阿坎酸在脆性 x 综合征中的研究
2021年2月1日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
双盲、安慰剂对照的脆性 X 综合征青年概念研究证明
在这项研究中，我们想了解药物治疗阿坎酸对与脆性 X 综合征 (FXS) 相关的干扰症状（即注意力不集中/多动、社交障碍）的有效性。
研究概览
详细说明
每个患有 FXS 的受试者将接受 10 周的阿坎酸或匹配安慰剂盲法治疗。
双盲阶段完成后，所有受试者将有机会接受阿坎酸作为研究程序的一部分，为期 16 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
46
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 23年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 全突变FXS的诊断确认
- 年龄≥5岁且<23岁
- 通过体检、病史和实验室检查确定总体健康状况良好。
排除标准：
- 使用两种以上的精神药物（影响行为的药物）。
- 任何精神药物的剂量不稳定（影响行为的药物）
- 肾功能问题
- 不稳定型癫痫症
- 进入研究前 60 天内任何抗惊厥药物剂量的变化
- 由研究医生确定的先前使用阿坎酸的充分治疗试验
- 怀孕或哺乳期女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础_科学
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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ACTIVE_COMPARATOR：阿坎酸
对于体重 ≥ 50 kg 的受试者，本研究中使用的阿坎酸的最大剂量为 666 mg，每天三次（总共 1998 mg/天），对于体重 < 50 kg 的受试者，阿坎酸的最大剂量为 1332 mg。
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其他名称：
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
安慰剂的处方频率和持续时间与阿坎酸组相同。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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异常行为清单-社交退缩子量表
大体时间：从基线到第 10 周的变化
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ABC 是用于发育障碍临床试验的黄金标准父母/看护者报告的行为结果测量。
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从基线到第 10 周的变化
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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临床整体印象-改善 (CGI-I)
大体时间：第 10 周
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CGI-I 全局改善项目是一个 7 点李克特量表，旨在衡量与基线相比在特定时间的症状变化。
CGI-I 是一种黄金标准全球衡量标准，用于衡量在发育障碍的安慰剂对照药物治疗试验中治疗的潜在变化。
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第 10 周
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异常行为检查表 - 多动症 (ABC-H)
大体时间：从基线到第 10 周的变化
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ABC 是用于发育障碍临床试验的黄金标准父母/看护者报告的行为结果测量。
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从基线到第 10 周的变化
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异常行为检查表-社会回避 (ABC-SA)
大体时间：从基线到第 10 周的变化
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ABC 是用于发育障碍临床试验的黄金标准父母/看护者报告的行为结果测量。
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从基线到第 10 周的变化
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年8月27日
初级完成 (实际的)
2018年11月8日
研究完成 (实际的)
2018年11月8日
研究注册日期
首次提交
2013年7月26日
首先提交符合 QC 标准的
2013年7月29日
首次发布 (估计)
2013年7月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年2月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年2月1日
最后验证
2020年3月1日
更多信息
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