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Studio dell'acamprosato nella sindrome dell'x fragile

1 febbraio 2021 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Proof of Concept Study in doppio cieco, controllato con placebo in giovani con sindrome dell'X fragile

In questo studio di ricerca vogliamo comprendere l'efficacia di un trattamento farmacologico, l'acamprosato, per i sintomi interferenti (cioè disattenzione/iperattività, compromissione sociale) associati alla sindrome dell'X fragile (FXS).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ogni soggetto con FXS riceverà 10 settimane di trattamento in cieco con acamprosato o placebo corrispondente. Dopo il completamento della fase in doppio cieco, tutti i soggetti avranno l'opportunità di ricevere acamprosato come parte delle procedure di studio per 16 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

46

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 23 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Conferma diagnostica della mutazione completa FXS
  • Età ≥5 anni e <23 anni
  • Buona salute generale determinata dall'esame fisico, dall'anamnesi e dagli esami di laboratorio.

Criteri di esclusione:

  • Uso di più di due farmaci psicotropi (farmaci che influenzano il comportamento).
  • Dosaggio instabile di qualsiasi farmaco psicotropo (farmaci che influenzano il comportamento)
  • Problemi con il funzionamento dei reni
  • Disturbo convulsivo instabile
  • Modifica del dosaggio di qualsiasi farmaco anticonvulsivante nei 60 giorni precedenti l'ingresso nello studio
  • Precedente prova di trattamento adeguato con acamprosato come stabilito dal medico dello studio
  • Donne in gravidanza o in allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: SCIENZA BASILARE
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: acamprosato
La dose massima di acamprosato da utilizzare in questo studio è di 666 mg tre volte al giorno (totale 1998 mg/giorno) per soggetti di peso ≥ 50 kg e 1332 mg per soggetti di peso < 50 kg.
Altri nomi:
  • Campral
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Il placebo verrà prescritto con la stessa frequenza e durata del gruppo acamprosato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante-sottoscala Ritiro sociale
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 10
L'ABC è la misura di esito comportamentale riferita da genitori/caregiver per l'uso negli studi clinici sulla disabilità dello sviluppo.
Modifica dal basale alla settimana 10

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento delle impressioni globali cliniche (CGI-I)
Lasso di tempo: settimana 10
L'elemento di miglioramento globale CGI-I è una scala Likert a 7 punti progettata per misurare il cambiamento sintomatico in un momento specifico rispetto alla linea di base. CGI-I è una misura globale gold standard del potenziale cambiamento con il trattamento negli studi di farmacoterapia controllati con placebo nelle disabilità dello sviluppo.
settimana 10
Lista di controllo del comportamento aberrante - Iperattività (ABC-H)
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 10
L'ABC è la misura di esito comportamentale riferita da genitori/caregiver per l'uso negli studi clinici sulla disabilità dello sviluppo.
Modifica dal basale alla settimana 10
Lista di controllo del comportamento aberrante-Evitamento sociale (ABC-SA)
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 10
L'ABC è la misura di esito comportamentale riferita da genitori/caregiver per l'uso negli studi clinici sulla disabilità dello sviluppo.
Modifica dal basale alla settimana 10

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

27 agosto 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

8 novembre 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

8 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 luglio 2013

Primo Inserito (STIMA)

30 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

3 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome dell'X fragile

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