Um Estudo Piloto de Fase I/II, Aberto, Dose Escalonada para Avaliar o Efeito, Segurança, Tolerabilidade e PK de Múltiplas Doses SC de Drisapersen em Pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne e para Avaliar o Potencial para Dosagem IV como uma Via Alternativa de Administração

Critério de inclusão:

• Rapazes dos 5 aos 16 anos inclusive.
• Distrofia muscular de Duchenne resultante de uma mutação corrigível pelo tratamento com PRO051.
• Não dependente do ventilador.
• Expectativa de vida de pelo menos seis meses.
• Nenhum tratamento anterior com tratamento medicinal experimental nos seis meses anteriores ao estudo.
• Disposto e capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

• Splicing de RNA aberrante e/ou resposta aberrante ao PRO051, detectado pelo ensaio PRO051 in vitro durante a triagem.
• Presença conhecida de distrofina em 5% das fibras em uma biópsia muscular diagnóstica pré-estudo.
• Anormalidades musculares graves definidas como aumento da intensidade do sinal em > 50% do músculo tibial anterior na RM.
• VEF1 e/ou CVF <60% do previsto.
• Atual ou histórico de doença hepática ou renal.
• Doença aguda dentro de 4 semanas antes do tratamento (Dia 1) que pode interferir nas medições.
• Retardo mental grave que, na opinião do investigador, proíbe a participação neste estudo.
• Miopatia cardíaca grave que, na opinião do investigador, proíbe a participação neste estudo.
• Necessidade de ventilação mecânica.
• Concentração de creatinina acima de 1,5 vezes o limite superior do normal (idade corrigida).
• Concentrações séricas de ASAT e/ou ALAT que sugerem insuficiência hepática.
• Uso de anticoagulantes, antitrombóticos ou antiplaquetários.
• O sujeito doou sangue menos de 90 dias antes do início do estudo.
• Atual ou histórico de abuso de drogas e/ou álcool.
• Participação em outro estudo com um produto experimental.