用于非恶性疾病的阿巴西普骨髓移植

纳入标准：

• 接受移植时年龄必须在 0-21 岁之间。

• 必须患有以下疾病之一：

  1. 格兰茨曼血小板无力症
  2. Wiskott-Aldrich 综合征或其他联合免疫缺陷
  3. 慢性肉芽肿病
  4. 严重的先天性中性粒细胞减少症（对粒细胞集落刺激因子 (GCSF) 具有抗性或 GCSF 剂量≥10 mcg/kg 的慢性需求）
  5. 白细胞粘附缺陷
  6. Shwachman-Diamond综合征
  7. Diamond-Blackfan 贫血（（输血依赖性，包括类固醇失败或无法停用类固醇）
  8. 重型地中海贫血
  9. 范可尼贫血
  10. 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（遗传性或获得性治疗难治性或反复发作​​的过度炎症）
  11. 先天性角化不良
  12. 赫勒综合症
  13. Chediak-Higashi综合征
  14. 获得性（免疫性；非遗传性、非先天性）重度再生障碍性贫血
  15. 镰状细胞病 (SCD)（Hgb SS 或 S-Beta 0 地中海贫血）将符合 3 至 9.99 岁且患有严重疾病的资格。
  16. 其他遗传性或先天性骨髓衰竭综合征并发严重再生障碍性贫血
  17. 其他需要每月长期输血治疗的遗传性或先天性红细胞疾病。
  18. 需要频繁输注血小板的先天性血小板疾病（患者必须在过去 3 年内至少接受过 10 次输血）。
  19. 其他遗传性或先天性粒细胞疾病导致在过去三年中至少有 3 次因感染住院。
• 必须有至少 7/8 匹配（A、B、C、DRB1；错配可以是等位基因或抗原水平）的无关成人供体（骨髓或 PBSC）或匹配为八个位点中的至少七个（A、B 和 C 抗原水平-DRB1 等位基因水平），并提供 7.5 x 107 TNC/kg 受体体重的最低冷冻前总有核细胞 (TNC) 剂量。 DRB1 位点的错配可能在抗原或等位基因水平。

排除标准：

• 人类白细胞抗原 (HLA) 匹配的相关供体。
• 严重联合免疫缺陷。
• 桥接（门户到门户）肝纤维化或肝硬化。
• 肺部：肺一氧化碳弥散量 (DLCO)（针对血红蛋白校正）、用力呼气量 (FEV1) 或用力肺活量 (FVC) < 预测值的 40%。 在无法进行肺功能测试的儿童中，长期需要补充氧气将作为排除标准。
• 严重肾功能障碍定义为估计的肾小球滤过率 (GFR) <60 ml/min/1.73m2。
• 严重心功能不全定义为缩短分数 < 25%。
• 除偏瘫外的神经系统损伤，定义为全面智商 (IQ) 小于或等于 70、四肢瘫痪或截瘫、无法行走，或导致 Lansky 表现评分下降至 < 70% 的任何损伤。
• 预期移植后 6 个月内发生临床中风。
• Karnofsky 或 Lansky 功能性能评分 < 50%
• 艾滋病毒感染。
• 研究登记时不受控制的病毒、细菌、真菌或原虫感染。
• 具有严重到足以对患者耐受骨髓移植的能力产生不利影响的未指明慢性毒性的患者。
• 患者或患者的监护人无法理解血液和骨髓移植过程中固有的性质和风险。
• 治疗团队估计严重到足以阻止患者接受无关供体移植的不依从性史。
• 患者怀孕或哺乳
• 患者的 HLA 抗体测试表明抗体针对不同的 HLA 分子。