Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение акампросата при синдроме ломкости х

1 февраля 2021 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для подтверждения концепции у молодых людей с синдромом ломкой Х-хромосомы

В этом исследовании мы хотим понять эффективность медикаментозного лечения, акампросата, для интерферирующих симптомов (то есть невнимательности/гиперактивности, социальных нарушений), связанных с синдромом ломкой Х-хромосомы (FXS).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Каждый субъект с FXS получит 10 недель слепого лечения акампросатом или соответствующим плацебо. После завершения двойного слепого этапа все субъекты будут иметь возможность получать акампросат в рамках процедур исследования в течение 16 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

46

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 23 года (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагностическое подтверждение полной мутации FXS
  • Возраст ≥5 лет и <23 лет
  • Общее хорошее самочувствие, определяемое физикальным осмотром, историей болезни и лабораторными исследованиями.

Критерий исключения:

  • Использование более двух психотропных препаратов (лекарств, влияющих на поведение).
  • Нестабильная дозировка любого психотропного препарата (лекарства, влияющие на поведение)
  • Проблемы с работой почек
  • Нестабильное судорожное расстройство
  • Изменение дозировки любого противосудорожного препарата за 60 дней до включения в исследование
  • Предшествующее адекватное лечение акампросатом по решению врача-исследователя
  • Беременные или кормящие самки

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: БАЗОВАЯ_НАУКА
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ACTIVE_COMPARATOR: акампросат
Максимальная доза акампросата, используемая в этом исследовании, составляет 666 мг три раза в день (всего 1998 мг/день) для субъектов с массой тела ≥ 50 кг и 1332 мг для субъектов с массой тела < 50 кг.
Лекарство: акампросат
Другие имена:
  • Кампраль
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Плацебо будет назначаться с той же частотой и продолжительностью, что и группа акампросата.
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Контрольный список аберрантного поведения — подшкала социальной изоляции
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 10-й недели
ABC является золотым стандартом измерения поведенческих исходов, сообщаемых родителями/опекунами, для использования в клинических испытаниях нарушений развития.
Изменение от исходного уровня до 10-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клинические общие впечатления - улучшение (CGI-I)
Временное ограничение: неделя 10
Пункт глобального улучшения CGI-I представляет собой 7-балльную шкалу Лайкерта, предназначенную для измерения симптоматических изменений в определенное время по сравнению с исходным уровнем. CGI-I является золотым стандартом глобального измерения потенциальных изменений при лечении в плацебо-контролируемых фармакотерапевтических испытаниях при нарушениях развития.
неделя 10
Контрольный список аберрантного поведения — гиперактивность (ABC-H)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 10-й недели
ABC является золотым стандартом измерения поведенческих исходов, сообщаемых родителями/опекунами, для использования в клинических испытаниях нарушений развития.
Изменение от исходного уровня до 10-й недели
Контрольный список аберрантного поведения – избегание общества (ABC-SA)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 10-й недели
ABC является золотым стандартом измерения поведенческих исходов, сообщаемых родителями/опекунами, для использования в клинических испытаниях нарушений развития.
Изменение от исходного уровня до 10-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Соавторы

Rush University Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

27 августа 2013 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 ноября 2018 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 ноября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 июля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 июля 2013 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

30 июля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

3 февраля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 февраля 2021 г.

Последняя проверка

1 марта 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CIN001- Acamprosate in FX

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться