Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Acamprosate i Fragilt x Syndrome

1 februari 2021 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Dubbelblind, placebokontrollerad Proof of Concept-studie hos ungdomar med Fragilt X-syndrom

I denna forskningsstudie vill vi förstå effektiviteten av en läkemedelsbehandling, akamprosat, för störande symtom (d.v.s. ouppmärksamhet/hyperaktivitet, social funktionsnedsättning) associerade med Fragilt X-syndrom (FXS).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Varje patient med FXS kommer att få 10 veckors blindbehandling med acamprosat eller matchande placebo. Efter slutförandet av den dubbelblinda fasen kommer alla försökspersoner att ha möjlighet att få akamprosat som en del av studieprocedurerna under 16 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

46

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 23 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostisk bekräftelse av full mutation FXS
  • Ålder ≥5 år och <23 år
  • Allmänt god hälsa som bestäms av fysisk undersökning, medicinsk historia och laboratoriearbete.

Exklusions kriterier:

  • Användning av mer än två psykotropa läkemedel (mediciner som påverkar beteendet).
  • Instabil dosering av någon psykotrop medicin (medicin som påverkar beteendet)
  • Problem med njurfunktionen
  • Instabil anfallsstörning
  • Ändring av alla antikonvulsiva läkemedelsdoseringar under 60 dagar före studiestart
  • Föregående adekvat behandlingsprövning med akamprosat enligt bedömning av studieläkaren
  • Dräktiga eller ammande honor

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BASIC_SCIENCE
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: akamprosat
Den maximala dosen av akamprosat som ska användas i denna studie är 666 mg tre gånger dagligen (totalt 1998 mg/dag) för försökspersoner som väger ≥ 50 kg och 1332 mg för försökspersoner som väger < 50 kg.
Läkemedel: akamprosat
Andra namn:
  • Campral
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kommer att ordineras med samma frekvens och varaktighet som acamprosatgruppen.
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Checklista för avvikande beteende - subskala för socialt uttag
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 10
ABC är guldstandarden för föräldrar/vårdgivare rapporterade beteenderesultatmått för användning i kliniska prövningar med utvecklingsstörning.
Ändra från baslinje till vecka 10

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Clinical Global Impressions- Improvement (CGI-I)
Tidsram: vecka 10
CGI-I globala förbättringsobjekt är en 7-punkts Likert-skala utformad för att mäta symptomatisk förändring vid en specifik tidpunkt jämfört med baslinjen. CGI-I är ett globalt mått av guldstandard på potentiell förändring med behandling i placebokontrollerade farmakoterapistudier vid utvecklingsstörning.
vecka 10
Checklista för avvikande beteende – Hyperaktivitet (ABC-H)
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 10
ABC är guldstandarden för föräldrar/vårdgivare rapporterade beteenderesultatmått för användning i kliniska prövningar med utvecklingsstörning.
Ändra från baslinje till vecka 10
Checklista för avvikande beteende – socialt undvikande (ABC-SA)
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 10
ABC är guldstandarden för föräldrar/vårdgivare rapporterade beteenderesultatmått för användning i kliniska prövningar med utvecklingsstörning.
Ändra från baslinje till vecka 10

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbetspartners

Rush University Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

27 augusti 2013

Primärt slutförande (FAKTISK)

8 november 2018

Avslutad studie (FAKTISK)

8 november 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 juli 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2013

Första postat (UPPSKATTA)

30 juli 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

3 februari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2021

Senast verifierad

1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CIN001- Acamprosate in FX

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera