Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie akamprosátu u fragilního x syndromu

1. února 2021 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie Proof of Concept u mládeže se syndromem křehkého X

V této výzkumné studii chceme porozumět účinnosti léčby drogami, akamprosátem, pro interferující symptomy (tj. nepozornost/hyperaktivitu, sociální poškození) spojené se syndromem křehkého X (FXS).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Každý subjekt s FXS bude dostávat 10 týdnů zaslepené léčby akamprosátem nebo odpovídajícím placebem. Po dokončení dvojitě zaslepené fáze budou mít všechny subjekty možnost dostávat akamprosát jako součást studijních postupů po dobu 16 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

46

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 23 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostické potvrzení plné mutace FXS
  • Věk ≥5 let a <23 let
  • Celkový dobrý zdravotní stav zjištěný fyzikálním vyšetřením, anamnézou a laboratorním vyšetřením.

Kritéria vyloučení:

  • Užívání více než dvou psychotropních léků (léky ovlivňující chování).
  • Nestabilní dávkování jakýchkoli psychotropních léků (léky ovlivňující chování)
  • Problémy s funkcí ledvin
  • Nestabilní záchvatová porucha
  • Změna v dávkování jakéhokoli antikonvulzivního léku během 60 dnů před vstupem do studie
  • Předchozí adekvátní léčebný pokus s akamprosátem podle rozhodnutí lékaře studie
  • Březí nebo kojící samice

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: ZÁKLADNÍ_VĚDA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: akamprosát
Maximální dávka akamprosátu pro použití v této studii je 666 mg třikrát denně (celkem 1998 mg/den) pro subjekty s hmotností ≥ 50 kg a 1332 mg pro subjekty s hmotností < 50 kg.
Lék: akamprosát
Ostatní jména:
  • Campral
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo bude předepisováno se stejnou frekvencí a dobou trvání jako skupině akamprosátu.
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam aberantního chování – subškála sociálního stažení
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 10
ABC je zlatý standard hlášený rodiči/pečovateli k měření výsledků chování pro použití v klinických studiích s vývojovým postižením.
Změna ze základního stavu na týden 10

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické globální dojmy – zlepšení (CGI-I)
Časové okno: týden 10
Položka globálního zlepšení CGI-I je 7bodová Likertova škála navržená k měření symptomatické změny v konkrétním čase ve srovnání s výchozí hodnotou. CGI-I je zlatým standardem globálního měřítka potenciálních změn při léčbě v placebem kontrolovaných studiích farmakoterapie u vývojových poruch.
týden 10
Kontrolní seznam aberantního chování – hyperaktivita (ABC-H)
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 10
ABC je zlatý standard hlášený rodiči/pečovateli k měření výsledků chování pro použití v klinických studiích s vývojovým postižením.
Změna ze základního stavu na týden 10
Kontrolní seznam aberantního chování – vyhýbání se sociálním sítím (ABC-SA)
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 10
ABC je zlatý standard hlášený rodiči/pečovateli k měření výsledků chování pro použití v klinických studiích s vývojovým postižením.
Změna ze základního stavu na týden 10

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Rush University Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

27. srpna 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

8. listopadu 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

8. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. července 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. července 2013

První zveřejněno (ODHAD)

30. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

3. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. února 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CIN001- Acamprosate in FX

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit