非悪性疾患のためのアバタセプトによる骨髄移植

包含基準:

• 移植入院時の年齢が0～21歳であること。

• 次のいずれかの疾患にかかっている必要があります。

  1. グランツマン血栓症
  2. Wiskott-Aldrich 症候群またはその他の複合免疫不全
  3. 慢性肉芽腫症
  4. -重度の先天性好中球減少症（顆粒球コロニー刺激因子（GCSF）に対する耐性またはGCSF用量≥10 mcg / kgの慢性的な要件を伴う）
  5. 白血球接着不全
  6. シュワックマン・ダイヤモンド症候群
  7. ダイアモンド・ブラックファン貧血
  8. サラセミア・メジャー
  9. ファンコニ貧血
  10. 血球貪食性リンパ組織球症（遺伝性または後天性で治療抵抗性または過炎症の再発性エピソードを伴う）
  11. 先天性角化異常症
  12. ハーラー症候群
  13. チェディアック・東症候群
  14. 後天性（免疫性、非遺伝性、非先天性）の重度の再生不良性貧血
  15. 鎌状赤血球症 (SCD) (Hgb SS または S-ベータ 0 サラセミア) は、3 歳から 9.99 歳までで重度の疾患を伴う場合に適格となります。
  16. 重度の再生不良性貧血を合併したその他の遺伝性または先天性骨髄不全症候群
  17. 毎月の慢性輸血療法を必要とするその他の遺伝性または先天性赤血球障害。
  18. -頻繁な血小板輸血を必要とする先天性血小板障害（患者は過去3年間で少なくとも10回の輸血を受けている必要があります）.
  19. -他の遺伝性または先天性の顆粒球障害により、過去3年間に少なくとも3回の入院患者が感染のために入院しました。
• -少なくとも7/8一致（A、B、C、DRB1;ミスマッチは対立遺伝子または抗原レベルである可能性があります）である無関係な成人ドナー（骨髄またはPBSC）、またはで一致する無関係な臍帯血ユニットを持っている必要があります8 つの遺伝子座 (A、B、および C 抗原レベル-DRB1 対立遺伝子レベル) のうち少なくとも 7 つを含み、7.5 x 107 TNC/kg レシピエント体重の凍結保存前の最小総有核細胞 (TNC) 用量を提供します。 DRB1遺伝子座での不一致は、抗原レベルまたは対立遺伝子レベルである可能性があります。

除外基準:

• ヒト白血球抗原 (HLA) は、関連するドナーと一致しました。
• 重度の複合免疫不全。
• ブリッジング (ポータルからポータル) 肝臓の線維症または肝硬変。
• 肺：一酸化炭素に対する肺の拡散能力（DLCO）（ヘモグロビンで補正）、努力呼気量（FEV1）または努力肺活量（FVC）が予測の40％未満。 肺機能検査を実施できない小児では、慢性的な酸素補給の必要性が除外基準となります。
• -推定糸球体濾過率（GFR）が60ml/分/1.73m2未満であると定義される重度の腎機能障害。
• -短縮率<25％として定義される重度の心機能障害。
• -フルスケールの知能指数（IQ）が70以下、四肢麻痺または対麻痺、歩行不能、またはLanskyパフォーマンススコアが70％未満に低下する障害として定義される、片麻痺以外の神経障害。
• -予想される移植から6か月以内の臨床的脳卒中。
• Karnofsky または Lansky の機能的パフォーマンス スコア < 50%
• HIV感染。
• -研究登録時の制御されていないウイルス、細菌、真菌または原虫感染。
• -骨髄移植に耐える患者の能力に悪影響を与えるほど深刻な、詳細不明の慢性毒性のある患者。
• 患者または患者の保護者が、血液および骨髄移植プロセスに固有の性質およびリスクを理解できない。
• -治療チームの推定において、患者が無関係なドナー移植を受けることを妨げるほど深刻な不遵守の履歴。
• 患者は妊娠中または授乳中です
• 患者の HLA 抗体検査は、異なる HLA 分子に対する抗体を示します。