksi vaihtoehtoisena antoreittinä
perjantai 4. marraskuuta 2016 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Vaihe I/II, avoin etiketti, nouseva annos, pilottitutkimus useiden ihonalaisten Drisapersen-annosten vaikutuksen, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia, sekä laskimonsisäisen annostelun potentiaalin arvioimiseksi vaihtoehtoisena antotapana
Tämän tutkimuksen laajennusvaiheen tarkoituksena on määrittää, onko Drisapersen tehokas hoidettaessa poikia, joilla on Duchennen lihasdystrofia, joka johtuu mutaatiosta, jonka uskotaan korjaavan eksonin 51 ohituksella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 5-16-vuotiaat pojat mukaan lukien.
- Duchennen lihasdystrofia, joka johtuu mutaatiosta, joka voidaan korjata PRO051-hoidolla.
- Ei riippuvainen ventilaattorista.
- Elinajanodote vähintään kuusi kuukautta.
- Ei aikaisempaa hoitoa tutkimuslääkehoidolla kuuden kuukauden aikana ennen tutkimusta.
- Haluaa ja pystyä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Poikkeava RNA:n silmukointi ja/tai poikkeava vaste PRO051:lle, havaittu in vitro PRO051-määrityksellä seulonnan aikana.
- Dystrofiinin tiedetään esiintyvän 5 %:ssa kuiduista tutkimusta edeltävässä diagnostisessa lihaskoepalassa.
- Vakavat lihaspoikkeavuudet määritellään lisääntyneeksi signaalin intensiteetiksi > 50 %:ssa tibialis anterior -lihaksesta magneettikuvauksessa.
- FEV1 ja/tai FVC <60 % ennustetusta.
- Nykyinen tai aiempi maksa- tai munuaissairaus.
- Akuutti sairaus 4 viikon sisällä ennen hoitoa (päivä 1), joka voi häiritä mittauksia.
- Vaikea kehitysvammaisuus, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen tähän tutkimukseen.
- Vaikea sydämen myopatia, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen tähän tutkimukseen.
- Mekaanisen ilmanvaihdon tarve.
- Kreatiniinipitoisuus yli 1,5 kertaa normaalin ylärajan (ikäkorjattu).
- Seerumin ASAT- ja/tai ALAT-pitoisuudet, jotka viittaavat maksan vajaatoimintaan.
- Antikoagulanttien, antitromboottisten tai verihiutalelääkkeiden käyttö.
- Tutkittava on luovuttanut verta alle 90 päivää ennen tutkimuksen alkamista.
- Nykyinen tai historiallinen huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttö.
- Osallistuminen toiseen tutkimukseen tutkimustuotteella.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Drisapersen
Hoidon jatkovaihe.
Drisapersenin laskimonsisäistä annostelua tutkitaan vaihtoehtoisena antoreittinä
|
Ihonalainen ja suonensisäinen
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Akuutti vaihe: Turvallisuustiedot
Aikaikkuna: 18 viikkoa
|
Yhteenveto annosryhmäkohtaisesti
|
18 viikkoa
|
|
Akuutti vaihe ja jatkuva hoitovaihe: Farmakokinetiikka mitattuna T1/2:lla, Cmax:lla, Ctrough:lla, 7d, tmax ja jakautumistilavuudella ja puhdistumalla
Aikaikkuna: 18 viikkoa
|
Plasmapitoisuus suhteessa PRO051:n (GSK2402968) aikaprofiileihin
|
18 viikkoa
|
|
Akuutti vaihe ja jatkuva hoitovaihe: Turvallisuus arvioituna haittatapahtumien kokoelmalla
Aikaikkuna: 72 viikkoa
|
Muutos perustasosta ja yhteenvetoarvoista
|
72 viikkoa
|
|
Jatkuva hoitovaihe: Turvallisuus laboratorioparametreilla arvioituna
Aikaikkuna: 72 viikkoa
|
Muutos perustasosta ja yhteenvetoarvoista
|
72 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Akuutti vaihe: Eksonin ohitus 51 lähetti ribonukleiinihapon (mRNA) tuotanto
Aikaikkuna: 18 viikkoa
|
18 viikkoa
|
|
|
Akuutti vaihe: Dystrofiinin ilmentyminen
Aikaikkuna: 18 viikkoa
|
18 viikkoa
|
|
|
Akuutti vaihe: Lihastoiminta
Aikaikkuna: 18 viikkoa
|
Ajastetut testit ja 6 minuutin kävelymatka
|
18 viikkoa
|
|
Akuutti vaihe: Lihasvoima
Aikaikkuna: 18 viikkoa
|
Kvantitatiivinen lihastestaus [QMT] – Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) ja manuaalinen lihastestaus [MMT]
|
18 viikkoa
|
|
Jatkuva hoitovaihe: Eksonin ohituksen tehokkuus
Aikaikkuna: 72 viikkoa
|
72 viikkoa
|
|
|
Jatkuva hoitovaihe Dystrofiinin ilmentyminen lihasbiopsiassa
Aikaikkuna: 72 viikkoa
|
72 viikkoa
|
|
|
Jatkuva hoitovaihe: Lihastoiminta
Aikaikkuna: 300 viikkoa
|
Ajastetut testit ja 6 minuutin kävelymatka
|
300 viikkoa
|
|
Jatkuva hoitovaihe: Lihasvoima
Aikaikkuna: 300 viikkoa
|
Kädessä pidettävä myometria ja spirometria
|
300 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: N Goemans, Dr., UZ Leuven
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Goemans NM, Tulinius M, van den Akker JT, Burm BE, Ekhart PF, Heuvelmans N, Holling T, Janson AA, Platenburg GJ, Sipkens JA, Sitsen JM, Aartsma-Rus A, van Ommen GJ, Buyse G, Darin N, Verschuuren JJ, Campion GV, de Kimpe SJ, van Deutekom JC. Systemic administration of PRO051 in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 2011 Apr 21;364(16):1513-22. doi: 10.1056/NEJMoa1011367. Epub 2011 Mar 23. Erratum In: N Engl J Med. 2011 Oct 6;365(14):1361.
- Goemans NM, Tulinius M, van den Hauwe M, Kroksmark AK, Buyse G, Wilson RJ, van Deutekom JC, de Kimpe SJ, Lourbakos A, Campion G. Long-Term Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Drisapersen in Duchenne Muscular Dystrophy: Results from an Open-Label Extension Study. PLoS One. 2016 Sep 2;11(9):e0161955. doi: 10.1371/journal.pone.0161955. eCollection 2016.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. maaliskuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. syyskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. syyskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 2. elokuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 29. heinäkuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Sunnuntai 6. marraskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. marraskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 114673
- 2007-004819-54 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .