Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af acamprosat i Fragilt x Syndrome

1. februar 2021 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Dobbeltblind, placebokontrolleret Proof of Concept-undersøgelse hos unge med Fragilt X-syndrom

I dette forskningsstudie ønsker vi at forstå effektiviteten af ​​en lægemiddelbehandling, acamprosat, til forstyrrende symptomer (dvs. uopmærksomhed/hyperaktivitet, social svækkelse) forbundet med Fragilt X-syndrom (FXS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hvert individ med FXS vil modtage 10 ugers blindet behandling med acamprosat eller matchende placebo. Efter afslutningen af ​​den dobbeltblindede fase vil alle forsøgspersoner have mulighed for at modtage acamprosat som en del af undersøgelsesprocedurerne i 16 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 23 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnostisk bekræftelse af fuld mutation FXS
  • Alder ≥5 år og <23 år
  • Generelt godt helbred som bestemt af fysisk undersøgelse, sygehistorie og laboratoriearbejde.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af mere end to psykotrope lægemidler (medicin, der påvirker adfærd).
  • Ustabil dosering af psykotrop medicin (medicin, der påvirker adfærd)
  • Problemer med nyrernes funktion
  • Ustabil anfaldsforstyrrelse
  • Ændring af enhver antikonvulsiv medicindosering i de 60 dage før studiestart
  • Forudgående passende behandlingsforsøg med acamprosat som bestemt af undersøgelseslægen
  • Drægtige eller ammende hunner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BASIC_SCIENCE
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: acamprosat
Den maksimale dosis af acamprosat, der skal anvendes i denne undersøgelse, er 666 mg tre gange dagligt (i alt 1998 mg/dag) for forsøgspersoner med vægt ≥ 50 kg og 1332 mg for forsøgspersoner, der vejer < 50 kg.
Medicin: acamprosat
Andre navne:
  • Campral
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo vil blive ordineret med samme hyppighed og varighed som acamprosatgruppen.
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afvigende adfærdstjekliste-underskala for social tilbagetrækning
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 10
ABC er guldstandarden for forældre/plejers rapporterede adfærdsresultatmål til brug i kliniske forsøg med udviklingshæmning.
Skift fra baseline til uge 10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impressions- Improvement (CGI-I)
Tidsramme: uge 10
CGI-I globale forbedringselementet er en 7-punkts Likert-skala designet til at måle symptomatisk ændring på et bestemt tidspunkt sammenlignet med baseline. CGI-I er et globalt standardmål for potentielle ændringer med behandling i placebokontrollerede farmakoterapiforsøg i udviklingshæmning.
uge 10
Afvigende adfærdstjekliste - Hyperaktivitet (ABC-H)
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 10
ABC er guldstandarden for forældre/plejers rapporterede adfærdsresultatmål til brug i kliniske forsøg med udviklingshæmning.
Skift fra baseline til uge 10
Afvigende adfærdstjekliste - social undgåelse (ABC-SA)
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 10
ABC er guldstandarden for forældre/plejers rapporterede adfærdsresultatmål til brug i kliniske forsøg med udviklingshæmning.
Skift fra baseline til uge 10

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Rush University Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

27. august 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

8. november 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

8. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juli 2013

Først opslået (SKØN)

30. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

3. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. februar 2021

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CIN001- Acamprosate in FX

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner