Фаза I/II, открытое экспериментальное исследование с возрастающей дозой для оценки эффекта, безопасности, переносимости и фармакокинетики многократных подкожных доз дризаперсена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна и для оценки потенциала внутривенного введения в качестве альтернативного пути введения

Критерии включения:

• Мальчики в возрасте от 5 до 16 лет включительно.
• Мышечная дистрофия Дюшенна, возникающая в результате мутации, которую можно исправить лечением PRO051.
• Не зависит от вентилятора.
• Продолжительность жизни не менее полугода.
• Отсутствие предыдущего лечения исследуемым лекарственным средством в течение шести месяцев до исследования.
• Желание и способность соблюдать график учебных визитов и другие требования протокола.

Критерий исключения:

• Аберрантный сплайсинг РНК и/или аберрантный ответ на PRO051, обнаруженный с помощью анализа PRO051 in vitro во время скрининга.
• Известное присутствие дистрофина в 5% волокон в диагностической биопсии мышц перед исследованием.
• Тяжелые мышечные аномалии, определяемые как повышенная интенсивность сигнала более чем в 50% передней большеберцовой мышцы на МРТ.
• ОФВ1 и/или ФЖЕЛ <60% от должного.
• Текущие или история болезни печени или почек.
• Острое заболевание в течение 4 недель до лечения (день 1), которое может повлиять на измерения.
• Тяжелая умственная отсталость, которая, по мнению следователя, запрещает участие в данном исследовании.
• Тяжелая сердечная миопатия, которая, по мнению исследователя, запрещает участие в данном исследовании.
• Необходимость механической вентиляции.
• Концентрация креатинина выше верхней границы нормы в 1,5 раза (с поправкой на возраст).
• Концентрация (концентрации) ASAT и/или ALAT в сыворотке крови, указывающая на печеночную недостаточность.
• Использование антикоагулянтов, антитромботических или антиагрегантных средств.
• Субъект сдал кровь менее чем за 90 дней до начала исследования.
• Текущее или история злоупотребления наркотиками и / или алкоголем.
• Участие в другом испытании с исследуемым продуктом.