Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie akamprozatu w zespole łamliwego chromosomu X

1 lutego 2021 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie potwierdzające słuszność koncepcji u młodzieży z zespołem łamliwego chromosomu X

W tym badaniu badawczym chcemy zrozumieć skuteczność leczenia farmakologicznego, akamprozatu, w przypadku przeszkadzających objawów (tj. nieuwagi/nadpobudliwości, upośledzenia społecznego) związanych z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Każdy osobnik z FXS otrzyma 10-tygodniowe zaślepione leczenie akamprozatem lub dopasowanym placebo. Po zakończeniu fazy podwójnie ślepej próby wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość otrzymywania akamprozatu w ramach procedur badawczych przez 16 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

46

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 23 lata (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzenie diagnostyczne pełnej mutacji FXS
  • Wiek ≥5 lat i <23 lata
  • Ogólny dobry stan zdrowia określony na podstawie badania fizykalnego, wywiadu lekarskiego i badań laboratoryjnych.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie więcej niż dwóch leków psychotropowych (leków wpływających na zachowanie).
  • Niestabilne dawkowanie jakichkolwiek leków psychotropowych (leków wpływających na zachowanie)
  • Problemy z funkcjonowaniem nerek
  • Niestabilne zaburzenie napadowe
  • Zmiana dawkowania jakiegokolwiek leku przeciwdrgawkowego w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania
  • Wcześniejsza próba odpowiedniego leczenia akamprozatem, zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego badanie
  • Samice w ciąży lub karmiące

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: PODSTAWOWA NAUKA
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: akamprozat
Maksymalna dawka akamprozatu stosowana w tym badaniu wynosi 666 mg trzy razy na dobę (łącznie 1998 mg na dobę) u pacjentów o masie ciała ≥ 50 kg i 1332 mg u pacjentów o masie ciała < 50 kg.
Lek: akamprozat
Inne nazwy:
  • Campral
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo będzie przepisywane z taką samą częstotliwością i przez ten sam czas, co grupa akamprozatu.
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania — podskala wycofania społecznego
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 10
ABC jest złotym standardem ocenianym przez rodziców/opiekunów jako miara wyniku behawioralnego do stosowania w badaniach klinicznych dotyczących niepełnosprawności rozwojowej.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 10

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalne wrażenia kliniczne — poprawa (CGI-I)
Ramy czasowe: tydzień 10
Pozycja globalnej poprawy CGI-I jest 7-punktową skalą Likerta zaprojektowaną do pomiaru zmian objawowych w określonym czasie w porównaniu z wartością wyjściową. CGI-I jest złotym standardem globalnej miary potencjalnej zmiany w leczeniu w kontrolowanych placebo badaniach farmakoterapii w zaburzeniach rozwojowych.
tydzień 10
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania — nadpobudliwość (ABC-H)
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 10
ABC jest złotym standardem ocenianym przez rodziców/opiekunów jako miara wyniku behawioralnego do stosowania w badaniach klinicznych dotyczących niepełnosprawności rozwojowej.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 10
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania – unikanie społeczne (ABC-SA)
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 10
ABC jest złotym standardem ocenianym przez rodziców/opiekunów jako miara wyniku behawioralnego do stosowania w badaniach klinicznych dotyczących niepełnosprawności rozwojowej.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 10

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Rush University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

27 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

8 listopada 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

8 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 lipca 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

30 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

3 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CIN001- Acamprosate in FX

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj